11月5日至10日，第三屆中國國際進(jìn)口博覽會(huì)在上海舉辦，在醫(yī)療器械及醫(yī)藥保健展區(qū)內(nèi)，匯集了國內(nèi)外眾多醫(yī)療廠商，展示了多種創(chuàng)新醫(yī)療產(chǎn)品，其中在日本武田制藥展臺(tái)展出了5款罕見病新品，涵蓋法布雷病、遺傳性血管性水腫、戈謝病、血友病等多個(gè)罕見病領(lǐng)域。

武田制藥全球高級(jí)副總裁，武田中國總裁單國洪

罕見病，又被稱作孤兒病，是眾多患病率極低疾病的統(tǒng)稱，目前世界衛(wèi)生組織（WHO）認(rèn)定的罕見病超過7000種，其中80%為遺傳病，僅有5%病種可以有效治療或控制。

2018年5月，國家衛(wèi)生健康委員會(huì)聯(lián)合五部門發(fā)布的《第一批罕見病目錄》，共有121種罕見病被列入首批目錄。盡管單個(gè)疾病發(fā)生概率較小，但由于病種眾多，因此整個(gè)罕見病患者數(shù)量較多。在中國，預(yù)計(jì)有超過2000萬罕見病患者 ，大多數(shù)人都面臨著診療率低、誤診率高、藥物可及性低等諸多困難。

2019年1月，武田制藥宣布完成對(duì)愛爾蘭制藥巨頭夏爾的收購，正式進(jìn)入罕見病領(lǐng)域。武田制藥全球高級(jí)副總裁，武田中國總裁單國洪在進(jìn)博會(huì)期間表示，自收購夏爾以來，武田在中國罕見病領(lǐng)域強(qiáng)勢發(fā)力，加速引入更多中國罕見病患者急需的創(chuàng)新藥物，僅2020年，武田預(yù)計(jì)上市近7款創(chuàng)新藥，其中一半以上集中在罕見病領(lǐng)域。

以遺傳性血管性水腫（HAE）為例，它被列入首批罕見病目錄，患者表現(xiàn)為多個(gè)身體部位毫無征兆地發(fā)生急性水腫，其中最致命的是喉頭水腫，會(huì)快速導(dǎo)致患者呼吸困難甚至是窒息，據(jù)預(yù)測，該病在中國至少有近30000名患者。

對(duì)于這種罕見病，武田在此次進(jìn)博會(huì)上首次展示了兩款即將引入中國的HAE創(chuàng)新療法，將填補(bǔ)了中國HAE長期無針對(duì)性治療的空白，包括目前全球首個(gè)且唯一針對(duì)遺傳性血管性水腫預(yù)防治療的拉那利尤單抗注射液，該產(chǎn)品于2018年率先在美國獲得上市許可；隨后通過專門通道的加速審評(píng)和審批，即將獲批進(jìn)入中國。

另外一個(gè)是針對(duì)HAE急性發(fā)作的醋酸艾替班特注射液，也已經(jīng)在中國直接申報(bào)藥品上市注冊申請(qǐng)，并已進(jìn)入優(yōu)先審評(píng)。

除了針對(duì)HAE治療新藥，此次武田的進(jìn)博會(huì)展臺(tái)還展示了其他3款罕見病創(chuàng)新療法和個(gè)體化疾病治療方案，包括用于法布雷病患者的長期酶替代治療阿加糖酶α注射用濃溶液，已于今年8月獲批；用于戈謝病患者長期酶替代治療的人源性創(chuàng)新藥物維拉苷酶α，預(yù)計(jì)年內(nèi)獲批。

另外一個(gè)產(chǎn)品并非藥物，而是面向血友病患者的管理工具。武田制藥展臺(tái)工作人員介紹，預(yù)計(jì)年內(nèi)獲批，與注射用重組人凝血因子VIII配合使用，根據(jù)每位患者的情況，計(jì)算并調(diào)整用藥，將患者出血風(fēng)險(xiǎn)降到最低，助力患者實(shí)現(xiàn)“零出血”。

單國洪還表示，進(jìn)博會(huì)是一個(gè)廣闊平臺(tái)，武田期待通過進(jìn)博會(huì)，展現(xiàn)武田核心治療領(lǐng)域的創(chuàng)新藥物和突破性療法，以更快的速度引進(jìn)更多的國際前沿藥物，幫助中國患者獲得全球同步的治療體驗(yàn)，讓中國罕見病患者有藥可治，回歸健康生活。