原創(chuàng) 界弟 醫(yī)學(xué)界

每年九月的第三個(gè)周六，是世界骨髓捐獻(xiàn)者日

“腦子還來不及想，嘴巴已經(jīng)說答應(yīng)了?！边@是豆瓣網(wǎng)友“甜豆”接到中華骨髓庫詢問她是否愿意捐獻(xiàn)造血干細(xì)胞（也被稱為骨髓捐獻(xiàn)）時(shí)的反映。

那天是7月1日，捐獻(xiàn)日定在了9月2日。從接到中華骨髓庫的電話那天起，“甜豆”在豆瓣小組里開了個(gè)帖子：《剛剛中華骨髓庫給我打電話說我跟一個(gè)白血病患者配型成功了，問我愿意不愿意》，忠實(shí)記錄了她捐獻(xiàn)的全過程。

高分辨配型、體檢、入住采集醫(yī)院、打動員劑（重組人粒細(xì)胞刺激因子，目的是將骨髓腔中的造血干細(xì)胞部分調(diào)動到外周血液循環(huán)中）、正式捐獻(xiàn)。整個(gè)過程中，雖然媽媽反對，雖然她也有過緊張害怕，有過不良反應(yīng)，但“甜豆”都堅(jiān)持下來了。

每天早晚各打一次動員劑，打4天?！疤鸲埂泵枋隽舜蛲陝訂T劑后的感覺：真的挺痛苦的，一直腰疼，頭也疼，晚上疼得睡不著，一直冒冷汗。醫(yī)生告訴她，每個(gè)人的反應(yīng)都不一樣，她這樣也是正常的。每次打動員劑時(shí)，一位患者老爺爺就會過來夸獎她，為她加油。

造血干細(xì)胞采集結(jié)束后，“甜豆”收到了患者家長寫的一封信，看完后她哭了。

患者是一位5歲多的小朋友，出生八個(gè)月大時(shí)查出重型地中海貧血癥，每個(gè)月都要輸血一次，并且服用排鐵藥?！疤鸲埂睘檫@個(gè)小朋友這些年來受的苦難流淚，并希望小朋友今后能健康成長。

捐獻(xiàn)完成后的第一天，“甜豆”感覺有點(diǎn)懵，有點(diǎn)感冒，沒什么精神。兩天后，她覺得已經(jīng)恢復(fù)的差不多了，出去看了場電影，又感覺有點(diǎn)懵了。捐獻(xiàn)之前，當(dāng)?shù)丶t十字會為她向單位請了20天公休假，她有充足的休息時(shí)間。

捐獻(xiàn)完成一周后的9月10日，“甜豆”通過郵件告訴“醫(yī)學(xué)界”，她現(xiàn)在都挺好的 ，再過一周就可以回去上班了。

每年九月的第三個(gè)周六，是世界骨髓捐獻(xiàn)者日。在成為一名骨髓捐獻(xiàn)志愿者之前，你應(yīng)該三思而后行。

請勿“臨捐反悔”

中華骨髓庫希望所有志愿者都能：深思熟慮入庫，義無反顧捐獻(xiàn)。但事實(shí)上這只是美好的期望。

中華骨髓庫管理中心醫(yī)療服務(wù)部副部長杜丹告訴“醫(yī)學(xué)界”，從配型成功到捐獻(xiàn)成功，呈金字塔形，配型成功的是塔底，幾乎每個(gè)捐獻(xiàn)者都能在骨髓庫里找到適配捐獻(xiàn)者，骨髓庫聯(lián)系到捐獻(xiàn)者，在動員、捐獻(xiàn)流程中，有反悔的，也有體檢不合格的，最終能完成捐獻(xiàn)走到金字塔尖的志愿者例數(shù)，遠(yuǎn)遠(yuǎn)小于匹配成功例數(shù)。

在我國，年齡在18—45周歲，身體健康，符合無償獻(xiàn)血條件的公民，都可以加入中華骨髓庫。只要到常住地的獻(xiàn)血點(diǎn)，留取約8毫升血樣，就可以成為一名造血干細(xì)胞志愿捐獻(xiàn)者了。

成為志愿者，并且與患者的HLA（人類白細(xì)胞抗原）配型相合后，中華骨髓庫會多次與志愿者確認(rèn)捐獻(xiàn)意愿，雖然在捐獻(xiàn)準(zhǔn)備過程中，捐獻(xiàn)者隨時(shí)可以改變捐獻(xiàn)決定，但臨時(shí)放棄捐獻(xiàn)會對患者造成沉重打擊，甚至對患者生命造成不可挽回的傷害。

