市場上目前已經興起各種干細胞療法，真正獲批的干細胞產品有多少？

與火熱市場形成對比的是，今年1月，我國首款干細胞治療藥品才獲批上市。專家解釋，有些疾病適合用干細胞治療，有些疾病可能不適合，不要為了商業化把它說成“包治百病”，公眾需要了解干細胞的真正用途、正規渠道以及安全邊界。

干細胞藥品和技術為何遲遲難以落地應用？4月24日至27日，以“創新轉化?百姓可及”為主題的2025博鰲干細胞產業大會在海南博鰲召開。會議圍繞干細胞技術、藥物和產業化等議題展開深入探討，來自政府部門、高校、科研機構、醫療衛生單位和企業的近千名代表參會。業內人士如何看待干細胞治療，從科研到市場應用還有多遠？

4月24日至27日，2025博鰲干細胞產業大會在海南博鰲召開，圖為開幕式現場。本文圖片均為  活動主辦方供圖

何為干細胞

什么是干細胞？它是維持機體正常運行的重要細胞類型，具備自我更新、自我復制能力，并且能夠分化形成身體內各種功能細胞。

如果干細胞不能正常自我更新，身體就會出現各種疾病——如造血干細胞缺失，會造成貧血；干細胞異常更新、增殖以及無法正常分化出功能細胞，會導致腫瘤。機體衰老，被認為與干細胞數量減少、功能減退相關，因為無法持續產生正常細胞。

“未來，我們可以通過補充外源干細胞來治療疾病。”中國科學院院士、同濟大學生命科學與技術學院院長高紹榮表示，干細胞可以解決傳統手術或化學藥物無法解決的問題。

中國工程院院士、原中國藥科大學副校長王廣基也指出，干細胞未來在免疫調節、組織修復和抗炎方面有廣闊發展前景。

目前，在臨床試驗中應用較多的干細胞類型包括間充質干細胞、神經干細胞、胚胎干細胞和誘導多能干細胞等，主要來源為臍帶、脂肪、骨髓、皮膚等組織。

目前市場上已經興起各種干細胞療法，但真正獲批的干細胞產品極少。今年1月2日，國家藥監局通過優先審評審批程序附條件批準艾米邁托賽注射液上市，用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病，這是我國首款獲批的干細胞治療藥品。

根據前瞻產業研究院數據，截至2024年10月，我國共受理了148例干細胞藥物獲臨床研究申請（IND），其中106例已獲批。其中，間充質干細胞藥物合計78例，占比73.6%，是干細胞藥物研發主要的細胞類型。

目前，我國在干細胞臨床研究及轉化應用方面采取“雙軌制”：一是藥物路線，企業完成動物實驗后，條件符合者可以向國家藥監局申請開展臨床試驗；二是技術路線，醫療機構向國家衛健委申請備案并獲批后，方可開展臨床研究。

大會會場外設有干細胞相關企業的展位。

從研究到轉化，卡在哪？

從基礎研究到臨床應用，中國干細胞發展到了什么階段？

同濟大學附屬東方醫院名譽院長、上海干細胞臨床轉化研究院院長劉中民表示，從基礎研究來看，中國發表論文和專利的數量在國際上僅次于美國；但在轉化應用方面，中國進入臨床研究的項目占比不高，尤其是進入二期、三期臨床的比例更低。談及轉化瓶頸，劉中民指出，首先是起步較晚，其次審批路徑不同，再者干細胞生產制備相當復雜。

劉中民提到，一些企業雖成功通過干細胞藥物的審批，但因單批次細胞數量不足以滿足臨床試驗需要，無法開展全程臨床試驗，若更換細胞批次又需重新申報。

此外，大多數醫院臨床研究需要從企業采購細胞，若企業提供的不是同一批次的新鮮細胞，臨床結果難以重復，難以形成大樣本的臨床研究資料和療效判定。

盡管當前采用“雙軌制”推動干細胞研究與轉化，最終仍需實現“并軌”。目前，同濟大學和東方醫院已經打通轉化路徑。劉中民介紹：“我們擁有基礎研究團隊、生產制備和質控質檢體系，所有細胞都由我們提供，規避了外來細胞批次不統一或來源不明等問題。干細胞直接心肌注射治療心梗后心衰的臨床研究已通過國家藥監局IND（臨床試驗申請）審批，正在開展臨床試驗。”

上海同金干細胞科技有限公司即為這樣一家聚合多功能的平臺，總經理于寧妮表示，干細胞從實驗室走向市場仍存在巨大鴻溝，其間需要大量動物、臨床實驗數據驗證其安全性和有效性，同時要具備大批量生產能力。

產業發展挑戰

干細胞從科研到應用還有多遠？

2020年開始施行的《海南自由貿易港博鰲樂城國際醫療旅游先行區條例》第十九條規定，先行區醫療機構可以在先行區進行干細胞、免疫細胞治療、單抗藥物、基因治療、組織工程等新技術研究和轉化應用。今年2月1日，博鰲樂城《生物醫學新技術轉化應用實施辦法(暫行)》正式施行，首批3個干細胞技術項目落地，這是國內首次允許干細胞技術臨床收費應用，開啟了干細胞技術臨床應用的“破冰之旅”。東方醫院專家團隊參與并承擔了2個臨床研究項目。

臨床研究只運用于少數病人，最終要轉化為藥品才能普及。劉中民坦言，把干細胞變成老百姓可及的產品還有很長的路。劉中民也提到，從抗衰美容到抗癌救命，市場上“干細胞治療”說法層出不窮，公眾需要了解干細胞的真正用途、正規渠道以及安全邊界，監管部門也要清楚其科學屬性和能否在老百姓層面上推廣普及。

“我國干細胞發展仍處于0到1的階段。現在通過備案制適度放開，干細胞產業迎來了窗口期。”高紹榮表示，產業發展需要政策支持，也要強有力的監管。“干細胞不是包治百病。有些疾病適合用干細胞治療，有些疾病可能不適合，不要為了商業化把它說成包治百病，理解治療機制和作用是關鍵。”

關于干細胞產業發展面臨的挑戰，專家學者們都提到了安全問題。

歐洲科學院院士、蘇州大學轉化醫學研究院院長時玉舫強調，要加強頂層設計，避免無序發展，應建立完善的投資評估體系，對干細胞項目的技術成熟度、臨床轉化潛力、市場前景等進行科學量化評估，避免盲目跟風投資；同時引導資本向基礎研究、中試平臺建設等產業鏈關鍵環節傾斜，保障項目全周期資金穩定。

高紹榮認為，干細胞的來源、制備和質檢需要有嚴格標準。劉中民持有類似觀點，“輸入最有活性、最有效的細胞，是細胞藥物的基本標準”，若細胞過度分化或污染，其功能和質量將大打折扣，因此必須規范生產工藝、統一試劑和耗材標準；另一方面，干細胞產出的成活率通常在90%，而當前的質檢體系難以篩出不合格細胞，因此質檢手段和能力亟待提升。總之，“最重要的是保證細胞源頭安全。”

關于干細胞產業高質量發展，劉中民建議：一是把控門檻，不是所有病人都適合干細胞治療，也不是所有醫療機構都有能力使用干細胞，需要進行評估；二是完善政府監管體系，覆蓋全產業鏈條。