小兒先天性心臟病，是5歲以下兒童死亡主要原因，近半個世紀以來，中國小兒先心病介入診療技術體系飛躍發展，改變了國內先心病治療的面貌，讓更多患兒獲得新生。

作為國內小兒先心病介入診療體系的開拓者、引領者和實踐者，上海交通大學醫學院附屬新華醫院小兒心血管團隊開展包含小兒先心病介入治療手術等多項中國首例技術，引領小兒先心病介入治療發展，不僅僅改變了先心病診斷有創的歷史，還實現了危重患兒治療的微創化，將診治關口前移至新生兒期、胎兒期。

6月24日，2023年度國家科學技術獎在北京頒發，上海交通大學醫學院附屬新華醫院小兒心血管團隊作為主要牽頭完成單位之一的“小兒先天性心臟病介入診療體系創建及推廣應用”項目，榮獲此次國家科學技術進步獎二等獎。

“兒科醫生幫助的是人類20%的人群，卻是100%的未來。”作為一名兒科醫生，上海交通大學醫學院附屬新華醫院院長、小兒心血管學科帶頭人孫錕教授表示，“三代新華小兒心血管人在技術上完成了從‘看透’到‘治愈’的迭代，在學術領域里實現了從‘開創’到‘推廣’的規范化進程，推動了中國小兒先心病診療面貌煥然一新。”

孫琨教授幫助一名小兒先心病患兒隨訪開展檢查。本文圖片均為 受訪者 供圖

用無創超聲替代有創心導管，心導管使用率從90%下降至5%

“先天性心臟病是胚胎發育早期心臟及大血管形成障礙引起的三維空間解剖結構異常，因這一疾病，每年國家的經濟負擔達到126億元，先天性心臟病位居我國出生缺陷首要原因，早診早治顯得尤為關鍵。”孫錕教授表示。

過去，小兒先天性心臟病的診治曾面臨瓶頸。“由于心臟是個空腔臟器，要了解內在的先天性復雜結構畸形，上個世紀80年代的時候，只能靠有輻射、有創傷的心臟介入導管來診斷。”孫錕教授進一步表示，為減少對先心患兒的傷害，其團隊在國內創建了二維超聲循序分段診斷方法，用無創超聲替代有創的心臟介入導管，給心臟外科醫生提供了同等精準的診斷，使得全國有創的心導管使用率從90%下降至5%。此后，團隊又首次提出5剖切面10剖視面三維超聲心臟診斷方案，讓復雜型先心病的精確診斷率從74.8%提高至90.5%。

孫錕教授（第一完成人，右）與陳筍教授（第五完成人，左）在做兒童心臟介入手術

心臟超聲“高清”了起來，外科醫生不再需要DSA（數字減影血管造影）下的導管介入手術，來診斷心臟的“小秘密”，大大減少了對孩子的傷害，讓患兒在無痛無害的情況下就能得到準確的診斷。上海新華醫院小兒心臟外科丁文祥教授高度評價超聲能力的提升，表示“可依據超聲診斷報告，開展心臟外科手術”。

此后，隨著技術的進步，小兒先天性心臟病診斷技術逐步提升，診斷的精準率也越來越高。新華醫院小兒心血管團隊在國際上首創先心病超聲虛擬內窺鏡系統（VR），這一技術可以讓醫生從心臟的內部觀察到異常心臟，同時通過超聲聯合磁共振，團隊還完成了國際最大樣本數的宮內胎兒先心病的診斷（7282例），讓胎兒的先心病診斷精準率從43%提升至79%。

用微創手術替代開胸手術，研發系列小兒可降解介入器械

用無創超聲替代有創心導管，只是先天性心臟病的其中一大瓶頸。過去，治療危重先心病往往只能靠需要體外循環的開胸手術，這對孩子們來說是一場大冒險。

能不能用微創介入的方式來替代開胸手術呢？新華醫院小兒心血管團隊做了一次嘗試，這項嘗試不僅僅是在手術技術領域的革新。1981年，團隊在國內率先報道經皮球囊房隔造口術治療新生兒完全性大動脈轉位，標志我國先心病治療進入了介入手術新時代。

與此同時，團隊原創性地研發了系列小兒可降解介入器械如封堵器及支架，這些器械適配小兒血管的成長特性，望從源頭解決金屬介入器械遠期潛在并發癥，還避免給孩子們留下長期的金屬殘留，以及固定金屬支架無法跟隨兒童心血管生長而造成的固定狹窄問題。

迄今，團隊已在國內率先開展了10項先心病介入治療新技術，引領了國內小兒先心病介入治療的發展。這些治療包括：國內首先開展常見左向右分流型先心病的介入封堵治療；國內首先開展狹窄型先心病的介入治療；國內率先推廣先心病內外科鑲嵌治療方法和理念；國內率先開展先心病術后傳導阻滯的起搏器植入等。

“小兒先心病微創技術的系列創新，讓孩子們手術后恢復更快，減少了痛苦和并發癥，也盡可能地規避了長大后的后遺癥。”孫琨表示。

守護“生命之初”，宮內治療創奇跡

作為一名小兒血管專家，孫琨多年來一直在思考并探索：如何能更加早期地發現小兒先心病、更早開展介入治療？對于在媽媽肚子里就被發現患有嚴重先心病的寶寶，孫琨及其團隊醫生都沒有放棄。

其團隊創新性地提出了“超早期介入治療”和“宮內診治”模式，通過改良特型導管技術成功治療了335例新生兒肺動脈瓣閉鎖和狹窄，其死亡率也從國際平均水平的35%降至0.3%。同時，團隊在2016年和2018年分別完成了全國首例胎兒肺動脈瓣和亞洲首例胎兒主動脈瓣球囊擴張成形術，手術效果優于國際一流團隊。

這些技術的創新不僅打破了國際技術壁壘，更將手術效果提升至國際一流團隊水平，為那些生后治療預后差，甚至可能胎死腹中的危重患兒帶來了生的希望。

當前，團隊的工作成果已在全國32個省市自治區的313家醫院廣泛應用，推動全國小兒先心病介入治療量從2002年的1020例增加至2021年的37496例，手術成功率高達98.3%，手術死亡率和嚴重并發癥率顯著降低。

此外，團隊還主編了多部專業書籍，制定了4項診治指南與專家共識，累計發表高質量論文745篇，獲得專利65項，實現產品轉化3.29億元，極大推動了我國先心病診療的規范化與國際化進程。

作為小兒先心病國家培訓基地，新華醫院還為全國培養了大量的專業人才，并在國際舞臺上展現中國方案的魅力，多次受邀在國際頂級會議上作主旨演講，分享“中國智慧”，贏得了全球同行的尊重與認可。