近日，國家藥品監(jiān)督管理局通過優(yōu)先審評審批程序批準(zhǔn)北海康成（上海）生物科技有限公司申報的注射用維拉苷酶β（商品名：戈芮寧）上市，適用于12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者的長期酶替代治療。

這是上海今年第4款獲批上市的國產(chǎn)1類創(chuàng)新藥，也是上海試點分段生產(chǎn)以來，首個獲批上市的生物制品分段生產(chǎn)國產(chǎn)1類創(chuàng)新藥。

國家藥品監(jiān)督管理局 截圖

戈謝病是一種因溶酶體中葡萄糖腦苷脂酶功能缺陷導(dǎo)致的常染色體隱性遺傳代謝病，被納入《第一批罕見病目錄》。注射用維拉苷酶β能減少葡萄糖腦苷脂在體內(nèi)的貯積，從而發(fā)揮治療作用。該品種的上市為相關(guān)患者提供了新的治療選擇。

該藥獲益于2024年10月上海率先推進(jìn)的生物制品分段生產(chǎn)試點改革，北海康成（上海）生物科技有限公司作為上市許可持有人，原液委托上海藥明生物技術(shù)有限公司生產(chǎn)，制劑委托無錫藥明生物技術(shù)股份有限公司生產(chǎn)。上海藥品審評核查中心、江蘇省藥監(jiān)局審核查驗中心在國家藥監(jiān)局核查中心的統(tǒng)籌協(xié)調(diào)下，通過串聯(lián)檢查等方式使得各階段的生產(chǎn)和檢驗數(shù)據(jù)能夠無縫追溯，實現(xiàn)全鏈條生產(chǎn)質(zhì)量管理中信息的共享和互通，加快了罕見病創(chuàng)新生物藥上市進(jìn)程。

國家藥監(jiān)局藥品審評核查長三角分中心與上海市藥監(jiān)局組建專門服務(wù)團(tuán)隊，在檢驗、審評、核查、生產(chǎn)許可等注冊上市的全環(huán)節(jié)持續(xù)跟蹤輔導(dǎo)，并聯(lián)合市相關(guān)部門多措并舉、精準(zhǔn)發(fā)力，共同支持企業(yè)創(chuàng)新研發(fā)，讓企業(yè)在申報注冊上市過程中少走“彎路”。

今年以來，上海共有4款國產(chǎn)1類創(chuàng)新藥、6款Ⅲ類創(chuàng)新醫(yī)療器械獲批上市。上海市藥監(jiān)部門正深入實施“一清單、兩優(yōu)化、三聯(lián)動”服務(wù)創(chuàng)新機(jī)制，針對重點產(chǎn)品和重點項目實施“提前介入、專人專班、一企一策、全程指導(dǎo)”，助力創(chuàng)新產(chǎn)品研發(fā)上市；加強(qiáng)產(chǎn)品上市后監(jiān)管，保護(hù)患者用藥用械安全。