干細胞概覽 來源：澤輝生物招股書

國內干細胞療法的商業化終于實現零的突破。

2025年1月2日，國家藥品監督管理局通過優先審評審批程序附條件批準鉑生卓越生物科技（北京）有限公司（簡稱“鉑生卓越生物”）申報的艾米邁托賽注射液（商品名：睿鉑生）上市，適應證是用于治療14歲以上消化道受累為主的激素治療失敗的急性移植物抗宿主病（GvHD）。這是國內首款獲批的干細胞療法。

全球范圍來看，2024年已有多款干細胞療法獲批，如2024年12月18日，美國食品藥品監督管理局（FDA）正式批準Mesoblast公司的間充質干細胞（MSCs）產品Ryoncil，用于治療2個月及以上兒科患者的類固醇難治性急性移植物抗宿主病。這是全球首個獲得FDA批準的間充質基質細胞療法。2024年8月，SanBio宣布其開發的“AKUUGO顱內植入懸浮液”在日本獲得有條件上市批準，用于改善由創傷性腦損傷引起的慢性運動癱瘓。

據弗若斯特沙利文數據，全球干細胞來源細胞療法產品的市場規模于2023年為1億美元，預期于2027年達到27億美元，2023年至2027年的復合年增長率為116.8%。2030年市場將進一步增長至114億美元，2027年至2030年的復合年增長率為61.5%。在中國，從2027年到2030年，中國干細胞來源細胞療法產品市場從人民幣14億元增至人民幣180億元，復合年增長率為137.2%。

如今，隨著多款產品相繼在全球獲批，干細胞療法在商業化層面邁開了新的步伐，布局該賽道的藥企也將收獲更大的關注。

什么是干細胞療法？有哪些潛力？

2024年1月12日，國家藥審中心就曾發布《間充質干細胞防治移植物抗宿主病臨床試驗技術指導原則（試行）》（簡稱《指導原則》試行版）。這份文件介紹，間充質干細胞也稱為間充質基質細胞，是一群具有自我更新和多系分化能力的細胞，廣泛分布于人體各組織器官，可以為鄰近的器官特異性細胞提供結構和營養支持。此外，間充質干細胞還具有獨特的免疫調節作用，能夠通過多種機制影響先天免疫和適應性免疫功能，使其在移植免疫方面具有廣泛的應用前景。

據民生證券研報，干細胞在醫學界被稱為“萬用細胞”，在特定的條件或者特定的信號誘導下能夠分化成多種功能細胞或組織器官，其可能應用到幾乎涉及人體所有重要組織器官的修復及研究人類面臨的許多醫學難題，在細胞替代、組織修復、疾病治療等方面具有巨大潛力。

據國盛證券研報，間充質干細胞最早于1987年被Friedenstein等人在骨髓中發現并成功分離培養。間充質干細胞幾乎存在于所有類型的組織中，是基質細胞的起源細胞。間充質干細胞的獲取途徑多，凍存后易復蘇和體外大量擴增，有望批量生產用于臨床疾病治療。目前，間充質干細胞是臨床應用研究最多的干細胞類型，在移植物抗宿主病、腎臟損傷、組織器官移植的免疫耐受、神經損傷、風濕性疾病、肝臟疾病等都發揮了良好的治療作用。

同樣是用于移植物抗宿主病，公開資料顯示，艾米邁托賽注射液系人臍帶間充質干細胞注射劑，而美國被獲批的干細胞療法系骨髓來源。所謂“移植物抗宿主病”是異基因造血干細胞移植后，來源于供者的淋巴細胞攻擊受者組織發生的一類多器官綜合征，表現為主要累及皮膚、胃腸道、肝、肺和黏膜表面的組織炎癥、纖維化等。

《指導原則》試行版提到，間充質干細胞（MSCs）用于防治移植物抗宿主病，在國內外已有多年研究歷史，很多臨床研究提示了積極的防治作用。如何在現有移植物抗宿主病防治手段基礎上，圍繞患者未被滿足的臨床需求開展臨床研究，是間充質干細胞產品臨床研發面臨的重要考驗。

《指導原則》試行版還指出，移植物抗宿主病是術后非復發性死亡的原因之一，防治移植物抗宿主病對保證移植成功、移植后長期生存及提高患者生活質量有重要意義。移植物抗宿主病的主要預防方案為鈣調磷酸酶抑制劑加抗代謝藥物，一線全身性治療主要采用以糖皮質激素為基礎的方案。近年來，移植物抗宿主病的預防和治療的臨床進展較為迅速，但同時，當前治療藥物對相當一部分患者的療效尚不理想或患者出現無法耐受的不良反應，仍存在未被滿足的臨床需求。

國家藥監局表示，艾米邁托賽注射液為相關患者提供了新的治療選擇和希望。FDA相關負責人稱，Ryoncil的批準標志著細胞療法在治療危及生命的疾病方面取得了歷史性進展，尤其是面對目前治療選擇有限的兒童患者。