“臨捐反悔”是醫(yī)生、患者及家屬和骨髓庫最不愿意看到的情況。據(jù)中華骨髓庫的相關(guān)文章介紹，“臨捐反悔”是指患者已經(jīng)進(jìn)入待移植狀態(tài)，此時(shí)準(zhǔn)備迎接“新生”的患者已經(jīng)接受了大劑量的放療、化療，像一塊被格式化的硬盤，自身的造血系統(tǒng)和免疫系統(tǒng)幾乎處于“零”的狀態(tài)，唯有輸入健康的造血干細(xì)胞才能重新啟動。但捐獻(xiàn)最后關(guān)頭，捐獻(xiàn)者反悔了。

為了避免“臨捐反悔”對患者造成的傷害，多年前，中華骨髓庫就啟動了應(yīng)急預(yù)案機(jī)制，在首要非親緣造血干細(xì)胞捐獻(xiàn)者之外，同時(shí)動員親緣造血干細(xì)胞捐獻(xiàn)者等作為備用捐獻(xiàn)者，遇到悔捐的緊急情況，立即啟動備用捐獻(xiàn)程序。

根據(jù)中華骨髓庫發(fā)布的數(shù)據(jù)，截至2020年8月31日，中華骨髓庫庫容總計(jì)2812272人份。8月6日，中華骨髓庫捐獻(xiàn)量實(shí)現(xiàn)破萬，許多曾經(jīng)的捐獻(xiàn)者在中華骨髓庫微信公號的這一消息下面留言報(bào)到。

對于280多萬的庫容志愿者人數(shù)，杜丹表示，這已經(jīng)可以為百分之八九十的患者初配成功，對于骨髓庫來說，擴(kuò)充庫容的同時(shí)，如何把把入庫志愿者很好的保留住，也是一項(xiàng)重要工作，為此中華骨髓庫啟動了志愿者保留項(xiàng)目，各省分庫向已經(jīng)入庫的志愿者逐個(gè)電話確認(rèn)其捐獻(xiàn)意愿。

“這是一個(gè)非常耗時(shí)耗精力的事情，但很有必要做?！倍诺ふf，“對于入庫的志愿者，我們能夠確認(rèn)依舊能聯(lián)系上，并且確認(rèn)其捐獻(xiàn)意愿依然很堅(jiān)定，在我們?yōu)榛颊咦銎ヅ錂z索的時(shí)候，這些志愿者優(yōu)先級就可以排高一些，保障我們的庫內(nèi)志愿者都是有效庫容?！?/p>

以人為藥，用人救人

血液病是對人體造血系統(tǒng)發(fā)生的疾病統(tǒng)稱，包括原發(fā)造血系統(tǒng)和主要累及造血系統(tǒng)的疾病。如白血病、淋巴瘤、骨髓瘤、骨髓纖維化等惡性血液病，以及再生障礙性貧血、地中海貧血等非惡性血液病，造血干細(xì)胞移植是很多血液病患者的唯一治愈希望。

造血干細(xì)胞移植之所以也被叫做骨髓移植，是因?yàn)檫@項(xiàng)技術(shù)最初是通過骨髓穿刺技術(shù)，從捐獻(xiàn)者骨髓中抽取健康的造血干細(xì)胞，捐獻(xiàn)者需要被麻醉和住院，相當(dāng)于做了一個(gè)手術(shù)。

1988年，科學(xué)家發(fā)現(xiàn)粒細(xì)胞集落刺激因子能動員造血干細(xì)胞從骨髓中大量轉(zhuǎn)移到外周血中，這意味著可以從外周血中采集健康者的造血干細(xì)胞，這一采集方式改變大大提高了捐獻(xiàn)者的安全性。

盡管如此，在骨髓捐獻(xiàn)的過程中，約有30%捐獻(xiàn)者會產(chǎn)生一些不適癥狀。根據(jù)中華骨髓庫官網(wǎng)文章介紹，部分體質(zhì)較弱或?qū)υ煅杉?xì)胞動員劑、血液抗凝劑比較敏感者，可能會在采集過程中出現(xiàn)：寂寞、無聊、疲勞、困倦；如果采集速度過快，還會出現(xiàn)心慌、惡心，后期還可能出現(xiàn)口唇麻木、口腔有異味、甚至出現(xiàn)手足抽筋等不適癥狀。還有少數(shù)捐獻(xiàn)者在捐獻(xiàn)的中后期會出現(xiàn)：腰酸、頭痛、背痛，個(gè)別癥狀較重者還會出現(xiàn)類似于輕度感冒的關(guān)節(jié)痛等癥狀，此種癥狀一般是動員劑和臥床過久所致，停藥后會迅速消失。

雖然迄今為止，全世界都還沒有觀察到注射干細(xì)胞動員劑的嚴(yán)重副作用，也沒有遠(yuǎn)期副作用，捐獻(xiàn)造血干細(xì)胞也不會對捐獻(xiàn)者造成健康損害，但還是有很多人出于對捐獻(xiàn)的恐懼，不愿成為捐獻(xiàn)志愿者，或者在成為捐獻(xiàn)志愿者之后再悔捐。

