“基因編輯嬰兒”事件尚在發(fā)酵之際，美國食品藥物監(jiān)督管理局（FDA）秉持區(qū)分對待的態(tài)度批準(zhǔn)了該國第二款CRISPR基因編輯藥物的臨床試驗(yàn)。

日前，致力于基因編輯治療的美國公司Editas Medicine (NASDAQ: EDIT)宣布，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)該公司EDIT-101藥物的IND（新藥臨床試驗(yàn)）申請，驗(yàn)證這款試驗(yàn)型CRISPR基因組編輯藥物在治療Leber先天性黑朦10型患者（LCA10）方面的臨床療效。

Leber先天性黑朦蒙癥（LCA10）是一種遺傳性視網(wǎng)膜退行性疾病，目前已知至少有18個(gè)不同基因突變都會(huì)引起該疾病。LCA是兒童期遺傳性失明最常見的原因，全世界每10萬人中有2至3人患有這種疾病。LCA癥狀出現(xiàn)在生命的最初幾年，隨后將導(dǎo)致嚴(yán)重的視力喪失和潛在的失明。而最常見的LCA10是一種由CEP290基因突變引起的單原性疾病，是20% - 30% LCA患者的病因。

“FDA接受我們EDIT-101藥物的IND申請是基因編輯領(lǐng)域的一個(gè)重要時(shí)刻，對患者來說這是一個(gè)關(guān)鍵的里程碑，因?yàn)槲覀兙嚯xLCA10的治療又近了一步。”Editas總裁兼首席執(zhí)行官Katrine Bosley表示， “對我們來說，這是一個(gè)真正令人興奮的時(shí)刻，作為一家臨床階段的公司，我們期待著開啟新篇章，利用CRISPR技術(shù)的力量來改變世界各地嚴(yán)重疾病患者的生活。”

同時(shí)，隨著EDIT-101藥物IND申請被批準(zhǔn)，Editas已經(jīng)從Allergan Pharmaceuticals International Limited（總部位于愛爾蘭都柏林的眼科巨頭Allergan plc的全資子公司）獲得2500萬美元的里程碑付款。這是兩家公司合作的一部分，旨在發(fā)現(xiàn)和開發(fā)針對嚴(yán)重視力威脅疾病的試驗(yàn)性藥物。Editas及其合作伙伴Allergan預(yù)計(jì)將招募10至20名患者參加1/2期開放標(biāo)簽、劑量遞增臨床試驗(yàn)，以評估EDIT-101的安全性、耐受性和療效。

2017年3月，Editas宣布與Allergan達(dá)成戰(zhàn)略合作聯(lián)盟，根據(jù)協(xié)議，Allergan將獨(dú)家獲得Editas公司總計(jì)5個(gè) 治療眼科疾病的基因編輯藥物（包括EDIT-10）的授權(quán)。2018年8月，Allergan宣布選擇EDIT-101作為五個(gè)候選開發(fā)和商業(yè)化新藥項(xiàng)目中的第一個(gè)。Editas選擇與其共同開發(fā)和承擔(dān)該藥物在美國的臨床試驗(yàn)和上市后收益及風(fēng)險(xiǎn)，并在該藥物通過臨床試驗(yàn)進(jìn)展、商業(yè)化獲批等關(guān)鍵節(jié)點(diǎn)時(shí)，獲得Allergan的里程碑付款。

Editas公司總部位于馬薩諸塞州劍橋，由基因編輯領(lǐng)域權(quán)威人物張鋒及George M. Church等人于2013年11月聯(lián)合創(chuàng)辦，并于2016年1月成為CRISPR基因編輯領(lǐng)域首家發(fā)起IPO的公司。

截至目前，被外界成為CRISPR初創(chuàng)公司“三巨頭”的CRISPR Therapeutics、Editas Medicine和Intellia Therapeutics中已有兩家宣布開展CRISPR基因編輯藥物的臨床試驗(yàn)。

此前的10月10日，Crispr Therapeutics（NASDAQ:CRSP）宣布，F(xiàn)DA批準(zhǔn)嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞疾病（SCD）基因編輯藥物CTX001的臨床新藥申請，Crispr Therapeutics及其合作伙伴Vertex Pharmaceuticals已開始在美國為患有嚴(yán)重鐮狀細(xì)胞疾病的患者進(jìn)行首次人體試驗(yàn)。Crispr Therapeutics最近還招募了歐洲首名患者參與一項(xiàng)針對地中海貧血患者基因療法的單獨(dú)研究。

值得一提的是，Editas等公司被批準(zhǔn)臨床試驗(yàn)的基因編輯療法和目前全球科學(xué)界均在強(qiáng)烈譴責(zé)的“基因編輯嬰兒”事件有著顯著區(qū)別。Editas公司編輯的感光細(xì)胞屬于體細(xì)胞，且致力于醫(yī)治罕見的遺傳性疾病。“基因編輯嬰兒”中則是編輯人類胚胎，改變了包括生殖細(xì)胞在內(nèi)的所有人體細(xì)胞，并將遺傳特性、潛在危害等遺傳給后代。另外，該試驗(yàn)?zāi)康牟⒉辉谟谥斡撤N疾病，而是給本就健康的人類胚胎賦予一種理論上的避免HIV感染的能力。