不過，干細胞療法的發展也面臨著挑戰。干細胞創新藥公司澤輝生物在招股書提到，干細胞來源細胞療法產品的發展面臨著重大的技術壁壘，其中最重大的挑戰是將科學研究轉化為臨床應用。盡管干細胞研究可以追溯到1868年，但第一種干細胞來源的細胞療法產品直到2010年才被獲準上市。到目前為止，包括FDA在內的監管機構在早期及晚期臨床試驗中仍報告了許多失敗案例。主要障礙是質量控制不佳，干細胞在免疫兼容性、穩定性、異質性、分化以及遷移能力方面的特征不一致。

國內哪些藥企布局干細胞療法？

近些年，干細胞療法已經獲得政策層面的支持。例如，2024年9月，商務部、國家衛生健康委、國家藥監局發布了關于在醫療領域開展擴大開放試點工作的通知，其中除了允許外商獨資醫院之外，另一條內容就與干細胞相關，即在中國（北京）自由貿易試驗區、中國（上海）自由貿易試驗區、中國（廣東）自由貿易試驗區和海南自由貿易港允許外商投資企業從事人體干細胞、基因診斷與治療技術開發和技術應用，以用于產品注冊上市和生產。所有經過注冊上市和批準生產的產品，可在全國范圍使用。

此次國內首款獲批的干細胞療法來自鉑生卓越生物。天眼查顯示，鉑生卓越生物成立于2010年，位于北京市，是一家以從事科技推廣和應用服務業為主的企業，實際控制人是同樣成立于2010年的江勝生命資源管理 (香港) 有限公司，董事長和受益人是陳曉穎。官方資料顯示，鉑生卓越生物致力于干細胞創新藥物研發，其研發的“人臍帶間充質干細胞注射液”治療移植物抗宿主病項目于2020年2月獲得CDE批準開展Ⅱ期臨床試驗，成為國內第一個注冊申報通過許可實現靜脈注射給藥的干細胞新藥臨床研究項目。。

雖然目前國內僅有一款產品獲批，但布局干細胞療法的企業卻并不少見，部分涉及上市藥企。民生證券研報認為，從2020年我國干細胞創新藥規范發展開始，國內干細胞IND數量幾乎每年翻一倍，到目前國內干細胞IND數量已近百，且其中有多款干細胞創新藥進入了臨床二期之后的研發階段。隨著干細胞創新藥政策持續催化，以及國內干細胞新藥的申報審批等催化，國內干細胞創新藥行業進入較好的投資階段。

1月3日，中源協和細胞基因工程股份有限公司（中源協和，600645）公告稱，全資子公司武漢光谷中源藥業有限公司于2024年12月31日取得VUM03注射液臨床試驗申請《受理通知書》。公告顯示，這款注射液是由經篩選的健康新生兒臍帶組織通過體外分離、擴增、收獲、凍存后制備的人臍帶源間充質干/基質細胞新藥。本品是為了滿足臨床局部使用需求而開發的通用現貨型細胞制劑，臨床擬用于治療非活動性/輕度活動性克羅恩病復雜性肛瘺。

國內老牌藥企天士力（600535）也入局干細胞療法賽道。2024年半年報提到，治療慢性心力衰竭的人臍帶間充質干細胞注射液已獲批臨床。在急性腦卒中6小時后急性期方面，公司布局了異體來源的脂肪間充質干細胞治療亞急性期腦卒中項目，正在進行中美雙報的臨床前研究，已完成 FDA IND 申報資料撰寫。

九芝堂（000989）旗下擁有一家專注于干細胞藥物研發的公司九芝堂美科。2024年半年報顯示，九芝堂美科的缺血耐受人同種異體骨髓間充質干細胞治療缺血性腦卒中的臨床試驗已完成17例受試者入組；治療自身免疫性肺泡蛋白沉積癥的“人骨髓間充質干細胞注射液”的臨床試驗已完成5例受試者的入組。

有干細胞創新藥公司正在沖刺上市。2024年9月，干細胞創新藥公司澤輝生物在港交所披露招股說明書。招股書顯示，公司成立于2017年，是中國首批獲得PSC（多能干細胞）來源細胞療法新藥臨床試驗申請批準的公司，也是中國唯一一家目前有多項PSC來源細胞治療資產處于二期臨床試驗的公司。公司開發了由四類PSC來源細胞治療產品組成的全面及差異化產品管線，涵蓋七種適應證，包括間質性肺疾病急性加重、急性移植物抗宿主病、半月板損傷、急性呼吸窘迫綜合征、帕金森病、 干性年齡相關性黃斑變性及角膜內皮失代償。截至最后實際可行日期，核心產品ZH901已進入二期臨床階段。

此外，2024年10月，干細胞創新藥公司士澤生物宣布完成B1輪融資。官方資料顯示，士澤生物擁有兩項臨床階段的iPSC衍生神經細胞治療新藥，正在開展臨床級iPSC衍生神經前體細胞治療中重度帕金森病及漸凍癥的兩項國家級備案干細胞臨床研究（均為中國首例/首個或全球首例/首個），擁有1項美國FDA全球孤兒藥認定（為中國首個自主iPSC衍生細胞藥獲得FDA認證并授予全球孤兒藥資格）。