近日，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序批準上海復星醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展有限公司申報的1類創(chuàng)新藥蘆沃美替尼片（商品名：復邁寧）。澎湃新聞（www.kxwhcb.com）記者從上海市藥監(jiān)局獲悉，這是上海市2025年第6款獲批上市的國產(chǎn)1類創(chuàng)新藥，也是近期又一款獲批上市的罕見病用藥。

該藥適用于朗格漢斯細胞組織細胞增生癥（LCH）和組織細胞腫瘤成人患者，以及2歲及2歲以上伴有癥狀、無法手術(shù)的叢狀神經(jīng)纖維瘤（PN）的Ⅰ型神經(jīng)纖維瘤病（NF1）兒童及青少年患者。這款罕見病治療藥物的上市為患者提供了新的治療選擇。

4月初，上海信致醫(yī)藥科技有限公司自主研發(fā)的波哌達可基注射液（商品名：信玖凝）通過國家藥監(jiān)局優(yōu)先審評審批程序獲批上市，用于中重度血友病B成年患者的治療。血友病B是由凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏引起的出血性疾病，患者持續(xù)頻繁出血易導致關(guān)節(jié)結(jié)構(gòu)和功能損傷嚴重，該藥的獲批上市為中重度血友病B成年患者提供了新的治療選擇。該藥是首款亞洲研發(fā)生產(chǎn)的血友病B基因治療藥物，也是首款亞洲研發(fā)生產(chǎn)的重組腺相關(guān)病毒（rAAV）載體基因治療藥物。

5月中旬，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序批準北海康成（上海）生物科技有限公司申報的注射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）上市，適用于12歲及以上青少年和成人Ⅰ型和Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代治療。戈謝病是一種因溶酶體中葡萄糖腦苷脂酶功能缺陷導致的常染色體隱性遺傳代謝病，被納入《第一批罕見病目錄》。該藥通過減少葡萄糖腦苷脂在體內(nèi)的貯積，從而發(fā)揮治療作用，其獲批上市為相關(guān)患者提供了新的治療選擇。該藥是首個生物制品分段生產(chǎn)的國產(chǎn)1類創(chuàng)新藥。

上海市藥監(jiān)局透露，今年以來，上海市共有6款國產(chǎn)1類創(chuàng)新藥，其中半數(shù)為罕見病用藥，另外有6款Ⅲ類創(chuàng)新醫(yī)療器械獲批上市。市藥監(jiān)部門將繼續(xù)加強與國家藥監(jiān)局藥品、醫(yī)療器械長三角分中心溝通協(xié)作，深入實施“一清單、兩優(yōu)化、三聯(lián)動”服務(wù)創(chuàng)新機制，針對重點產(chǎn)品和重點項目實施“提前介入、專人專班、一企一策、全程指導”，讓企業(yè)在申報注冊上市過程中少走“彎路”；聯(lián)合市相關(guān)部門共同支持企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)，助力藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新研發(fā)成果加快轉(zhuǎn)化為新產(chǎn)品、轉(zhuǎn)化為生產(chǎn)力；加強產(chǎn)品上市后監(jiān)管，保護患者用藥用械安全。