·復旦大學藥學院王建新教授指出，兒童藥存在品種少、劑型少、規格少、特藥少的“四少”局面，造成這個現狀的原因一是研發困難，臨床試驗比較困難；二是兒童專業研發機構比較少；三是上市時間比較長；四是定價優勢不明顯，市場推廣難度大。

“希望兒童藥能早日擺脫‘劑量靠猜，用藥靠掰’的困境。”6月14日，在第25屆上海國際生物技術與醫藥研討會（BIO-FORUM 2023）的專題分會——兒童用藥創新與發展研討會上，多位專家不約而同地提到。

國家兒童醫學中心、首都醫科大學附屬北京兒童醫院藥學部主任王曉玲介紹，在劑量方面，目前大部分兒童藥都是通過把成人的劑量換算成兒童的劑量，其實兒童的生理和心理與成人存在很大的差異；在劑型方面，最常用的是掰碎片劑，或掰開膠囊。以上兩種給藥方式都有可能影響藥效和安全性。

然而，兒童藥的研發也一直面臨難題。復旦大學藥學院王建新教授指出，兒童藥存在品種少、劑型少、規格少、特藥少的“四少”局面，造成這個現狀的原因一是研發困難，臨床試驗比較困難；二是兒童專業研發機構比較少；三是上市時間比較長；四是定價優勢不明顯，市場推廣難度大。

其中的一個重要難點就在于臨床試驗。多位與會專家提到，因為目標適應癥的兒童患者人群相對成人患者較少，兒童藥市場也比較小，開發費用相對更高，利潤又很低，因而企業投入兒童藥研發的意愿并不高。

據浙江大學附屬兒童醫院臨床試驗機構管理辦公室主任倪韶青介紹，兒童患者的臨床試驗方案設計相比成人患者有更多和更高的要求，例如倫理學方面的要求，采血限量的要求，以及兒童患者生長發育過程中的生理、心理上的一些特殊需求。此外還有招募困難的問題，兒童臨床試驗獲取知情同意更為困難，不僅要獲取家屬的知情同意，當兒童有表達能力時，也要獲得其本人的知情同意。

為了更好地進行兒童患者的臨床試驗，提高兒童患者參與研究的意愿，倪韶青團隊在2023年針對兒童受試患者在臨床試驗各階段的體驗和需求開展了一項調查。

調查是以問卷方式進行的，總計126例兒童患者及其家屬參與，內容包含了知情同意、隨訪、補償發放過程、試驗結果的告知、研究參與者的體驗感受和醫院提供的醫療服務等方面。

調查發現，在知情同意書的獲取中，兒童患者家長特別關注的是藥物的副作用、試驗的預期有效性和安全性。有一點出乎倪韶青的意料，兒童患者自身其實希望可以獲知更詳細的臨床試驗風險，比如在羅列藥物不良反應時，不僅需要列出不良反應的種類，也需要列出不良反應的發生率，讓患者對后續試驗有很好的感知，而且還要告知他們如果發生藥物副作用，醫療機構可以做出哪些應對措施。

此外，調查還顯示，在臨床試驗結束后，接近100%的兒童患者監護人均表示很想了解疾病治療的下一步進展，92%的監護人希望能夠繼續獲得免費供藥，87%的監護人希望醫生繼續進行電話隨訪。“這啟示我們，可以把工作做得更細，也需要把對兒童患者的關注延續到臨床試驗結束后。”倪韶青說。

2022年8月，國家藥品監督管理局發布《以患者為中心的臨床試驗設計技術指導原則（征求意見稿）》，指導以患者為中心的臨床試驗設計，即不斷了解患者的需求，在符合科學性的原則下將有意義的患者體驗數據納入臨床試驗設計要素的考量中，并充分關注受試者的感受。

這其實和倪韶青在臨床試驗實踐中的體會不謀而合。她在會上介紹，明年浙江大學醫學院附屬兒童醫院莫干山院區將開設腦科臨床研究中心，把隨訪、抽血、發藥等各環節進行綜合設置，并在減輕兒童患者的心理壓力方面做很多探索性嘗試，希望提高兒童患者的體驗感。