中華骨髓庫將造血干細(xì)胞移植稱之為“以人為藥，用人救人”。

需要進(jìn)行骨髓移植的患者先要在骨髓庫中進(jìn)行HLA配型，尋找有緣之人，雖然找到HLA相合配型的概率極低，但在中華骨髓庫中，百分之八九十的檢索者都能初配成功。造血干細(xì)胞移植后的患者，還要繼續(xù)住院45—50天左右，沒有發(fā)生移植并發(fā)癥，才可以出院。出院后患者還要繼續(xù)口服抗排異藥物、預(yù)防感染藥物等，在患者出院后的半年內(nèi)，醫(yī)生通常會建議患者就近住在醫(yī)院附近，以便定期到醫(yī)院化驗(yàn)復(fù)查，評估治療情況。

河北燕達(dá)陸道培醫(yī)院骨髓移植科八病區(qū)主任劉德琰告訴“醫(yī)學(xué)界”，不同類型的白血病或者惡性腫瘤，造血干細(xì)胞移植后的復(fù)發(fā)風(fēng)險(xiǎn)也不同，但大部分的復(fù)發(fā)往往都發(fā)生在移植后兩年內(nèi)，如果移植5年以上都沒有復(fù)發(fā)，以后患者再復(fù)發(fā)的幾率就非常低了。

造血干細(xì)胞移植最多的醫(yī)院

2019年，中華骨髓庫完成1413例骨髓捐獻(xiàn)。這一年，陸道培醫(yī)療集團(tuán)（含燕達(dá)陸道培醫(yī)院和北京陸道培醫(yī)院）登記的造血干細(xì)胞移植總例數(shù)為1081例，是國內(nèi)最大的移植單位。

陸道培醫(yī)院是由陸道培院士創(chuàng)立并以其名字命名的血液病專科醫(yī)院。陸道培院士也是中國造血干細(xì)胞移植的開拓者，1964年，33歲的陸道培還只是北大人民醫(yī)院的主治醫(yī)生，他就完成了亞洲第一例、世界第四例異體同基因造血干細(xì)胞移植，開創(chuàng)了中國造血干細(xì)胞移植事業(yè)的先河。

陸道培院士另一項(xiàng)重要成就是與學(xué)生黃曉軍一起建立并完善了GIAC方案（單倍體移植體系），突破了免疫屏障，使得單倍體移植取得了與親緣全相合以及非血緣移植相媲美的效果，解決了造血干細(xì)胞移植供者匱乏的難題?，F(xiàn)在的陸道培醫(yī)院，70%以上的造血干細(xì)胞移植都采用的是這種半相合移植方式。

如今，每年國內(nèi)造血干細(xì)胞移植例數(shù)約1萬例左右，陸道培醫(yī)療集團(tuán)約占11%。陸道培醫(yī)院醫(yī)療執(zhí)行院長陸佩華告訴“醫(yī)學(xué)界”：“現(xiàn)在國內(nèi)每年所做的造血干細(xì)胞移植例數(shù)，與需要移植的患者數(shù)量，還有巨大差距，中國還有大量的患者因種種原因，沒有做造血干細(xì)胞移植，這其中的上升空間還很大?！?p>

陸佩華院長是陸道培院士的女兒，也是一位血液病及腫瘤內(nèi)科專家，她說，進(jìn)行造血干細(xì)胞移植的目的就是想要治愈患者，或者改善患者的生存質(zhì)量，造血干細(xì)胞移植也有最佳時(shí)機(jī)，遺憾的是臨床上遇到的很多患者都走了彎路。

劉德琰主任所在的造血干細(xì)胞移植病區(qū)，主要收治惡性血液病患者，這樣的病區(qū)在河北燕達(dá)陸道培醫(yī)院有9個(gè)，每個(gè)病區(qū)能收四五十位患者，大約一半的患者在等待移植。

“我們每年所做的造血干細(xì)胞移植患者的中位年齡在16歲左右，主要以兒童和青少年為主。”劉德琰主任說，“異基因造血干細(xì)胞移植主要面對的患者就是各種惡性血液病患者，比如急、慢性髓性白血病、急性淋巴細(xì)胞白血病，還有骨髓增生異常綜合征、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤、骨髓纖維化等，此外還有像重型再生障礙性貧血、地中海貧血以及一些先天性免疫缺陷等非惡性疾病患者?！?/p>

