·“未來中國的公司有沒有能力‘走出去’，成為一個全球化的公司，關系到它的‘天花板’在哪里。”

·“如何按照國際規范去做非臨床前的數據，而不是只‘秀’一些關鍵的有效性數據，忽略安全性、副作用的數據，這是中國企業需要思考和加強的。”

“目前這個時間點是中國醫療健康企業走向全球化最好的時間點，我們需要充分意識到，全球化的最大挑戰其實來自對全球市場的客戶的理解、對他們的文化的理解，以及公司的團隊是否可能建立一個全球化的組織來支撐自己的擴展計劃。”

10月18日，在2023上海國際生物醫藥產業周同期活動——啟明創投·醫療健康產業出海論壇上，啟明創投主管合伙人胡旭波說道。

為什么現在這個時間點適合談國際化？胡旭波說，一個很重要的原因是，中國創新藥械公司的質量已經遠遠超過5年前、10年前，到達真正可以融入全球醫藥產業的階段，中國的創新將成為全球醫藥產業鏈中很重要的一環，使全球醫藥產業創新更加高效，降低醫療體系成本。另一方面，國內的生物醫藥產業競爭十分激烈，當產品技術足夠好時，公司可以通過組織能力把產品帶給更多的客戶，讓更多患者受益，也創造更大的商業價值。

“未來中國的公司有沒有能力‘走出去’，成為一個全球化的公司，關系到它的‘天花板’在哪里。”他說，“以前很多企業不敢想‘出海’這件事，總覺得特別難。過去幾年，我們也在鼓勵很多企業‘出海’。中國的公司有能力‘出海’，如果能夠建立起一套適應國際市場的體系，未來的市場空間會大得多。”

論壇上，多家企業圍繞“出海”的經驗和挑戰進行了分享。

“先摘比較容易摘的果實”

國內首個成功研發、生產重組胰島素類似物并實現產業化的高科技生物制藥企業甘李藥業（603087.SH）從2013年開始籌劃三款核心胰島素產品——甘精胰島素注射液、賴脯胰島素注射液和門冬胰島素注射液在歐美的注冊，其首席執行官、總經理、董事都凱在會上介紹，2023年，這三款胰島素均已在歐美申報上市并獲得受理，現處于最后的審批階段。

甘李藥業胰島素走向歐美的時間跨度很長。都凱介紹稱，甘李藥業從2005年開始國際化布局，首先根據法規的強弱程度和市場容量將國際市場劃分為四個象限，選擇適合當時的數據、市場容量足夠大的市場，再逐漸積累數據，進入高層市場。此外，甘李藥業也重視渠道、地區的規劃，以及積累品牌的影響力。

都凱認為，“出海”更重要的價值在于把中國企業的價值鏈帶給全球的患者，因此制定戰略非常重要。“‘出海’的戰略不僅涉及銷售，還包括生產、質量、臨床注冊、分析等，把各個部門調動起來，沒有短板，才能真正實現公司的價值鏈。如果把戰略定得‘貪大求洋’，會傷害內部團隊。‘出海’最終的目的是做好產品質量，控制成本，真正拿到市場份額。”

至于選擇何種海外商業化路徑，都凱表示，需要根據企業的發展階段來決定，考慮資金的充裕程度、人才的準備等。“我們的對手都是國際性的大公司，在當地有很強的影響力，現階段，我們進入陌生的市場和它們對頭競爭存在很大的挑戰，所以我們目前主要采取和當地有實力的企業合作的策略。同時我們也在積極籌劃自建團隊，在當地注冊自己的產品。”都凱坦言，“國際化的核心其實是加強對市場的控制，如果單純和別人合作，控制力就很弱。”

信念醫藥成立于2018年，致力于通過安全高效的病毒載體技術為單基因缺陷遺傳病、神經退行性疾病、年齡相關退行性疾病以及一些其他重大惡性疾病提供更加有效的創新性基因療法。作為一家剛成立5年的Biotech（未上市創新型生物技術公司），其聯合創始人兼首席執行官鄭靜在會上介紹了公司的出海策略：“選擇‘出海’第一站的策略是‘先摘比較容易摘的果實’（比如東南亞和中東市場），再努力踮起腳尖去摘高處的果實（即歐美市場），因為進入這些市場需要更高的成本，更多的資源。基于我們目前的情況，后者僅能作為長期策略。”

