首個(gè)獨(dú)立由中國(guó)人發(fā)明、中國(guó)醫(yī)生研究、中國(guó)企業(yè)研發(fā)的抗癌藥“呋喹替尼”即將面世，可為接受過(guò)至少兩次化療方案，但仍發(fā)生疾病進(jìn)展的轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌患者帶來(lái)希望，在臨床研究中被證實(shí)可顯著延長(zhǎng)患者的生存期。

澎湃新聞(www.kxwhcb.com)記者6月28日從同濟(jì)大學(xué)附屬東方醫(yī)院獲悉，這一藥物的III期關(guān)鍵性臨床研究由該院腫瘤醫(yī)學(xué)部主任李進(jìn)教授和中國(guó)人民解放軍第八一醫(yī)院副院長(zhǎng)秦叔逵教授共同領(lǐng)導(dǎo)，復(fù)旦大學(xué)附屬腫瘤醫(yī)院、和記黃埔醫(yī)藥與禮來(lái)制藥等全國(guó)28家臨床藥物研究機(jī)構(gòu)參與完成。而這一臨床研究結(jié)果也被發(fā)表在6月26日出版的國(guó)際頂尖醫(yī)學(xué)期刊《美國(guó)醫(yī)學(xué)會(huì)雜志》上。

李進(jìn)表示，這一國(guó)際權(quán)威雜志被評(píng)為國(guó)際醫(yī)學(xué)界公認(rèn)為“四大”頂尖醫(yī)學(xué)期刊之一，此前從未發(fā)表過(guò)中國(guó)創(chuàng)新研發(fā)的國(guó)產(chǎn)抗癌藥物，“讓中國(guó)制藥走上世界舞臺(tái)已經(jīng)是我們國(guó)家未來(lái)的發(fā)展方向，而這一藥物的研發(fā)成果將對(duì)中國(guó)推動(dòng)國(guó)產(chǎn)藥物的研發(fā)具有里程碑的意義。”

生存期延長(zhǎng)到9.3個(gè)月

全球每年新發(fā)結(jié)直腸癌136萬(wàn)例，病死69萬(wàn)4000例。在中國(guó)，每年新發(fā)結(jié)直腸癌37萬(wàn)6000例，且大部分結(jié)直腸癌患者診斷時(shí)已至中晚期。

目前，轉(zhuǎn)移性結(jié)直腸癌的標(biāo)準(zhǔn)治療為化療，對(duì)于化療失敗的晚期結(jié)直腸癌患者，有效的治療選擇非常有限。兩期化療失敗后，許多患者仍然體質(zhì)較好，生存愿望強(qiáng)烈，亟需安全有效的后續(xù)治療方案。

對(duì)此，呋喹替尼的III期關(guān)鍵性臨床研究吸納了416名晚期結(jié)直腸癌患者，平均年齡54.6歲，其中161例為女性，這些患者分成兩組，一組使用呋喹替尼新藥，另一組則使用安慰劑，通過(guò)每日一次，28天為一療程（治療21天，停藥7天）的治療，研究隨訪至2017年1月17日。

經(jīng)比對(duì)：使用呋喹替尼組的患者的生存期延長(zhǎng)到9.3個(gè)月，比使用安慰劑組的患者生命周期顯著延長(zhǎng)了2.7個(gè)月；同時(shí)呋喹替尼也顯示出了良好的安全性，尤其對(duì)肝臟毒性相較于其他同類要來(lái)講是最低的，和使用安慰劑組的患者沒(méi)有差異。

通過(guò)臨床試驗(yàn)，呋喹替尼顯示出了對(duì)結(jié)直腸癌作用強(qiáng)、毒性低、耐受性好的優(yōu)勢(shì)。據(jù)李進(jìn)介紹，試驗(yàn)所得結(jié)果是目前國(guó)際上此領(lǐng)域內(nèi)所能達(dá)到的最大延長(zhǎng)期數(shù)據(jù)。

目前此項(xiàng)臨床研究已獲得了國(guó)家“十二五”“重大新藥創(chuàng)制”專項(xiàng)課題支持、上海市科委科技專項(xiàng)、浦東新區(qū)科委科技發(fā)展基金專項(xiàng)以及張江高科技園區(qū)管理委員會(huì)對(duì)應(yīng)的配套資金支持。

據(jù)了解，基于上述臨床研究的數(shù)據(jù)，和記黃埔醫(yī)藥已向國(guó)家藥品監(jiān)督管理局遞交了呋喹替尼治療晚期結(jié)直腸癌的新藥上市申請(qǐng)，呋喹替尼的上市申請(qǐng)因“具有明顯臨床價(jià)值”被授予“優(yōu)先審評(píng)”資格。李進(jìn)表示，預(yù)計(jì)今年年底可獲得國(guó)家藥品監(jiān)督管理局的批文，屆時(shí)即可上市銷售。

推動(dòng)國(guó)內(nèi)抗腫瘤藥物從“仿制”向“原創(chuàng)”

抗腫瘤藥物的研發(fā)一直掌握在歐美國(guó)家手中，目前，國(guó)內(nèi)抗癌新藥數(shù)量和效果與發(fā)達(dá)國(guó)家仍有很大差距。國(guó)內(nèi)抗癌藥物創(chuàng)新與研發(fā)現(xiàn)狀如何？存在哪些發(fā)展瓶頸？

統(tǒng)計(jì)數(shù)據(jù)顯示，在2010-2014年上市的49種癌癥新藥中，只有6種在中國(guó)上市。截至2018年1月，在中國(guó)進(jìn)行的與癌癥相關(guān)的臨床試驗(yàn)研究約為33407個(gè)項(xiàng)目，而美國(guó)數(shù)量已超過(guò)11萬(wàn)，為中國(guó)的3倍多。

國(guó)內(nèi)上市和在研的新藥絕大多數(shù)是以仿制為主，處于仿創(chuàng)結(jié)合階段。究其中國(guó)醫(yī)藥企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)原創(chuàng)藥薄弱的原因：新藥研發(fā)是一個(gè)高投入、高風(fēng)險(xiǎn)、長(zhǎng)周期（10 -15年）的過(guò)程，需要足夠的人力、財(cái)力和設(shè)備的投入。

作為自主研發(fā)的抗癌新藥呋喹替尼從立項(xiàng)到目前的上市沖刺階段，整個(gè)研究團(tuán)隊(duì)走過(guò)了12年的研發(fā)歷程，“期待呋喹替尼的后期上市能帶動(dòng)抗癌新藥的創(chuàng)制體系建立，加速國(guó)內(nèi)醫(yī)藥企業(yè)從抗癌藥物的仿制向創(chuàng)制轉(zhuǎn)變。”李進(jìn)說(shuō)。

據(jù)悉，目前在東方醫(yī)院南院六樓的腫瘤藥物一期臨床試驗(yàn)中心正在開(kāi)展20項(xiàng)腫瘤藥物的臨床試驗(yàn)，李進(jìn)表示，中心將計(jì)劃以每年30-35項(xiàng)的研發(fā)速度來(lái)推進(jìn)腫瘤新藥研發(fā)創(chuàng)制。