國家藥監局近日答復政協委員提案時提到，治療罕見病5q脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液，治療罕見法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液等18個兒童用藥已獲批上市。

近日，國家藥監局官網發布《關于政協第十四屆全國委員會第一次會議第01353號（醫療衛生類108號）提案答復的函》（以下簡稱“答復函”）。國家藥監局會同國家衛健委就張懿宸委員提出的《關于推動兒童藥高質量發展的提案》做出答復。

該答復函顯示，目前我國已建立兒童用藥審評審批體系及完善技術指導原則。2019年新修訂《藥品管理法》設置了鼓勵兒童藥研發的條款：國家采取有效措施，鼓勵兒童用藥品的研制和創新，支持開發符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規格，對兒童用藥品予以優先審評審批。

2020年7月修訂實施的《藥品注冊管理辦法》加快上市注冊程序中設立優先審評通道，將具有明顯臨床價值的、符合兒童生理特征的兒童用新品種、劑型和規格的藥品納入到優先審評審批程序。

與此同時，為加快境外已上市藥品進入中國，滿足臨床需求，國家藥監局會同國家衛健委組織專家遴選并發布臨床急需境外新藥品種目錄，對申報品種建立專門通道開展審評，共發布三批臨床急需境外新藥品種目錄。目前已有用于治療罕見病5q脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液，治療罕見法布雷病的阿加糖酶α注射用濃溶液、治療春季角膜結膜炎的環孢素滴眼液（III）等18個兒童用藥獲批上市。

針對臨床機構反映的兒童患者超說明書使用藥品問題，國家藥監局設立“中國兒童說明書規范化項目”，開展已上市藥品說明書中兒童用藥信息的規范化增補工作。目前已公布兩批修訂說明書的品種名單，對已上市藥品說明書增加兒童用藥信息，共涉及8個品種。

該答復函還載明，近年來，我國在2014年出臺《關于保障兒童用藥的若干意見》一攬子政策基礎上，又推動在《基本醫療衛生和健康促進法》和《藥品管理法》中提出支持兒童用藥的研制和創新，制定發布三批《鼓勵研發申報兒童藥品清單》，目前三批清單已有22個藥品獲批上市。

該答復函表示，下一步，國家藥監局將在保障獲批藥品安全、有效、質量可控基礎上，加快兒童用藥審評審批。國家衛健委將協同相關部門，切實推動兒童用藥保障再上新臺階。一是研究制定第四批《鼓勵研發申報兒童藥品清單》，納入更多符合條件的適宜兒童使用的藥品品種、劑型、規格，進一步引導企業研發生產。二是以提升兒童藥創新藥能力、滿足臨床需求為主線，推動科研成果在兒童健康領域的轉化和應用。三是落實《進一步加強兒童臨床用藥管理工作的通知》，進一步加強兒童臨床用藥管理，促進兒童藥安全。四是加強兒童藥品使用檢測，推動兒童藥品臨床綜合評價規范開展，促進評價結果轉化。五是強化3歲以下嬰幼兒健康養育照護咨詢指導服務，增強嬰幼兒養育人養育照護知識和技能，加強嬰幼兒養育照護和健康管理。