中國新藥創制公司諾誠健華醫藥有限公司（下稱“諾誠健華”，09969.HK）11月2日宣布，其旗下布魯頓酪氨酸激酶（BTK）抑制劑奧布替尼用于治療多發性硬化癥（MS）通過美國食品藥品監督管理局 （FDA）的臨床研究用新藥（IND）審評，將于近期在美國開展臨床II期研究。

諾誠健華稱，這將是一項針對復發緩解型多發性硬化癥患者（RRMS）的隨機、雙盲、安慰劑對照的國際多中心臨床II期研究，將于美國和多個歐洲國家展開，計劃招募160名患者。

奧布替尼是具高度靶標選擇性的新型BTK抑制劑，用于治療B細胞淋巴瘤及自身免疫性疾病。目前，奧布替尼正在中國及美國進行多中心、多適應證的臨床試驗，研究其作為單藥及聯合用藥的療效和安全性。諾誠健華表示，前期的臨床結果已顯示了良好的安全性和有效性。

諾誠健華介紹，BTK作為B細胞受體信號通路中的一個關鍵激酶，對B淋巴細胞、巨噬細胞及小膠質等參與MS病理過程的免疫細胞的發育和功能都很重要。因此，BTK抑制劑有望為MS等自身免疫性疾病的治療提供新穎的治療選擇。

諾誠健華聯合創始人、董事長兼首席執行官崔霽松博士說，“奧布替尼具有持續的抗炎作用和良好的安全性，加之我們最近的研究發現奧布替尼可透過血腦屏障 (BBB)，因此我們認為奧布替尼開展治療MS臨床研究的決定非常審慎，并極具前景。”

MS是一種自身免疫性中樞神經系統疾病，患者的免疫系統會異常攻擊神經細胞周圍的髓鞘，引起炎癥和組織損傷，破壞大腦、視覺神經和脊髓的正常功能。這種損傷可引起肌無力、疲勞和視力損傷，并最終導致殘疾。大多數MS患者在20-40歲時會開始經歷首次癥狀，因此這一疾病也是年輕人非創傷性殘疾的主要原因。

據多發性硬化癥國際聯合會（MSIF）發布的數據，目前全球多發性硬化癥患者超過280萬人。而就MS市場來說，全球規模2018年達到230億美元，預計到2030年將達到489億美元。

諾誠健華于2015年11月注冊成立，自此開始自主研發創新藥，公司由崔霽松和中國著名結構生物學家施一公聯合創立。

官網介紹，諾誠健華是一家處于臨床階段的生物醫藥高科技公司，專注于腫瘤及自身免疫類疾病治療領域的一類新藥研制，適用于中國病人高發的淋巴瘤、肝癌、胃癌等多種實體瘤及自身免疫類疾病。現有多個新藥產品處于臨床及臨床前研發階段。公司在北京、南京、上海、廣州、美國新澤西和波士頓均設有分支機構。