首個獨立由中國人發明、中國醫生研究、中國企業研發的抗癌藥“呋喹替尼”即將面世，可為接受過至少兩次化療方案，但仍發生疾病進展的轉移性結直腸癌患者帶來希望，在臨床研究中被證實可顯著延長患者的生存期。

澎湃新聞(www.kxwhcb.com)記者6月28日從同濟大學附屬東方醫院獲悉，這一藥物的III期關鍵性臨床研究由該院腫瘤醫學部主任李進教授和中國人民解放軍第八一醫院副院長秦叔逵教授共同領導，復旦大學附屬腫瘤醫院、和記黃埔醫藥與禮來制藥等全國28家臨床藥物研究機構參與完成。而這一臨床研究結果也被發表在6月26日出版的國際頂尖醫學期刊《美國醫學會雜志》上。

李進表示，這一國際權威雜志被評為國際醫學界公認為“四大”頂尖醫學期刊之一，此前從未發表過中國創新研發的國產抗癌藥物，“讓中國制藥走上世界舞臺已經是我們國家未來的發展方向，而這一藥物的研發成果將對中國推動國產藥物的研發具有里程碑的意義。”

生存期延長到9.3個月

全球每年新發結直腸癌136萬例，病死69萬4000例。在中國，每年新發結直腸癌37萬6000例，且大部分結直腸癌患者診斷時已至中晚期。

目前，轉移性結直腸癌的標準治療為化療，對于化療失敗的晚期結直腸癌患者，有效的治療選擇非常有限。兩期化療失敗后，許多患者仍然體質較好，生存愿望強烈，亟需安全有效的后續治療方案。

對此，呋喹替尼的III期關鍵性臨床研究吸納了416名晚期結直腸癌患者，平均年齡54.6歲，其中161例為女性，這些患者分成兩組，一組使用呋喹替尼新藥，另一組則使用安慰劑，通過每日一次，28天為一療程（治療21天，停藥7天）的治療，研究隨訪至2017年1月17日。

經比對：使用呋喹替尼組的患者的生存期延長到9.3個月，比使用安慰劑組的患者生命周期顯著延長了2.7個月；同時呋喹替尼也顯示出了良好的安全性，尤其對肝臟毒性相較于其他同類要來講是最低的，和使用安慰劑組的患者沒有差異。

通過臨床試驗，呋喹替尼顯示出了對結直腸癌作用強、毒性低、耐受性好的優勢。據李進介紹，試驗所得結果是目前國際上此領域內所能達到的最大延長期數據。

目前此項臨床研究已獲得了國家“十二五”“重大新藥創制”專項課題支持、上海市科委科技專項、浦東新區科委科技發展基金專項以及張江高科技園區管理委員會對應的配套資金支持。

據了解，基于上述臨床研究的數據，和記黃埔醫藥已向國家藥品監督管理局遞交了呋喹替尼治療晚期結直腸癌的新藥上市申請，呋喹替尼的上市申請因“具有明顯臨床價值”被授予“優先審評”資格。李進表示，預計今年年底可獲得國家藥品監督管理局的批文，屆時即可上市銷售。

推動國內抗腫瘤藥物從“仿制”向“原創”

抗腫瘤藥物的研發一直掌握在歐美國家手中，目前，國內抗癌新藥數量和效果與發達國家仍有很大差距。國內抗癌藥物創新與研發現狀如何？存在哪些發展瓶頸？

統計數據顯示，在2010-2014年上市的49種癌癥新藥中，只有6種在中國上市。截至2018年1月，在中國進行的與癌癥相關的臨床試驗研究約為33407個項目，而美國數量已超過11萬，為中國的3倍多。

國內上市和在研的新藥絕大多數是以仿制為主，處于仿創結合階段。究其中國醫藥企業研發生產原創藥薄弱的原因：新藥研發是一個高投入、高風險、長周期（10 -15年）的過程，需要足夠的人力、財力和設備的投入。

作為自主研發的抗癌新藥呋喹替尼從立項到目前的上市沖刺階段，整個研究團隊走過了12年的研發歷程，“期待呋喹替尼的后期上市能帶動抗癌新藥的創制體系建立，加速國內醫藥企業從抗癌藥物的仿制向創制轉變。”李進說。

據悉，目前在東方醫院南院六樓的腫瘤藥物一期臨床試驗中心正在開展20項腫瘤藥物的臨床試驗，李進表示，中心將計劃以每年30-35項的研發速度來推進腫瘤新藥研發創制。