大部分到陸道培醫(yī)院治療的患者，都是為了做造血干細(xì)胞移植而來，讓劉德琰主任感到痛心的也是，很多患者的病情都已經(jīng)到了常規(guī)性治療再也無效或已經(jīng)耐藥，不得不做移植了，才選擇做移植?！斑@時(shí)候錢已經(jīng)花的差不多了，臟器功能因?yàn)榉磸?fù)化療也變差了，本來是標(biāo)?；蛑形；颊?，也進(jìn)展到了高危了，即使這樣，我們還是努力讓患者病情緩解，最終70%—80%的患者可以實(shí)現(xiàn)移植，有些人則會失去移植機(jī)會。”

劉德琰主任希望，患者都能在最佳移植時(shí)期進(jìn)行造血干細(xì)胞移植，患者少花錢，預(yù)后效果也好。“一個(gè)疾病進(jìn)展到不能緩解，我們稱為疾病進(jìn)展期的挽救性移植的患者，移植成功率會下降到大約只有40%。所以患者確診之后一定要進(jìn)行全面科學(xué)評估，如果是高?；颊?，應(yīng)盡早進(jìn)行造血干細(xì)胞移植?！?/p>

2019年，燕達(dá)陸道培醫(yī)院對死亡病例進(jìn)行統(tǒng)計(jì)分析發(fā)現(xiàn)，最主要死因并非移植并發(fā)癥，而是復(fù)發(fā)。對于造血干細(xì)胞移植后的患者，越早復(fù)發(fā)，治療的效果也會越差，這也更彰顯了及時(shí)、規(guī)范治療的重要性。

疾病負(fù)擔(dān)沉重

經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)也是讓大量患者無法進(jìn)行造血干細(xì)胞移植或錯(cuò)過最佳移植期的重要原因之一。

2018年1月10日，中國政府網(wǎng)在“我向總理說句話”版塊選登了一位網(wǎng)友留言：關(guān)注白血病治療。這位網(wǎng)友是一位大學(xué)生，她的父親不幸患上白血病，因?yàn)槭瞧胀ㄞr(nóng)民家庭，深深感受到了治療的無奈，她表示一般的農(nóng)村家庭可能因?yàn)楣撬枰浦矎氐字仑殻Ｍ麌铱梢越o骨髓移植患者提供幫助。

白血病也是兒童的一大殺手，是兒童最常見的惡性腫瘤之一，約占所有兒童惡性腫瘤的30%，兒童白血病中95%為急性白血病，好消息是兒童白血病的治療已經(jīng)成為各類腫瘤治療的典范，所有類型的兒童白血病通過化療，治愈率可達(dá)到70%-80%。如果加上造血干細(xì)胞移植，總體會達(dá)到80%以上。

但高昂的醫(yī)療費(fèi)用讓很多患者的治療之路舉步維艱。2018年11月，國家衛(wèi)生健康委圍繞白血病治療的在線訪談節(jié)目中，復(fù)旦大學(xué)附屬兒科醫(yī)院血液科翟曉文教授介紹，兒童白血病治療費(fèi)用高主要是由于治療周期比較長?！皟和毙粤馨图?xì)胞白血病化療周期，男孩是三年，女孩是兩年半，總費(fèi)用會在10萬—50萬元不等，中位治療費(fèi)用大概在30萬元左右。一部分高危、難治和復(fù)發(fā)的患兒，需要進(jìn)行造血干細(xì)胞移植，額外還要增加40萬—50萬的費(fèi)用。”

顏述醫(yī)生是在陸道醫(yī)療集團(tuán)培訓(xùn)體系內(nèi)成長起來的“二梯隊(duì)”優(yōu)秀青年醫(yī)生，她介紹，患者造血干細(xì)胞移植當(dāng)月費(fèi)用差不多需要20—25萬，移植后的半年隨訪期間還需要10—15萬，患者最終進(jìn)入比較平穩(wěn)狀態(tài)時(shí)，差不都要花費(fèi)40—50萬。

“不同地區(qū)醫(yī)保報(bào)銷比例的差距還是蠻大的，我們很多的患者，都是一邊治病，一邊報(bào)銷周轉(zhuǎn)，一邊發(fā)起社會捐助等，很少有人一下子備好幾十萬來看病，尤其是來我們這里的患者，很多都在其它地方治療過一段時(shí)間，已經(jīng)花了很多錢了?！?/p>

雖然確實(shí)有一些患者，會因?yàn)殄X的問題，沒能堅(jiān)持到最后，但大多數(shù)從全國各地來到燕達(dá)陸道培醫(yī)院的患者，在費(fèi)用上已經(jīng)有所準(zhǔn)備。

如何讓更多的患者進(jìn)入到造血干細(xì)胞移植的序列中，就不是一所醫(yī)院，也不是中華骨髓庫所能解決的問題了。

來源：醫(yī)學(xué)界

作者：田棟梁

校對：臧恒佳

原標(biāo)題：《280萬庫容志愿者，“臨捐反悔”是中華骨髓庫之痛》

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