文｜何淵源 中國（深圳）綜合開發研究院 公共經濟研究所副所長；郭麗娜 中國（深圳）綜合開發研究院 公共經濟研究所

一、《決定》涉及生物醫藥的重要表述

《中共中央關于進一步全面深化改革、推進中國式現代化的決定》（以下簡稱《決定》）針對生物醫藥發展治理、產業鏈供應鏈安全、創新發展機制等方面做了重要部署，具體有三處直接涉及生物醫藥領域。一是在第8條健全因地制宜發展新質生產力體制機制方面，提出要完善推動生物醫藥等戰略性產業發展政策和治理體系。二是在第12條健全提升產業鏈供應鏈韌性和安全水平制度方面，提出抓緊打造自主可控的產業鏈供應鏈，健全強化醫療裝備等重點產業鏈發展體制機制，全鏈條推進技術攻關、成果應用。三是在第45條深化醫藥衛生體制改革方面，提出健全支持創新藥和醫療器械發展機制，完善中醫藥傳承創新發展機制。

二、我國生物醫藥逐步走向高質量發展

一是我國已經成為全球第二大醫藥市場。2023年，我國規模以上醫藥工業企業實現營業收入29552.5億元，我國醫療器械流通市場規模達1.36萬億元。二是我國新藥研發數量全球第二。自2011年到2023年底，我國批準上市的創新藥510個品種，其中本土企業創新占三分之一。全球范圍在臨床研究狀態的藥物13537款，中國企業原研或者參與開發的4774款，占全球35%，僅次于美國，居全球第二位。三是生物醫藥研發質量達到國際先進水平。2020年至2023年，我國醫藥企業對外授權許可項目的交易金額逐年上漲，分別為78.91億美元、156.76億美元、311.51億美元、472.67億美元，其中單筆超10億美元的交易達6項，涵蓋抗體藥物、抗體偶聯藥物等領域。四是形成了一批重要產業集聚區。張江高新技術產業開發區、中關村科技園區、蘇州工業園區、廣州經濟開發區等一批生物醫藥產業園區發展壯大，集聚培育了一批優質生物醫藥企業。

三、生物醫藥創新發展仍面臨挑戰

（一）適應精準醫療發展的機制缺失

隨著個性化醫療和精準醫療的快速發展，基因檢測、細胞治療等新技術、新產品、新手段不斷涌現，但是目前我國針對精準醫療的監管和審評制度尚未完善，對一些創新型企業發展帶來了困擾。一方面，目前細胞治療、免疫治療等個體化技術的評價和審評審批方法依然套用過去化學藥的傳統方式，而細胞治療中個體微環境存在較大的動態差異性，沿用過去審批和評價方式將難以推動相關臨床試驗。另一方面，根據相關要求，一些個體化治療臨床試驗需要做完一例并完成安全評估后，方能開展第二例臨床試驗，將大大增加新產品上市周期。

（二）特殊病種創新藥上市流程繁瑣

罕見病藥物的可及性是罕見病患者面臨的最大問題，罕見病藥物的研發與上市越來越受到重視。我國正在努力推動罕見病治療藥物上市，根據國家藥監局數據顯示，我國2022年批準上市3個罕見病藥物，2023年批準45個罕見病藥物，2024年前五個月已經批準24個罕見病藥物，上市藥物數量呈現大幅增加。但是，相比國際先進國際，我國在罕見病上市注冊方面還處于跟隨模仿，罕見病藥的上市流程比較復雜，要求必須在美國等先進國家申報并批準后，國內相關部門再批復上市。導致我國罕見病創新藥研發團隊必須到美國尋求合作伙伴，從美國開始申請、完成批復，再回國上市。

（三）部分核心關鍵環節嚴重依賴進口

與歐美等發達國家相比，目前我國在高端醫療器械方面仍存在較大差距，特別是核心關鍵零部件供給不足已經成為制約我國醫療器械國產化、高端化發展的突出短板。如，在IVD的診斷酶/輔酶國產化率僅15%，醫學影像設備的小型非球面光學元件國產化率僅5%，心臟起搏器國產化率僅5%等。針對高端醫療器械學科交叉多、技術體系復雜、技術門檻高等特點，亟需建立多種創新要素、多套技術體系相互融合的協同創新模式，推動產業核心關鍵環節實現突破。

四、推動我國生物醫藥創新發展的建議

（一）健全創新藥發展體制機制，完善適應精準醫療發展的審評機制

一是加快推進LDT模式。針對靶向治療、基因治療、罕見病診療等所需要的檢測項目種類多、數量少、研發成本高、審批流程長的特點，積極推動實驗室自建檢測方法（LDT）體外診斷試劑試點建設。鼓勵有條件的醫療機構聯合LDT領域重點企業，探索形成可復制、可推廣的醫療機構自制試劑質量管理體系和內部審查制度，在自制試劑品種挑選、研發、制備、使用全過程，開展相應風險監測和評估，加強各環節監管銜接。二是優化細胞治療領域的監管模式。推動在再生醫學、細胞治療等領域立法工作，完善行業的相關規則標準。探索在大灣區、長三角、成渝等區域設立試點，推動細胞治療相關臨床應用。探索建立細胞治療相關的評價指標、評價路徑和管理制度規范，建立健全“事前、事中、事后”全過程全方位的監管體系。

（二）完善生物醫藥治理體系，加快特殊病種創新藥注冊上市流程

一是加大對特殊病種創新藥的研發和上市注冊支持。針對區域特有罕見病在國際上研究較少，但是我國卻比較普遍的特點，加大對特有的罕見病的研發支持力度，如廣東可以加強食管癌等特殊病種新藥的研發。發揮國家藥監局藥品、醫療器械技術審評檢查長三角、大灣區等分中心作用，對重點區域內的新藥研發提供提前介入、上市輔導等服務，加速新藥上市注冊流程。二是繼續推進將罕見病藥品納入醫保藥品目錄范圍的工作。繼續推進將部分罕見病藥品納入醫保藥品目錄范圍的工作，減輕參保患者負擔。繼續拓展罕見病藥品納入目錄的品種數量，特別是針對區域特有的罕見病藥品，加快相關藥品納入目錄。三是推動商業健康保險完善罕見病醫療保障體系。推廣城市定制型商業醫療保險，通過政府指導和市場運作的聯動模式，建立罕見病創新特藥醫療補償，降低罕見病患者醫療負擔，實現“低保費、高保額、寬門檻”的普惠保險特性。

（三）構建韌性產業鏈供應鏈，探索核心關鍵技術攻關新型舉國體制

發揮政府的引導統籌能力，借鑒日本超大規模集成電路技術研究（超LSI）國家項目、韓國超大規模集成電路技術共同開發計劃的經驗，整合國內外創新資源，聚焦產業重大需求和“卡脖子”問題，打造生物醫藥核心關鍵技術攻關“創新協同圈”。一是針對醫療器械產業發展需求開展攻關。要圍繞產業鏈存在被“卡脖子”風險的環節，結合學術界、產業界專家的意見，深入挖掘和梳理涉及的研究的方向和項目。二是要吸引多領域多主體的參與。以邁瑞、理邦、新產業等龍頭企業為中心，引導電子信息、通用機械、新材料、人工智能等相關領域的專家和企業參與，聯合產業鏈上下游企業、重點實驗室、高等院校等創新生態圈研究單元共同開展攻關。三是注重國內優質資源的整合。推動國內重大創新載體的聯動與合作，搭建創新企業與國內外頂尖醫院的合作平臺，通過優勢資源互補協同，增強研發創新的支撐能力。

//封面圖為深圳國際生物谷效果圖