能夠相繼入組兩個新藥的臨床試驗，肺癌患者張小羽（化名）認為是非常幸運的一件事。“如果沒有新藥臨床試驗，我肯定用不起這么好的藥。”張小羽對澎湃新聞（www.kxwhcb.com）說。

國內還未上市的新藥，正在成為許多像張小羽一樣晚期癌癥患者的“救命稻草”。

“晚期腫瘤病人，能夠參與（新藥）臨床試驗是一個特別好的治療手段，因為現有的治療水平已經到這了，想突破就只能等新藥上市，新藥上市一般都得好幾年以后了，很多病人等不到上市。”北京大學腫瘤醫院胸部腫瘤內科主任醫師方健告訴澎湃新聞。

但是新藥臨床試驗中新藥的副反應、被隨機安排到對照組或安慰劑組等風險成為許多想要參與新藥臨床試驗的患者最為顧慮的因素。

2018年癌癥新藥受試者或近5萬人

新藥臨床試驗是藥物上市必經的一環，近年來隨著新藥審批制度改革，新藥上市速度明顯提升，新藥臨床試驗數量也隨之提升。新藥受試者，也被稱為試藥人。尤其在癌癥新藥中，受試者并不是少數。

澎湃新聞通過查詢國家藥品審評中心（CDE）藥物臨床試驗登記與公示平臺和藥智中國臨床試驗數據庫發現，截至2019年1月2日，平臺登記（獲得CTR號）的臨床試驗總數為10197項，其中2018年登記的新藥（還未在國內上市的藥品）臨床試驗數為約950項，癌癥新藥臨床試驗數約250項，根據這些臨床試驗招募中公布的樣本數量，去年一年需要癌癥新藥受試者近5萬人。

“我們每個月收近300例病人，其中三分之一到一半的患者都能入組參加臨床試驗。”在方健團隊中負責新藥臨床試驗工作的王洋醫生介紹，2018年新開的臨床試驗項目就有27項。

“新藥其實就像手機一樣，晚上市兩年，誰還要啊。”方健把新藥臨床試驗的增多歸功于目前國內藥企的研發意識和競爭意識增強。一個新藥剛出來如果還沒有同類藥品，那將會非常有競爭力；而如果藥企晚兩年研發出來，恐怕“滿地都是同樣藥效的競爭品”，那就只能打價格戰了。

許多癌癥患者愿意參與新藥臨床試驗

在2018年年底，澎湃新聞在多個癌癥患者的微信群中發起了一項針對癌癥患者的參與新藥臨床試驗情況調查，截至2019年1月2日，共回收有效問卷82份，其中參與過藥物臨床試驗的癌癥患者8人，占患者總數的9.76%，有意愿參加新藥臨床試驗的癌癥患者有65.85%。

癌癥患者參與臨床試驗的意愿積極，這或許與癌癥新藥臨床試驗的收益和風險有關。上述問卷調查中，有近80%的患者擔心新藥帶來的副反應風險，但也有58%的患者愿意承擔新藥試驗到來的風險。

“為什么要在醫院、不在家里進行臨床試驗，要有國家審核資質的機構才能開展臨床試驗？就是因為在試驗過程中出了問題以后可以及時救治。”方健對澎湃新聞表示，新藥都存在風險，比如副反應等，但是這些風險是可控的。因為藥物的副反應導致病人去世情況很少。“如果新藥副反應死兩三個病人，這新藥就歇了。”

根據《藥物臨床試驗質量管理規范》第四十三條規定，申辦者應對參加臨床試驗的受試者提供保險，對于發生與試驗相關的損害或死亡的受試者承擔治療的費用及相應的經濟補償。申辦者應向研究者提供法律上與經濟上的擔保，但由醫療事故所致者除外。在參與臨床試驗之前，受試者對于這些情況都可以在《受試者知情同意書》中了解。

很多患者不愿意參與臨床試驗還有一個擔憂就是可能被分到安慰組或者是對照組。

所謂對照組，是與使用新藥的試驗組相對設立的。為了說明新藥的療效和安全性，必須選擇一個可供參照、比較的對象，即對照組。

很多患者都有疑問，如對照組使用的藥物是不是完全無效？在張小羽的經歷中，澎湃新聞發現并非如此。

在2018年3月，張小羽因為胸痛在北京大學腫瘤醫院被確診為肺癌，經過核磁CT、基因檢測等全面的檢查，北京大學腫瘤醫院胸部腫瘤內科主任醫師方健建議他用最新獲批的肺癌靶向藥克唑替尼。此時方健給給了張小羽兩個選擇：一個是自己支付，藥費一個月5萬；第二個選擇是加入一個新藥臨床試驗，但是有可能分到新藥試驗組或者以克唑替尼為藥品的對照組。

