針對(duì)網(wǎng)友表示全國(guó)多地已出臺(tái)針對(duì)“戈謝病”藥品思而贊政策，請(qǐng)求早日將思而贊納入醫(yī)保，11月10日，河南省醫(yī)療保障局回復(fù)稱，該局正積極向國(guó)家醫(yī)保局建議，將治療戈謝病等罕見病的藥品納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄。

11月9日，有網(wǎng)友在人民網(wǎng)地方領(lǐng)導(dǎo)留言板咨詢稱，自己是河南臨潁縣人，11歲的女兒于2019年2月查出患有罕見病“戈謝病”。此病現(xiàn)有藥可治，名為思而贊，但價(jià)格昂貴，每支21850元，女兒每次需用4支，每月兩次，每月費(fèi)用近20萬(wàn)。為給女兒治病，已花費(fèi)200多萬(wàn)，花完所有積蓄，借遍親戚鄰友。

該網(wǎng)友稱，女兒的病情得到縣各級(jí)政府關(guān)心與照顧，但解決不了根本問題。該網(wǎng)友請(qǐng)求河南省早日把思而贊納入醫(yī)保。

罕見病藥物價(jià)格昂貴，一般家庭很難承受。公開報(bào)道顯示，國(guó)內(nèi)已有多地對(duì)“戈謝病”等罕見病藥物出臺(tái)地方性保障政策。如浙江省，早在2016年，就將戈謝病、肌萎縮側(cè)索硬化癥（漸凍癥）、苯丙酮尿癥納入浙江首批罕見病醫(yī)療保障范圍。2020年3月11日，湖南省醫(yī)保局發(fā)出通知，從4月1日起，治療戈謝病和龐貝病的藥物均將納入湖南省醫(yī)保特藥管理。2020年9月29日，河北省醫(yī)保局下發(fā)通知，將“戈謝病”、“龐貝氏病”特效治療藥物注射用伊米苷酶（思而贊）、注射用阿糖苷酶a納入該省大病保險(xiǎn)支付范圍。

澎湃新聞（www.kxwhcb.com）注意到，針對(duì)前述網(wǎng)友咨詢，11月10日，河南省醫(yī)保局回復(fù)前述網(wǎng)友稱，2019年8月，國(guó)家醫(yī)保局、人力資源社會(huì)保障部聯(lián)合發(fā)布了最新版《國(guó)家醫(yī)保藥品目錄》（從2020年1月實(shí)施），未將治療戈謝病的伊米苷酶（思而贊）等藥品納入。同時(shí)明確要求“各地應(yīng)嚴(yán)格執(zhí)行《藥品目錄》，不得自行制定目錄或用變通的方法增加目錄內(nèi)藥品，也不得自行調(diào)整目錄內(nèi)藥品的限定支付范圍”?；貜?fù)稱，目前，該局正積極向國(guó)家醫(yī)保局建議，將治療戈謝病等罕見病的藥品納入國(guó)家醫(yī)保藥品目錄，并通過國(guó)家談判進(jìn)一步降低藥品費(fèi)用，以切實(shí)減輕罕見病患者醫(yī)療費(fèi)用負(fù)擔(dān)。

澎湃新聞此前報(bào)道，在今年5月的全國(guó)兩會(huì)上，全國(guó)人大代表、廣東省旅游控股集團(tuán)有限公司總經(jīng)理黃細(xì)花提交了將戈謝病列入罕見病醫(yī)保目錄的建議。

“戈謝病”是一種較常見的溶酶體積貯病，于2018年5月被列入國(guó)家《第一批罕見病目錄》。該病是由于葡糖腦苷脂酶的缺乏而引起葡糖腦苷脂在肝、脾、骨骼和中樞神經(jīng)系統(tǒng)的單核-巨噬細(xì)胞內(nèi)蓄積而發(fā)病，產(chǎn)生多臟器受累并呈進(jìn)行性加重的臨床表現(xiàn)，多發(fā)病于兒童，最小可至嬰兒時(shí)期。病患需終身服藥，若不進(jìn)行有效治療，會(huì)產(chǎn)生各種并發(fā)癥導(dǎo)致死亡。2019年9月，國(guó)家醫(yī)保藥品目錄進(jìn)行了調(diào)整，覆蓋了部分罕見病用藥，但是戈謝病沒有納入醫(yī)保目錄。