·“我們必須承認醫療行業是要保證公平性的，這是行業特點。但同時如果我們要去體現這個行業的效率，就要允許有一部分公司能夠獲得高于平均水平的超額利潤（以鼓勵創新）。”

澎湃新聞記者 蔣立冬 AI創意

隨著對基因了解的深入和基因編輯技術的發展，人類有望從底層攻克疾病。科學家們已經能做到將外源基因導入目標細胞，對異常的基因進行修改。或者將患者的免疫細胞和干細胞進行基因改造后再回輸體內，以達到殺滅癌細胞等治療目的。

這類細胞療法與基因療法（Cell & Gene Therapies，CGT）已經在血液腫瘤、基因缺陷導致的罕見病等領域展現出巨大的臨床價值和產業潛力，但也面臨研發成本高昂、技術瓶頸、臨床轉化延遲和商業化不足等問題。

2025年3月18日，“細胞與基因治療（CGT）產業化進展與項目融資路演對接會”在上海舉辦，來自政府機構、國家基金和券商的嘉賓圍繞技術創新、市場前景、商業模式等話題展開交流。

市場回歸理性，細分賽道活躍

海通證券研究所副所長、生物醫藥行業首席分析師余文心指出，全球超過60%的CGT研發管線由中小型生物技術公司持有。由于研發時間長且投資大，這些企業在早期往往需要依靠資本市場才能存活下來。

上海市科委副主任、一級巡視員朱啟高表示，過去的十年是中國生命科學和生物醫藥的黃金十年，一度出現資本熱潮。但在2022年后，政策與資本情況發生改變，市場開始進入“冷靜期”，資本追捧下行業估值過高，最終“泡沫”破裂。“我曾見到有企業在創立三個月時估值1億，短短兩年變成100億，而現在正在破產重組。”朱啟高說。

不僅是在中國，全球健康領域投融資都在回歸理性。余文心指出，過去三年全球融資規模有所下降，2024年融資金額接近600億美元，僅為2020年高點的一半。其中，細胞與基因療法領域募資超過60億美元，雖然是最為活躍的細分領域，但其商業化表現顯著低于預期。

余文心表示，全世界的CGT產品都面臨成本高、支付能力不足的問題。以細胞療法中具有代表性的CAR-T（嵌合抗原受體T細胞免疫療法）為例，這種定制化的療法需要先提取患者自身的免疫細胞，進行基因處理使其獲得靶向癌細胞的能力后再回輸體內。整個療法不僅價格高昂（40萬到300萬美元），產品利潤率也不高。全球首款上市的CAR-T產品Kymriah毛利率不足20%。

除此之外，CGT目前僅在血液瘤（占新發癌癥病例的不到10%）、罕見病等狹窄領域有顯著療效，且可能存在基因編輯脫靶效應、細胞因子風暴等副作用。這些技術瓶頸也影響了一些投資者的信心。

推動技術創新，兼顧公平效率

盡管大環境遇冷，商業化受到制約，但作為“下一代醫學革命”，CGT的醫療潛力仍然正在驅使從業者不斷推進技術和商業的發展，中國企業已成為該領域的重要創新者。

到2024年底，全球累計有105個細胞與基因療法藥物上市，市場規模達到百億美元，正在不斷擴容。去年，全球細胞與基因療法產品密集獲批，其中美國有12款，中國占5款緊隨其后。

余文心指出，要突破CGT發展“僵局”，首先要從科學發現與技術發展入手，探索將細胞與基因療法用于更多適應證的可能，如將細胞療法從血液瘤治療推向實體瘤和自身免疫疾病治療，將基因療法從罕見病擴展到常規疾病上。其次，探索更多的通用型技術，用以克服定制化治療中高成本、長周期的問題。

與會的CGT企業展示了在基因編輯效率提升、遞送系統優化、新靶點發現、通用型療法研發等方面的成果，受到了不少投資者們的青睞。上海愈方生物醫藥科技有限公司基于端粒生物學的發現，將心力衰竭疾病看成“衰老”問題，通過基因治療來調節端粒功能，從而達到對心力衰竭的治療。該公司創始人兼首席科學官張家毓告訴澎湃科技，通過基因療法調節端粒功能的思路在未來或許還能應用在其它疾病的治療甚至抗衰老中。“我們剛完成一輪融資，現在國內外很多投資人都對我們很感興趣。”他說。

余文心表示，除了技術因素以外，完善包含商業保險在內的多元醫療支付體系也是以CGT為代表的高投入創新藥破局的關鍵。

“我們必須承認醫療行業是要保證公平性的，這是行業特點。但同時如果我們要去體現這個行業的效率，就要允許有一部分公司能夠獲得高于平均水平的超額利潤（以鼓勵創新）。”她說。

朱啟高表示，近期政策正在釋放積極信號，或有助于創新藥資本市場“回暖”。今年1月17日，國家醫保局宣布第一版丙類藥品目錄預計今年內發布，其中將納入創新程度高、臨床價值大的藥物。今年3月11日，證監會負責人在會議中表示“支持優質未盈利科技企業發行上市”，預計相關政策將在不久之后公布。

從產業發展的角度，各地政府在CGT領域積極進行戰略布局，希望為企業創新發展提供資金和政策方面的支持。朱啟高介紹，上海政府在臨床資源服務、審評審批幫助、創新產品應用等方面為企業提供支持，如建設臨床研究醫院、推動數據要素流通、設立未來產業基金等，全力推動產業發展，強化投融資支持，采取“以投代評”支持機制，為企業發展做好服務。

據悉，去年7月，上海三大先導產業母基金正式發布，其中包括規模為225億元的生物醫藥產業母基金。上海國投先導私募基金管理有限公司總經理溫治介紹道，該基金及旗下4只子基金已經投資了26個CGT相關項目，總投資額為23.04億元。