10月17日，信念醫藥與武田中國達成B型血友病領域獨家合作協議，信念醫藥授權武田中國在中國內地、中國香港和中國澳門負責其在研基因治療藥物BBM-H901注射液的商業化經營，雙方將加速推動該產品的商業化進程。鄭靜也在現場提到了這一好消息，并表示：“BBM-H901注射液目前已經進入3期臨床試驗階段，商業化的重要策略之一就是與優秀的合作伙伴合作。”

中國創新藥企“出海”的優勢與挑戰

鄭靜提到，過去三年新冠疫情反向促進中國生物制造業發展，使中國生物制藥行業可以用更高的效率、更低的成本，生產更好的產品，這是中國藥企“出海”的優勢之一。

當被問及“中國創新藥企為何有‘出海’的機會”時，鄭靜說，在細胞和基因治療（CGT）領域，中國的發展在整體上仍與領先國家存在差距，但局部的突破是有可能的。過去20年，中國已經積累了一大批生物醫藥領域的學術人才和產業人才，再加上政策和資本的支持，為CGT領域藥企“出海”提供了“紅利”。

監管的跟進尤為重要。鄭靜提到，中國監管政策的制定越來越開放、科學。“五六年前我們計劃在中國做AAV基因治療，跟監管機構、醫院和醫生的溝通要從0開始，告訴他們這是什么樣的藥物載體，在美國發展到什么階段，有幾種藥已上市，中國的發展情況如何。但5年以后，中國已經有了很多針對性的政策和流程，包括快速審批通道。”她說，“中國開放的學習能力、匹配的政策制定、以及對應的高效執行，協同性非常強。”

鄭靜舉了一個印象深刻的例子：“5年前我們做BBM-H901注射液的IIT研究（研究者發起的臨床研究）時，學術會議過了7次，倫理會議過了4次，花了一年時間開會，最后在11月份拿到了批件。但是現在哪怕在一些相對保守嚴謹的醫院，基本都只需要一次學術會議，及學術審批意見的答復流程即可。”

療效和安全性是“出海”的根源性支撐。“被第三方的國際頂尖學術期刊認可，可以成為‘出海’的背書。”鄭靜說。

但中國創新藥企出海面臨不少挑戰，也是不爭的事實。在都凱看來，中國創新藥企的國際化仍然缺乏人才。“很多人才在外企有多年工作經驗，但是在銷售方面的經驗不是非常充分，仍然需要當地的人才，他們對于局部市場的環境更加了解。”

都凱認為，對當地的監管法規的了解也十分重要。“在一些國家遞交注冊申請后，法規的要求可能發生變化，需要花很長時間審批，造成注冊進度的停滯，所以需要借助當地合作伙伴的能力。”

泰格醫藥（300347.SZ）是中國新藥研發合同外包服務機構（CRO）出海的先行者，其集團聯席總裁吳灝也強調了這一點。他舉例：做一個新藥的3期臨床研究時，美國與中國不同，如果針對一個適應癥，已經有上市的藥物，FDA不太建議“安慰劑對照”的臨床研究，可能會要求藥企做一個已上市藥物加安慰劑對照的臨床研究。

鄭靜則表示，目前數據是一個“痛點”。“在中國這樣‘卷’的環境下，很多企業只能拿出一兩年的數據。基因治療的概念是‘一針治愈，長期有效’，如果只拿一兩年的數據去交流，很難獲取合作伙伴的信任。”鄭靜說，在中國生物醫藥行業蓬勃發展的大環境下，生物醫藥企業似乎缺乏耐心。

另一方面，數據的完整度也相對較低。鄭靜坦言，“如何按照國際規范去做非臨床前的數據，而不是只‘秀’一些關鍵的有效性數據，忽略安全性、副作用的數據，這是中國企業需要思考和加強的。”

吳灝在現場為中國創新藥企打氣：“雖然去年有幾個項目的上市申請暫時被海外拒絕，但是還是有2個藥物得到了FDA的上市許可。同時這幾年，很多中國藥物在美國的臨床研究得到了FDA‘孤兒藥’認定、快速審批通道、突破性療法認定等，證明只要對路，海外監管機構是可以接受的。”