近日，一名淋巴瘤患者在香港本地醫院順利完成CAR-T細胞治療藥品注射，實現了CAR-T藥品的跨境（香港地區）運輸和回輸輸注。這不僅是全國首例淋巴瘤患者完成CAR-T細胞治療藥品跨境運輸和使用，更是上海首創生物醫藥特殊物品進出境聯合監管機制取得的重要成果。

“這次CAR-T藥品跨境運輸與使用‘跑通’了整個環節，是可以復制和推廣的。現在有很多新療法涉及人體組織等特殊生物制品的進出境，我們的經驗可以給其它企業提供參考，包括跟海關、運輸公司、境外機構的溝通等。” 本次CAR-T細胞治療藥品阿基侖賽注射液（商品名：奕凱達?）的生產商上海企業復星凱瑞（上海）生物科技有限公司（以下簡稱“復星凱瑞”）準入事務負責人曹天睿在接受澎湃科技采訪時說。

打通CAR-T藥物跨境機制

CAR-T療法（嵌合抗原受體T細胞療法）采集患者自身T細胞并對其進行基因工程改造，讓其能夠定向識別和攻擊癌細胞，再將它們回輸患者體內。該療法在血液腫瘤領域有著良好的療效。

阿基侖賽注射液（商品名：奕凱達?）是國內首個獲批的該類藥品，目前內地有6款CAR-T產品上市，而香港目前僅有1款，選擇較少。之前，由于內地缺乏跨境運輸的實踐，香港患者若需要使用CAR-T療法，只能選擇美國等地的產品，將血液樣本送到國外進行處理和培養，再等待藥品運回。這種方式周期漫長，大約比采用境內奕凱達進行治療耗時多至少一倍的時間，很可能耽誤治療。

得益于大灣區生活各方面的互通，香港患者也可以選擇前往深圳等地進行治療，但也會比較“折騰”。曹天睿提到，CAR-T藥物制備加檢驗周期在3周左右。患者在接受回輸后還要進行約1個月的隨訪觀察，其中可能涉及病人身體狀況是否適合移動、家人陪護成本等問題。

如果讓香港患者在香港就能用上內地的CAR-T產品，將讓相關疾病的治療有更多選擇。在藥物進出口方面，這類定制化的活性藥品與一般的通用制劑有很大區別，不僅涉及血液、活性細胞等特殊物品準入等相關法律法規，還對運輸、保存、檢驗等環節提出了挑戰。

2022年3月，上海在全國首創生物醫藥特殊物品進出境聯合監管機制，由上海海關和上海市科委牽頭，明確各部門職責分工，形成統一監管框架，在全市范圍內開展試點。該聯合監管機制通過構建風險評估、過程追溯、應急響應等制度框架，為全球細胞治療產業發展提供監管新范式。

在該機制的幫助與上海市科委的協調下，復星凱瑞與上海海關衛檢處、浦東機場海關、浦東海關、上海科創中心海關等部門通力合作，對CAR-T相關生物制品的跨境運輸方案中的審批、包裝、追溯與監管、報關等節點進行反復論證。

復星凱瑞供應鏈負責人黃非繁對這個項目中各部門的“集思廣益”印象深刻。“比如說，患者白細胞單采物的運輸時效性要求很高，在72小時內必須上生產線，這就對運輸提出了挑戰。上海海關與企業共同探討形成了一條‘客機貨艙運輸’的創新模式。客機不僅班次較多，而且貨艙要比貨機的環境好很多，經過加固和安全處理以后能很好地滿足要求。屬地海關浦東海關幫助企業落實了‘真空包裝等高新技術貨物布控查驗模式’的便利措施，為保護產品出口追溯鏈完整提供了保障。”

反復溝通和演練最終獲得了良好的效果。2025年2月20日，第一個香港患者的血液樣本于下午5點到達香港機場，飛機于次日早上7點47分起飛，上午9點43分落地，下午1點38分貨物已經完成查驗并放行，下午3點15分完成后續監管及入庫。從采血完成到工廠入庫，整個時間不超過24小時。

從采血完成到工廠入庫，整個時間不超過24小時。圖片來源：上海科技

全球化：細胞治療企業的發展方向

曹天睿告訴澎湃科技，本次跨境運輸是針對特定藥品和患者的。“在香港方面，我們走的是NPP（Named Patient Program，指定患者用藥計劃）通道。香港醫生可以給病人開具臨床急需、但在香港當地還沒有正式注冊的藥品處方，我們提交醫學證據、國內藥品注冊證書、藥品說明書等材料，再由當地主管部門進行審批。如果還有第二例患者需要用藥的話，還需要再走這個流程。”

即便如此，此次跨境運輸的成功實施也為阿基侖賽注射液的銷售打開了一個新的市場。

據悉，作為國內上市的第一款CAR-T療法產品，阿基侖賽注射液已經惠及了超過1000名患者。曹天睿說，對于內地患者來說，CAR-T藥品在使用上不成問題，“全國現在有近200家醫院都是經過我們認證的治療中心，基本內地所有省份都是覆蓋的。”影響用藥的最大阻礙是患者的支付能力，目前CAR-T產品的售價往往達到百萬元。“不僅是因為企業前期有很多研發投入，CAR-T本身的生產工藝就決定了其成本在現階段是比較高的。”曹天睿指出。為此，企業和政府在CAR-T支付方式上進行探索創新，如上海市政府部門指導支持的“滬惠保”商業補充醫療保險計劃、復星凱瑞推出的奕凱達“按療效價值支付計劃”，以及當前社會各界熱議的醫保丙類目錄制定等。

對于阿基侖賽來說，香港是一個具有很大潛力的市場，不僅存在患者需求，在高端商業保險等支付手段方面也比較豐富。

曹天睿指出，要充分釋放產業的活力，“走出去”的國際化策略非常重要。“像阿基侖賽這款產品，在全球也只有美國、中國、荷蘭三個地方有工廠，實際上在全球范圍內的更廣闊市場是沒有覆蓋到的。全球化是我們內地細胞治療企業共同的發展方向。”

近年來，中國創新藥企頻頻拓展海外市場，方式包括通過授權許可“借船出海”、與海外藥企共同研發銷售來“合作出海”以及依靠自身力量“自主出海”。據悉，2024年中國創新藥出海總數達98筆，披露的交易總金額達595.5億美元。

除了在海外注冊銷售以外，藥物跨境使用也是CAR-T等創新療法拓展市場的手段之一。據報道，國內不少醫院開始提供專門針對本國無CAR-T療法的外國患者在中國接受相關治療的服務。在曹天睿看來，此次CAR-T藥品跨境運輸與使用“跑通”了整個環節，其中積累的經驗可以幫助更多涉及人體組織等特殊生物制品的療法探索跨境路徑。