8月5日，國家藥監(jiān)局（NMPA）藥品審評中心（CDE）首次公示突破性治療藥物名單，傳奇生物（LEGN.US）旗下LCAR-B38M CAR-T細胞自體回輸制劑（簡稱：LCAR-B38M細胞制劑）成為首個擬納入突破性治療藥物名單的藥物。

藥審中心關于擬突破性治療品種公示截圖

此前的7月8日，國家藥監(jiān)局發(fā)布《突破性治療藥物審評工作程序（試行）》，該文件旨在鼓勵研究和創(chuàng)制具有明顯臨床優(yōu)勢的藥物，申請人可在藥物臨床試驗期間，評估該藥物的適用范圍和適用條件，向國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心提出申請。

根據(jù)文件，藥物臨床試驗期間，申請適用突破性治療藥物程序的，應當同時滿足以下條件：

第一，用于防治嚴重危及生命或者嚴重影響生存質量的疾病。嚴重危及生命是指病情嚴重、不可治愈或者發(fā)展不可逆，顯著縮短生命或者導致患者死亡的情形；嚴重影響生存質量是指病情發(fā)展嚴重影響日常生理功能，如果得不到有效治療將會導致殘疾、重要生理和社會功能缺失等情形。

第二，對于尚無有效防治手段的，該藥物可以提供有效防治手段；或者與現(xiàn)有治療手段相比，該藥物具有明顯臨床優(yōu)勢，即單用或者與一種或者多種其他藥物聯(lián)用，在一個或者多個具有臨床意義的終點上有顯著改善。

此次入選的LCAR-B38M細胞制劑正式注冊名字是西達基奧侖賽，是傳奇生物開發(fā)的一款靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T療法，用于既往接受過包括蛋白酶體抑制劑，免疫調節(jié)劑和抗CD38抗體的治療方案和在末次治療期間或之后出現(xiàn)疾病進展的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤（RRMM）成年患者。

該藥在2018年獲得國家藥品監(jiān)督管理局首個CAR-T臨床試驗申請（IND）批件，并于同年獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的IND批準。該產品已于2019年獲得歐洲藥品管理局優(yōu)先藥物認定（PRIME）資格及美國FDA授予的突破性療法認定。

傳奇生物成立于2014年，是從港股上市公司金斯瑞生物科技分拆出來，專攻CAR-T細胞免疫療法。今年6月5日，傳奇生物在納斯達克掛牌交易，被稱為“中國CAR-T上市第一股”。

值得一提的是，傳奇生物在2017年就與強生旗下楊森公司（Janssen）達成戰(zhàn)略合作，在全球范圍內共同開發(fā)和推廣西達基奧侖賽這一在研創(chuàng)新療法。