今年的諾貝爾化學獎出現了極具戲劇的一幕。那就是史無前例的，首次同時頒發給兩位女科學家。

她們分別是馬克斯·普朗克感染生物學研究所主任伊曼紐爾·夏彭蒂耶 （Emmanuelle Charpentier）和加州大學伯克利分校的生物化學家詹妮弗·杜德納 （Jennifer Doudna）。

這兩位女化學家巧用新一代基因編輯技術CRISPR，以極高的精度編輯了動物、植物和微生物的DNA。

基因編輯的意義？

外界對基因編輯的諸多關注都是因為它有可能治療或預防人類疾病。成千上萬的遺傳性疾病可以代代相傳，其中許多類型都是非常嚴重的。這些遺傳性疾病并不罕見：25個孩子中有一個生來就患有遺傳性疾病，其中最常見的是囊性纖維化、鐮狀細胞貧血和肌營養不良。而基因編輯有望通過重寫病人細胞中致病的DNA來治療這些疾病。

不僅僅可以修復錯誤的基因，還可以被用于改變人類的免疫細胞以抵抗癌癥或者抵抗HIV感染；它也可以用來修復人類胚胎中的缺陷基因，防止嬰兒繼承嚴重疾病。然而，基因編輯的應用仍存在爭議，因為基因的變化會影響精子或卵子，這意味著基因編輯造成的任何副作用都會傳給后代。

基因編輯的如何工作？

編輯基因的方法有很多種，但是其中最為突出的是近年來用作分子工具、被稱為CRISPR-Cas9的方法。

該方法的原理是：首先使用一個向導分子（CRISPR點）在一個生物體的遺傳密碼中找到一個特定的區域，例如突變基因，然后再用酶（Cas9）切除它。這樣做對關閉有害基因很有用，因為當細胞試圖修復損傷時，它通常會造成更多的損傷，從而更有效地破壞該突變基因。此外，還能對其他類型的基因進行修護。

例如，修補有缺陷的基因，科學家可以切除突變的DNA、并用CRISPR-Cas9分子攜帶健康的DNA鏈來取代它。這其中的Cas9可以由不同的酶來替代，如CPF1，這樣可能使編輯DNA更有效。

會出什么問題？

雖然現代基因編輯技術相當精準，但是它并不完美。這個過程可能會發生一些意外，可能會脫靶到一些你不想進行編輯的細胞上。而且即使CRISPR到達需要編輯的細胞中，但是它在不同細胞中的表現也不盡相同，例如，在某些細胞中，修復一個突變基因的兩個拷貝，但在另外一些細胞中只修復其中的一個拷貝。對于某一些遺傳性疾病來說，這或許無關緊要，但是如果是在單拷貝突變引起的疾病中，它可能存在問題。

另一個可能存在的問題是在基因組中錯誤的地方進行編輯。這些編輯可能會脫靶到成百上千個位點上，而這些錯誤編輯有可能會破壞某些健康基因或關鍵基因的調控區域。

被基因編輯后的動植物們

目前，科學家已經在動物身上使用了這種新型基因編輯工具，并且取得了許多進展。比如，科學家利用CRISPR制造出了一種“基因增強版”的小獵犬，它肌肉發達，像是犬類里的施瓦辛格，而科學家改變 的只是參與控制肌肉形成的基因的一個堿基對。

在另一個例子里， 通過抑制豬的身體里對生長激素起反應的基因，研究人員制造出了迷你豬，它大小接近家貓，可以作為寵物出售。科學家也在陜北山羊身上進行了類似的實驗，使用CRISPR編輯了它的基因組，同時提高了肌肉含量（這意味著更多的肉）與含毛量（這意味著更多的山羊絨）。通過CRISPR，遺傳學家已經把亞洲象改造得越來越像猛犸象，或許有朝一日會復原這種已經滅絕的動物。

與此同時，在植物界，CRISPR也已經被廣泛用于改造農作物的基因組。這為農業革命鋪好了道路，將進一步顯著提高人們的飲食質量，確保世界糧食安全。通過基因編輯，科學家已經制造出了抗病水稻、晚熟番茄、脂肪酸水平更健康的大豆，以及含有更少神經毒素的土豆。在實現這些目標的時候，食品學家并沒有依賴雜交技術，而只是稍微調整了植物基因組的少數幾個堿基對。

基因編輯在動物和植物界中的應用固然激動人心，但它最大的潛力，以及它最大的風險，是在人身上的應用。

正如華東師范大學姜雪峰教授對此書的點評一樣：“不是化學諾貝爾獎變成了“理綜獎”，而是化學創造性的外延與內涵不斷伸展，不僅創造，還有改造、優化，乃至人類與世界終極問題的解答。一個動態前進的化學，正與我們人類一起，突破極限，揚帆起航。”

在人身上的應用又發生了什么故事呢？感興趣的朋友可以讀一讀《破天機：基因編輯及其控制演化的驚人力量》，這本數的作者正是新晉的諾獎得主詹妮弗·杜德納，她希望通過本書的出版，讓這些信息更加透明地傳播給大眾。

《破天機：基因編輯及其控制演化的驚人力量》

原標題：《這把獲得諾獎的"基因剪刀"，也許還能復原已滅絕的物種？》

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