運用菌群移植療法，同濟大學附屬上海市第十人民醫(yī)院聯(lián)手一家藥企共同研發(fā)針對小兒孤獨癥的創(chuàng)新藥物FMT-MLSC，并啟動臨床研究。

澎湃新聞（www.kxwhcb.com）記者從5月13日舉辦的第一屆中國腸道微生態(tài)與腸菌移植高峰論壇上獲悉了這一消息。

5月13日，F(xiàn)MT-MLSC藥物臨床研究項目宣布啟動。本文圖片均為 同濟大學附屬上海市第十人民醫(yī)院 供圖

孤獨癥譜系障礙（以下簡稱ASD）又被稱之為自閉癥，這是一種病因未明的彌漫性中樞神經(jīng)系統(tǒng)發(fā)育障礙性疾病，與圍產(chǎn)期不良因素、免疫缺陷等多種遺傳及環(huán)境因素有關(guān)。該病起于嬰幼兒期，主要表現(xiàn)有不同程度的語言發(fā)育障礙、人際交往障礙、興趣狹窄和行為方式刻板等癥狀，約有3/4的患者伴有明顯的精神發(fā)育遲滯，部分患者在一般性智力落后的情況下可具有某方面較好的能力。

資料顯示，目前全球兒童ASD平均患病率已達1%，且呈每年增長趨勢。我國ASD患者總共有1300余萬人，其中0-14歲患者有300余萬人，每年新增超20萬人，男性是女性的4-5倍。ASD目前缺少特異性生化診斷指標和特效的治療手段，多在家庭、特殊教育學校及醫(yī)療機構(gòu)中接受美術(shù)和音樂教育訓練、語言康復訓練、游戲和書法心理治療以及精神藥物治療等。但總體療效欠佳，給社會和患者家庭都帶來沉重負擔。

同濟大學附屬第十人民醫(yī)院結(jié)直腸病專科主任、腸道微生態(tài)診療中心主任陳啟儀表示，國內(nèi)外多項研究發(fā)現(xiàn)，ASD患者腸道菌群與健康人存在明顯差異。ASD患者腸道菌群多樣性及豐度均較低，有害菌過多而有益菌缺少，甚至存在部分正常人體所不具有的菌群。因此李寧、徐振江等許多學者認為，ASD的發(fā)生與腸道菌群結(jié)構(gòu)的紊亂之間有重要的關(guān)系，提出以菌群移植這種可重塑及加強腸道菌群的療法具有治療此類疾病的潛力。

為此，同濟大學附屬第十人民醫(yī)院聯(lián)手深圳一家制藥公司共同合作，歷時10多年開發(fā)創(chuàng)新藥物FMT-MLSC，這一藥物被命名為黃龍滴丸，主要是將糞菌原料以多層滴丸形式，一次成型且無縫包裹起來，一方面方便患兒服用，一方面也便于存儲，提高活菌到腸率，以求打破部分患兒無法接受治療的困局。

目前，藥品的有效性有待臨床實驗數(shù)據(jù)的進一步驗證。陳啟儀介紹，在這項臨床研究中，將應用體外胃腸道模擬技術(shù)，檢測FMT-MLSC中活菌含量在胃、腸液中的變化情況，同時量化MLSC耐酸強度、活菌保存率及釋放部位，比較與傳統(tǒng)耐酸羥丙甲纖維素膠囊殼性能的差異。

陳啟儀表示，在上述實驗結(jié)果良好的情況下，會啟動進一步研究，探索FMT-MLSC對ASD核心癥狀及患者情緒癥狀的影響，以及對于患者胃腸道癥狀的緩解作用和安全性的驗證，并為探索MLSC技術(shù)對腸道活菌的保存與定植的影響、FMT-MLSC對腦功能影響的關(guān)鍵機制展開研究。