6月9日，澎湃新聞（www.kxwhcb.com）記者從上海交通大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬上海兒童醫(yī)學(xué)中心獲悉，在國家藥品監(jiān)督管理局和上海市藥品監(jiān)督管理局的支持下，該院張江院區(qū)近日成功為一名3歲高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤（簡稱HRNB）患兒完成了上海首例通過特殊進(jìn)口通道獲批的依氟鳥氨酸（簡稱DFMO）用藥。

這一突破性治療為國內(nèi)高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者帶來了新的希望，也為國際新藥的快速引進(jìn)提供了可借鑒的創(chuàng)新路徑。

來自上海兒童醫(yī)學(xué)中心的兒童腫瘤診療正在評估查看患兒檢查報告。院方 供圖

神經(jīng)母細(xì)胞瘤（NB）是兒童最常見的顱外惡性實(shí)體腫瘤，中國的0-14歲兒童發(fā)病率約為1.01/10萬，2023年被納入國家《第二批罕見病目錄》。而高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患者即使經(jīng)過多模式治療，復(fù)發(fā)率仍高達(dá)41%，且復(fù)發(fā)后5年總體生存率僅為20%左右，臨床亟須更有效的治療手段。

2023年12月，美國食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)DFMO用于HRNB的維持治療，這是全球首個也是目前唯一獲批用于神經(jīng)母細(xì)胞瘤的口服維持療法。DFMO通過抑制腫瘤細(xì)胞生長所需的關(guān)鍵酶，阻斷多胺的合成，從而“餓死”腫瘤細(xì)胞，顯著降低復(fù)發(fā)風(fēng)險。

臨床研究顯示，DFMO可將HRNB患者的4年無事件生存率從73%提升至84%，4年總體生存率從84%提升至96%，復(fù)發(fā)風(fēng)險降低52%，死亡風(fēng)險降低68%，且安全性良好。

2024年3月，年僅2歲的婷婷（化名）在上海兒童醫(yī)學(xué)中心被確診為高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤，經(jīng)過14個月的化療、手術(shù)、自體造血干細(xì)胞移植、放療和免疫治療，病情獲得完全緩解。然而，面對疾病的高復(fù)發(fā)風(fēng)險，婷婷的父母始終憂心忡忡。得知DFMO在美國獲批后，他們迫切希望該藥能盡快引入國內(nèi)。

在上海市藥監(jiān)局和上海市衛(wèi)健委的指導(dǎo)下，上海兒童醫(yī)學(xué)中心依據(jù)《臨床急需藥品臨時進(jìn)口工作方案》，啟動DFMO緊急進(jìn)口申報。該藥物于2025年5月獲批并完成通關(guān)運(yùn)輸，最終順利抵達(dá)醫(yī)院。用藥當(dāng)天，該院腫瘤一病區(qū)主任高怡瑾教授團(tuán)隊在確認(rèn)患兒身體狀況良好后，詳細(xì)向家長說明了用藥注意事項及可能的不良反應(yīng)，并成功完成DFMO的首次給藥。

統(tǒng)計顯示，上海兒童醫(yī)學(xué)中心腫瘤學(xué)科群是國內(nèi)兒童腫瘤診療的領(lǐng)軍團(tuán)隊，每年收治600多例兒童惡性腫瘤患者，并牽頭多項中國抗癌協(xié)會小兒腫瘤專業(yè)委員會多中心研究。此次DFMO的成功落地，是國家政策支持與醫(yī)療團(tuán)隊不懈努力的成果。

高怡瑾表示：“DFMO的引入，為高危神經(jīng)母細(xì)胞瘤患兒提供了國際前沿的治療選擇。未來，我們將繼續(xù)擴(kuò)大國際新藥的引進(jìn)范圍，為更多罕見病和難治性疾病患者打破‘用藥難’的困境。”