作為全球第二大醫藥健康市場，中國始終吸引著跨國藥企巨頭們。當前，中國已不僅限于作為一個銷售市場，更日益成為全球醫藥健康領域的關鍵引擎。

在此背景下，研發領域的格局也出現了變化——中國研究者和中國患者得以加入早期臨床研究，而跨國藥企管線中的高質量創新藥在國外和國內獲批的時間差，從過去的幾年縮短到幾個月，甚至實現同步“零時差”。

2024年以來，全鏈條支持創新藥高質量發展成為中國醫藥行業普遍關注的話題，部分省市區出臺從研發到支付的政策細則，極大鼓舞了行業信心。有跨國藥企高管指出，全鏈條支持政策很關鍵的一環是讓創新得到合理的回報。解決了這一關鍵問題，不僅有利于本土創新藥企的發展，也將讓跨國藥企們更有信心推動中國力量更深入地加入全球研發。

加入全球早期研究，中國力量深度參與并獲益

創新藥天然具有投入大、周期長、風險高的特點，一款創新藥上市前需要經過I期、II期、III期等漫長的臨床研究階段。過去很長一段時間，中國研究和患者僅參與III期注冊性臨床研究。

“中國研究者之前很少有機會參與早期項目。”勃林格殷格翰大中華區研發和醫學負責人張維博士介紹，臨床III期主要是貢獻患者，而I期或II期試驗，需要有非常深厚的經驗和獨到的見解。

勃林格殷格翰大中華區研發和醫學負責人張維博士

近幾年，隨著跨國藥企在中國市場不斷深耕，推動中國加入早期研究幾乎是每家跨國藥企必談的話題。但回頭來看，最初推動這項工作并不容易。

以勃林格殷格翰為例，早在2018年就啟動了“中國納入”（China IN）項目，默認中國加入其所有全球注冊臨床試驗。2019年將其升級為“中國關鍵”（China Key）項目，在一眾跨國藥企中率先將中國全面納入全球早期臨床開發研究。

“最初和總部同事溝通時，他們有很多疑問，比如在早期就將產品引入中國，在此過程中如何保護專利？”張維博士表示，為了解決總部的這些疑問，中國同事花了很多精力，其中非常重要的一點是保持透明度，一方面向總部介紹中國的專利保護等機制，另一方面聽取總部的建議，并尋求支持。

五年過去，“中國關鍵”項目取得的成果讓張維博士更有底氣了。2023年，勃林格殷格翰早期全球多中心試驗的中國參與率已達70%以上，III期關鍵性全球多中心試驗的中國參與率更達到100%，遠高于行業平均水平。以2022年底在中國獲批的創新生物制劑佩索利單抗（圣利卓?）為例，其用于預防泛發性膿皰型銀屑病（Generalized Pustular Psoriasis，GPP）發作的新適應癥遞交上市申請早于歐美5個工作日，成為首個全球同步研發并率先在華遞交上市申請的全球新藥。今年3月，勃林格殷格翰中國打破了自己的紀錄，通過佩索利單抗皮下注射劑型（斯全諾?）的上市實現了“中國首發”，早于歐美和日本。

中國進入早期臨床研究獲益的不僅僅是跨國藥企本身。

對于中國患者，更多救命的創新藥得以早日到來。勃林格殷格翰在研管線包括治療特發性肺纖維化（IPF）的PDE4B抑制劑nerandomilast。張維博士介紹，勃林格殷格翰是全球第一家進行該領域研究的公司，在勃林格之前，這一領域的發展進程近乎停滯。

對于中國研究者，參與全球早期臨床研究學習積累到很多先進的理念和技術。在中國本土創新藥出海的過程中，這些經驗豐富的研究者將成為很好的助力，推動國產創新藥走向國際市場。

同樣受益的還有中國藥品監管部門。過去，中國藥監部門的審評員更多看到的是III期臨床試驗，或是臨床試驗申請（CTA）和新藥注冊申請（NDA），而對早期項目的接觸和經驗較少。通過“中國關鍵”這樣的項目，能夠更自主地進行早期藥物的審評和批復。張維博士表示，今年佩索利單抗皮下注射劑獲批，勃林格殷格翰是全球第一個提交申請并獲批的公司，這意味著中國的藥監審評員可以獨立審核并批準一個全球創新藥物的說明書和適應癥，對未來中國監管機構審評審批能力提升提供了一個很好的借鑒。

讓創新有合理回報，支付政策增強跨國藥企中國信心

近十年，在政策、人才、資本等多重利好因素的推動下，中國的醫藥創新進入迅速發展階段。無法忽視的是，近兩年，不少創新藥企在資金、商業化等方面也面臨著發展挑戰。可喜的是，今年以來，政策端已經表態將給予全鏈條支持。

國家層面，今年3月，政府工作報告首次點題“創新藥”；7月5日，國務院常務會議審議通過《全鏈條支持創新藥發展實施方案》。地方層面，北京、廣州、上海、成都等城市也相繼出臺政策細節支持創新藥產業發展。

尤其值得關注的是，全鏈條政策均提及支付端，如中共中央辦公廳、國務院辦公廳印發了《浦東新區綜合改革試點實施方案（2023－2027年）》，提出建立生物醫藥協同創新機制，推動醫療機構、高校、科研院所加強臨床科研合作，依照有關規定允許生物醫藥新產品參照國際同類藥品定價，支持創新藥和醫療器械產業發展。

今年7月，上海發布的《關于支持生物醫藥產業全鏈條創新發展的若干意見》明確提出，加快創新產品應用推廣，其中包括加大創新產品醫保支付支持力度。對于國家醫保談判藥品和創新醫療器械涉及的診療項目，實行醫保預算單列支付、在DRG/DIP改革中單獨支付；對符合條件的高價值創新醫療器械、創新醫療服務項目，在DRG/DIP改革中獨立成組、提高支付標準、不受高倍率病例數限制。對符合規定的“新優藥械”產品，及時研究納入醫保支付范圍。

對于全鏈條支持政策，張維博士認為，最關鍵的部分之一是pay for innovation，也就是如何在中國讓創新有回報。讓創新有回報并不是說創新藥一定要賣得多貴，而是要讓創新藥有合理的收入，使得創新藥的研發具有可持續性。可以看到，除了醫保，惠民保、商業保險等新型支付方式也越來越受到重視，這些方式將提升民眾額外的支付能力，在中國的創新藥企也可以獲得合理的利潤，讓創新進入正向的循環。

“如果上海浦東這一改革開放的前沿能夠有所突破，相信其他地方也會跟進。從文件的出臺和一些行業會議可以感受到，國家層面已經開始重視創新支付的議題，相信政府會運用智慧妥善解決。”張維博士表示，勃林格殷格翰作為行業參與者，也希望能夠與行業專家緊密合作，傳遞一些聲音，推動政策的進一步優化和落地。