肺癌靶向新藥克唑替尼，在一個月前剛剛進入北京醫保目錄。而在張小羽剛剛確診肺癌的時候克唑替尼的藥費一個月5萬，一年60萬。對于年收入僅僅只有六七萬的張小羽來說是一個天文數字。

“（克唑替尼）也是剛獲批沒多久的新藥，對我經濟狀況有很大的緩解，入組之后每個月做核磁、抽血各種檢查都免費。”張小羽選擇了入組，最后張小羽被分到了吃克唑替尼的對照組。

吃了兩天藥物之后，效果在張小羽身上就顯現出來，其后7個月中，克唑替尼有效緩解了他身體的各種癥狀。“這期間如果想去做其他的治療，隨時可以退組。”張小羽介紹。在7個月的時間里以28天為一個周期，前兩個月都是半個月來醫院抽一次血，看看藥物的副作用，過了兩個月后就是一個月來一次，包括做核磁。

2018年11月，張小羽出現了耐藥，癥狀開始加重。“巧合的是剛好又有一個新藥的臨床試驗，張小羽的癥狀非常符合，所以他馬上就能入組第二個新藥試驗了。”王洋對澎湃新聞介紹。

專家建議：患者還要考慮是否能承受試驗的風險

參加臨床試驗好處顯而易見：有機會接觸到頂尖專家、免費獲取新療法；但風險也很明顯：療效不確定、副作用、隨機分組不能選（有可能分到對照組，接受常規治療）。

如何保障臨床試驗的受試者安全？國家癌癥中心副主任、中國醫學科學院腫瘤醫院副院長石遠凱指出，要建立一套評估風險的系統，將低風險、中度風險、高風險試驗進行區分，嚴格把關。

“倫理委員會和病人知情同意書是保障受試者的權益的主要措施。”石遠凱表示，倫理委員會審查方案中的科學性和倫理學問題。另外要審查研究者的資質、試驗的設備，同時還要審查試驗過程中的安全性考慮。

醫生在建議患者參加臨床試驗的時候，會告知可能的獲益與風險。石遠凱也提醒，患者除了要考慮自己可能的獲益，還要考慮參加試驗的風險是不是可以承受，是否能接受參加藥物臨床試驗對自己可能產生的預期結果，一定要搞清楚這些問題再決定是否參加。

國內的新藥試驗正在追趕

“99%以上的原研新藥，是國外藥企研發的。在臨床試驗整個數據里95%以上的數據都是從國外，尤其是歐美的患者身上得到的。”臨床研究促進公益基金秘書長李樹婷在臨床試驗與藥審改革全球健康與發展媒體研討班上公布了兩個數據，卻道出了中國新藥受試者參與臨床試驗的數據并不太樂觀的情況。

曾經，臨床審查能力不足，醫生的參與度不高，公眾對臨床試驗的認知了解不夠，這些問題困擾了新藥審評多年。

據曾任職于原國家食藥總局藥品安全監管司的清華大學藥品監管科學研究院副院長王聞雅介紹，基于這個情況下，從2013年、2014年開始，監管部門開展了大量的研究，希望能夠改善這種情況。

2015年8月份國務院發布了《關于改革藥品醫療器械審評審批制度的意見》，核心就是要提高藥品的質量，通過藥品審批審評的改革，能夠實現上市藥品的有效性、安全性和質量可控。

在方健看來，近幾年新藥臨床試驗最大的變化，其實是國產藥企和外國藥企數量的變化。“原來在我們這做新藥臨床試驗的大部分都是外資企業。2018年做的27項臨床試驗中有三分之二是國產藥企。”方健對澎湃新聞表示，國內藥企研發實力近年來上升很快。

“有些藥可能國外還能領先個十年八年，再過幾年，新藥的研發方面國內的都能趕上。”方健說，國內最大的優勢在于人口基數大，病人多，國外的病人數量遠不及國內，在國外可能需要兩三年完成的臨床試驗在國內一年就能完成。