4月10日，我國血友病B基因治療藥物的空白被填上，基因治療行業邁入新的里程碑。

由上海本土企業信念醫藥全資子公司——上海信致醫藥科技有限公司研發和生產的血友病B基因治療藥物信玖凝?（BBM-H901注射液，通用名稱：波哌達可基注射液）正式獲批。據悉，該藥物從研發到上市用了僅僅不到七年的時間，真正體現了“上海速度”“中國速度”。

讓患者擺脫終生頻繁注射用藥的困擾

這是中國首個獲批的血友病B基因治療藥物，也是中國首個獲批的重組腺相關病毒（rAAV）基因治療藥物。該藥物用于中重度血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏癥）成年患者的治療，為血友病B患者提供了一種全新的治療方案，開拓了中國血友病治療領域新格局。

生產人員在調試設備 受訪者供圖

血友病B是一種遺傳性出血性疾病，由凝血因子Ⅸ（FⅨ）缺乏引起。長期以來，患者主要依賴終生頻繁接受靜脈注射凝血酶原復合物（PCC）或凝血因子Ⅸ進行替代治療。患者持續頻繁出血易導致關節結構和功能損傷嚴重，致殘率居高不下。這不僅給患者帶來極大的身體痛苦和生活不便，也伴隨感染、血栓等風險，高昂的治療費用也讓患者家庭長期背負沉重的經濟負擔。

信玖凝?采用工程化改造的嗜肝性重組腺相關病毒（rAAV）載體，可將含優化的人凝血因子Ⅸ基因遞送到患者肝臟細胞內，進而利用宿主細胞基因轉錄系統持續表達人凝血因子Ⅸ，并分泌到血液中，發揮FⅨ的促凝血活性。

重組腺相關病毒（rAAV）基因治療利用工程化病毒載體遞送外源基因，具有安全性高、免疫原性低和宿主范圍廣等優勢，可長期穩定表達治療基因。在此之前，全球已有8款rAAV基因治療藥物獲批，用于脊髓性肌萎縮癥、杜氏肌營養不良等罕見病及眼科疾病的臨床治療。

信念醫藥聯合創始人、董事長兼首席科學家肖嘯表示，信玖凝?有望幫助患者擺脫需要終生頻繁靜脈注射用藥的困擾，基因治療最大的優勢就在于一針給藥、多年有效。通過與武田中國的商業化合作，雙方將共同加速推動這一創新療法快速落地，讓科研成果真正惠及患者。未來，信念醫藥將努力推進該項研究成果的海外商業化進程，期望能夠惠及更多血友病B患者。

搶抓基因治療新賽道“領跑”位置

“相較于此前國外的同類產品，我們這款藥物的靶向性更好，免疫原性更低，基因表達的因子活性更高，而且很多技術實現了國產化替代，成本更低。”肖嘯表示，事實上，中國在生物醫藥方面的創新，尤其是細胞治療和基因治療領域，在不少技術和效率方面是勝過國外的。“很多時候不是跟跑，而是在領跑。”

信念醫藥臨港工廠 受訪者供圖

目前，信念醫藥在上海臨港建成了約15000平方米的符合國際GMP標準的生產基地，可滿足創新型基因治療藥物不同階段和不同規模的生產需求。除了服務于企業未來在更多疾病的基因治療方向的突破之外，基地也能夠對接國內外廠家的生產需求。在亞洲，信念醫藥如今是極少數同時具有獲批上市藥物的商業化能力和大規模生產能力的企業之一。

生物醫藥產業是上海三大先導產業之一。一直以來，上海市積極匯聚國內外創新和產業高端資源，不斷強化創新策源能力，全力推動“基礎研究、孵化轉化、臨床試驗、審評審批、落地生產、推廣應用”全過程加速和全鏈條賦能，搶抓新范式賦能和新賽道開辟的重要機遇。

近年來，上海先后發布了《上海市促進細胞治療科技創新與產業發展行動方案（2022-2024年）》《上海市促進基因治療科技創新與產業發展行動方案（2023-2025年）》等文件，系統推動細胞與基因治療產業高質量發展，取得了一批創新成果。

肖嘯告訴記者，信玖凝?從研發到上市的各個階段得到了來自上海政府各方的大力支持和幫助。此次企業的突破性成果得以高效轉化，得益于政府科技創新生態的精準構建與資源協同，也得益于上海市對生物醫藥產業的前瞻性戰略引領與全鏈條創新賦能。他也坦言，接下來的關鍵是支付方面的突破，希望做的是中國人用得起的創新藥。

上海市生物醫藥科技產業促進中心教授級高級工程師唐軍表示，接下來在生產環節將為信念醫藥提供3000萬元的創新藥物后補貼，后續也將通過多部門協調商討藥物定價和支付方面的工作。

未來，上海也將持續推進免疫細胞治療、干細胞治療、基因治療等產品的研發和上市，為未被滿足的醫療需求提供創新產品和治療新方法，為加快國際科技創新中心建設提供動力支撐。