一個創(chuàng)新藥的研發(fā)，6成以上成本在臨床試驗，但研發(fā)機構(gòu)需要更多志愿者和醫(yī)療機構(gòu)參與臨床試驗，效率卻不高，這是為什么？怎么破題？

全國政協(xié)委員，上海市政協(xié)常委、農(nóng)工黨上海市委副主委、上海市生態(tài)環(huán)境局局長晏波  受訪者供圖

在2023全國兩會期間，全國政協(xié)委員，上海市政協(xié)常委、農(nóng)工黨上海市委副主委、上海市生態(tài)環(huán)境局局長晏波接受澎湃新聞（www.kxwhcb.com）記者專訪時坦言，我國臨床研究資源缺乏共享協(xié)同，總體效率不高，建議在我國大型醫(yī)學(xué)中心城市建立一站式臨床研究功能平臺，政府統(tǒng)籌，建立市場化協(xié)作機制，加速醫(yī)藥研發(fā)。

新藥研發(fā)6成以上成本在臨床試驗

晏波介紹，在醫(yī)藥研發(fā)中，臨床研究（又稱“臨床試驗”）是驗證藥物在人體內(nèi)安全性、有效性的唯一方法和必經(jīng)之路。藥物在上市前，需進(jìn)行三期臨床研究，其中Ⅰ期臨床研究是醫(yī)藥產(chǎn)品首次用于人體、小規(guī)模評價和驗證安全性的研究，Ⅱ/Ⅲ期臨床研究是大規(guī)模評價和驗證安全性和有效性的研究。

從全球經(jīng)驗來看，一個典型新藥的申請需要進(jìn)行多達(dá)50項不同類型的試驗，需要開展4000例以上的臨床試驗，臨床試驗從啟動到完成至少需要4-6年，平均成本一般要超過10億元。在整個新藥研發(fā)過程中，臨床試驗的資金成本和時間成本均要占到60%以上。因此，臨床研究已成為醫(yī)藥創(chuàng)新鏈條中的關(guān)鍵和核心環(huán)節(jié)，臨床研究的能級和水平也已成為衡量一個國家或地區(qū)醫(yī)藥創(chuàng)新能力水平的重要標(biāo)志。

我國臨床研究戰(zhàn)略優(yōu)勢未充分發(fā)揮

晏波分析，臨床研究離不開醫(yī)療機構(gòu)和受試者（志愿者）的參與。作為人口大國，我國開展臨床研究具有醫(yī)院多、樣本多、病種多的顯著資源優(yōu)勢。

在醫(yī)院數(shù)量上，2021年我國共有三級醫(yī)院3275個（其中三級甲等醫(yī)院1651個），2022年全國醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)擁有床位975萬張。與之相比，美國500張以上病床的醫(yī)院數(shù)不足300家，我國潛在的臨床研究機構(gòu)數(shù)量優(yōu)勢顯著。在樣本數(shù)量上，2022年我國醫(yī)療衛(wèi)生機構(gòu)年診療總?cè)舜芜_(dá)84.0億人次，美國的年診療人次約為10億，我國潛在的臨床研究樣本數(shù)量優(yōu)勢突出。在病種數(shù)量上，我國心血管病、糖尿病、慢阻肺患者為1億人左右，罕見病患者約有2000萬人，潛在的臨床研究志愿者規(guī)模優(yōu)勢明顯。上述各類豐富的臨床資源，為我國開展臨床研究提供了廣闊的工作場景，是我國推進(jìn)新藥研發(fā)和醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展的基礎(chǔ)性、戰(zhàn)略性優(yōu)勢。

近年來我國高度重視臨床研究工作，推出了諸如修訂《藥物臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》，施行《醫(yī)療器械臨床試驗質(zhì)量管理規(guī)范》，布局國家臨床醫(yī)學(xué)研究中心等一系列舉措，臨床研究體系建設(shè)取得了長足進(jìn)展。但是，和歐美等第一梯隊的醫(yī)藥創(chuàng)新國家相比，我國在臨床研究的水平能級上仍存在較大差距。

“煙囪”林立制約醫(yī)藥創(chuàng)新

晏波認(rèn)為，從供給側(cè)來看，制約我國臨床研究能力提升的瓶頸主要有兩個方面：一個是臨床研究資源缺乏共享協(xié)同，總體效率低下；另一個是醫(yī)療機構(gòu)和從業(yè)人員缺乏有效驅(qū)動，總體活力不足。

比如說，一個肺癌的靶向藥上市前要做臨床試驗，為了保證一定的受試者數(shù)量和試驗規(guī)模，申辦方要點對點的去對接各類呼吸專科醫(yī)院或綜合醫(yī)院的呼吸科、腫瘤科。我國的臨床研究資源，每家醫(yī)院都要做各自的倫理審查，通過后才能進(jìn)行臨床試驗。重復(fù)倫理審查、數(shù)據(jù)分散、進(jìn)度不一、管理水平不一，這些因素嚴(yán)重影響了臨床研究的質(zhì)量與效率，也影響了申辦方對營商環(huán)境的體驗度。

“點對點對接，各個醫(yī)院其實都是‘煙囪’，獨立申請、審查，即便通過，周期也很長。但是對于醫(yī)藥創(chuàng)新來說，一旦慢，別的國家就研發(fā)成功，或者替代藥就問世了，對于醫(yī)藥創(chuàng)新而言，效率有時候直接決定成敗。”晏波說道。

在大型醫(yī)學(xué)中心城市建立臨床研究功能平臺

如何打通這一堵點？晏波認(rèn)為，就是聚焦北京、上海、廣州等大型醫(yī)學(xué)中心城市，在全國布局建立若干個整合型的臨床研究功能平臺，輻射帶動周邊區(qū)域，為我國和全球醫(yī)藥創(chuàng)新企業(yè)提供開放、共享、便利、覆蓋全周期的一站式臨床研究服務(wù)。

“這個平臺光靠市場是建不起來的，因為無法有效統(tǒng)籌各醫(yī)療機構(gòu)的資源，所以必須是政府引導(dǎo)支撐和市場機制相結(jié)合來完成。”晏波建議，建這個平臺最需要突破的有兩點：一是政府相關(guān)部門必須要切實牽起頭來，將區(qū)域內(nèi)各醫(yī)療機構(gòu)承擔(dān)臨床研究的功能和規(guī)模規(guī)劃布局好，制定統(tǒng)一的接單規(guī)范，組建區(qū)域倫理審查中心，實行集中審查或?qū)彶榛フJ(rèn)；二是要支持成立一個市場化、專業(yè)化、國際化的非營利性平臺運營公司，這個公司一手連著藥企和CRO，一手連著醫(yī)院，建立市場化的合作機制，面向藥企提供一站式的臨床研究綜合服務(wù)。