8月24日，澎湃新聞從中南大學湘雅醫院獲悉，該院成功完成國內首例帕金森病基因治療臨床研究。

該項“BBM-P002注射液顱內注射治療中晚期帕金森病的單臂、開放性、單中心、小樣本探索性臨床研究”于近期順利啟動，并完成首例受試者的初步隨訪。這是國內首個在帕金森病患者中開展的基因治療臨床研究，也是該院神經退行性疾病團隊在變性疾病基因療法領域的重大探索。

該項目由中南大學湘雅醫院神經內科主任、國家老年疾病臨床醫學研究中心（湘雅）副主任沈璐教授牽頭，功能神經外科亞?？浦魅螚钪螜嘟淌凇⑸窠涀冃圆∨c遺傳病亞專科主任郭紀鋒教授、徐倩副教授等主要研究者共同參與。

該研究系研究者發起的臨床研究（IIT），于2022年9月13日獲得湘雅醫院倫理批件。研究藥物為BBM-P002注射液，使用腺相關病毒（AAV）作為載體，通過腦立體定向注射技術，將治療基因遞送至患者腦內，促進多巴胺合成與分泌，阻止疾病進展，以期實現“單次給藥、長期有效”的治療效果。研究主要納入年齡40-70歲、病史≥5年、Hoehn-Yahr分期為2.5-4期的中晚期帕金森病患者。經過團隊嚴謹評估，首例受試者于2023年6月1日在神經外科成功完成給藥；治療后4周，受試者的肌張力、睡眠情況、口服藥物時效均有所改善；影像學報告顯示研究藥物注射部位準確，雙側紋狀體基因表達產物活性增強。目前，該受試者已處于治療后12周，整體狀態良好，各項指標維持改善，生活質量較前有所提高，長期安全性和有效性仍在隨訪觀察中。

湘雅醫院有關負責人介紹，帕金森病是僅次于老年性癡呆的第二大常見神經退行性疾病，流行病學數據顯示，我國 65 歲以上人群帕金森病的患病率為1.7%，至2030年，患病人數將達500萬。目前帕金森病以藥物治療為主，隨著病程進展將出現療效減退及運動并發癥。

基因治療可改變細胞的生物學特征，賦予細胞新的治療功能，在單次給藥后可長時間持續表達阻止疾病進展，為神經退行性疾病修飾治療提供了新的可能。沈璐教授表示，本研究完成的帕金森病首例基因治療，對深入探索帕金森病新的治療方式具有重要意義。研究者將據此形成體系化的診治方案與操作規范，期待未來能惠及更廣大患者。