·傳統的臨床試驗存在招募患者周期長、數據準確性和完整性不足、患者多樣性受限等局限性。開展數字化轉型不僅可以優化患者招募、提升患者體驗，還可以在數據采集方面發揮很大的作用，提升臨床試驗的效率和質量。

北京大學第一醫院醫學統計室主任、北京大學臨床研究所副所長姚晨作題為《臨床試驗的數字化轉型與新技術應用》的演講。圖片來源：上海市生物醫藥科技發展中心

如今各行各業都在加快數字化轉型，包括生物醫藥領域的臨床試驗。新冠大流行加速了臨床試驗的數字化進程，疫情結束后，數字化仍然是臨床試驗變革的一種趨勢。

2024年5月22日，在第二十六屆上海國際生物技術與醫藥研討會的專題分會——生物醫藥大模型創新發展研討會暨中國人工智能產業發展聯盟（AIIA）生物醫藥產業推進組成立大會上，北京大學第一醫院醫學統計室主任、北京大學臨床研究所副所長姚晨表示，傳統的臨床試驗存在招募患者周期長、數據準確性和完整性不足、患者多樣性受限等局限性。開展數字化轉型不僅可以優化患者招募、提升患者體驗，還可以在數據采集方面發揮很大的作用，提升臨床試驗的效率和質量。他認為，數字化有望改變臨床試驗的模式。

姚晨提到，國際人用藥品注冊技術協調會（ICH）制定的《藥品臨床試驗管理規范》（GCP）在2023年修訂時，其原則是支持有效的試驗設計和實施方案，特別是更多廣泛的數據源可以在臨床試驗中得到應用；允許根據不同技術手段來記錄，用創新的臨床試驗設計和技術適當納入不同的患者人群。此外還強調確保不增加試驗參與者不必要的負擔，“從這些角度考慮，數字化轉型就會發揮很重要的優勢。”

姚晨說，臨床試驗過程中的許多元素都可以考慮數字化轉型。例如，在患者招募時，知情同意非常重要，過去一直是手工簽署，未來可以考慮電子版本的知情同意。這個過程涉及如何做好移動終端設備對患者數據的提取，另外隨機化、源數據的采集、遠程監查這些均需要用到人工智能、運維數據分析、云計算和區塊鏈技術等等。

數據采集管理也可以數字化。姚晨說，目前最重要的是源數據集中儲存。“目前的數據來源很廣泛，有來自醫院的、隨訪的，甚至還有補充的，如何將數據集中儲存，如何做可靠性評價，是很重要的問題。”

對此，姚晨團隊建立了基于臨床研究項目的電子源數據存儲庫（electronic source data repository，ESDR），能夠記錄臨床研究的數據管理過程操作，提供完備的審查軌跡，以便有效地進行審核和驗證。

“數字化工具提高了數據采集的效率和質量，重要的是數據要滿足可歸因性、易讀、原始、準確等要求。”他說。

據了解，臨床試驗數字化的一個直觀例子是去中心化臨床試驗（decentralized clinical trials，DCT），指通過遠程醫療和移動/本地醫療來執行部分或全部試驗相關活動，在傳統臨床試驗中心以外地點進行的臨床試驗。

自美國輝瑞公司于2011年開展首個DCT以來，它已經受到廣泛關注和應用。它通常包含遠程招募注冊登記，遠程知情同意，移動醫療，可穿戴設備，遠程視頻訪視/隨訪，藥物直達患者等環節。

“我們現在試點DCT，不代表患者不需要來醫院，而是用數字化技術把患者來醫院的次數減少，特別是減少其中不必要的來醫院次數。”姚晨說。

據悉，DCT注重“以患者為中心”，除了數據采集外，更強調關注受試者的體驗，減輕患者負擔，包括差旅、經濟、時間上的負擔。姚晨提到，清華大學附屬北京清華長庚醫院目前正在一項國際多中心臨床試驗的隨訪中，嘗試讓患者居家或就近到社區醫院訪視，遠程藥物送達，護士上門隨訪等方式獲得相關研究數據。

臨床試驗數字化轉型也存在風險。“臨床試驗數字化轉型后患者的數據安全和隱私保護問題，臨床試驗中數據質量標準化的問題，患者參與度、對新技術的接受度，以及監管和合規的挑戰，都十分明顯。”姚晨說。

當日會上，中國人工智能產業發展聯盟（AIIA）生物醫藥產業推進組揭牌，旨在聯合開展人工智能+生物醫藥前沿技術與產業發展研究，促進跨界交流合作，推進生物醫藥產業數字化轉型。