“我們的‘救命藥’二氟尼柳突然買不到了，希望能幫幫我們”“二氟尼柳是治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變的有效藥物，而且價(jià)格便宜，但現(xiàn)在買不到藥，這對(duì)我們來說無疑是雪上加霜”……

近日，人民日?qǐng)?bào)健康客戶端投訴留言板收到留言，由于二氟尼柳突然停產(chǎn)，多位轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變（ATTR）患者在2022年底已經(jīng)買不到藥，目前正面臨無藥可用的困境。

二氟尼柳停產(chǎn)，患者面臨用藥困境。受訪者供圖

救命藥二氟尼柳停產(chǎn)，ATTR患者面臨用藥困境

2020年，張娟（化名）在北京確診患有轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變，“那個(gè)時(shí)候維萬心剛剛進(jìn)入中國的市場，價(jià)格還很貴，對(duì)家庭負(fù)擔(dān)比較重，所以一直聽大夫的建議，確診后主要用藥就是二氟尼柳和維達(dá)全，二氟尼柳大概二三十塊錢一盒，能吃三四天左右。”張娟向人民日?qǐng)?bào)健康客戶端記者回憶道。

張娟是典型的家族遺傳患者，深深理解患上這種疾病的無助和絕望。“我的父親和伯父都是40歲左右發(fā)病，父親得病一年后去世，伯父是病后三四年左右去世，2022年，我堂哥也因?yàn)檫@種病去世了。”張娟記得，堂哥的病情發(fā)展到最后，完全癱瘓?jiān)诖玻煌５卮蛑固坩槪@讓她非常害怕。“停用二弗尼柳的這段時(shí)間，我的心情也一直很焦慮。”張娟說。

同樣深陷焦慮的還有來自重慶的曉晨（化名），“從2021年底開始，我們發(fā)現(xiàn)這個(gè)藥漲了一點(diǎn)價(jià)格，后來逐漸在一些平臺(tái)買不到，一直到2022年底，我們發(fā)現(xiàn)在各個(gè)平臺(tái)上徹底沒有藥了。”曉晨告訴人民日?qǐng)?bào)健康客戶端記者，她的父親由于患有轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變（ATTR），長期服用二氟尼柳，進(jìn)口藥太貴了，于是在醫(yī)生的建議下服用二氟尼柳，發(fā)現(xiàn)確實(shí)有效，這對(duì)于他們一家人來說像是救命藥一樣。

“遺傳型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變（ATTR）是人體TTR基因突變引起的一類遺傳性疾病，很多患者都有家族病史。”北大第一醫(yī)院神經(jīng)內(nèi)科副主任醫(yī)師孟令超告訴人民日?qǐng)?bào)健康客戶端記者，該病是一種罕見的、進(jìn)行性加重的疾病，由于認(rèn)知程度低，臨床癥狀不具有特異性，常與其他疾病混淆，患者往往在確診前輾轉(zhuǎn)各地，錯(cuò)過最佳治療時(shí)機(jī)。目前，我國該病診斷率不足1%，患者確診后平均存活時(shí)間也只有2～5年。

用藥困境：原材料短缺，早已停產(chǎn)

“二氟尼柳原本是用于治療關(guān)節(jié)炎，是一種叫非甾體抗炎藥。但是后來研究發(fā)現(xiàn)對(duì)轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變（ATTR）患者有一定的效果，但是從臨床觀察來看，患者的效果并不十分理想。”孟令超表示，在臨床上一般不會(huì)首推二氟尼柳，但它對(duì)ATTR確實(shí)有一定的延緩作用，而且價(jià)格便宜，因此仍有相當(dāng)一部分患者在應(yīng)用該藥。

人民日?qǐng)?bào)健康客戶端記者查詢國家藥品監(jiān)督管理局官方網(wǎng)站發(fā)現(xiàn)，目前二氟尼柳相關(guān)的藥品批文共有7個(gè)，涉及遠(yuǎn)力健藥業(yè)、中盛藥業(yè)、巨化集團(tuán)、泰豐制藥、羅欣藥業(yè)等6個(gè)生產(chǎn)廠家，狀態(tài)均無異常。隨后記者查詢京東大藥房、天貓大藥房等電商購藥平臺(tái)顯示，各種規(guī)格、各種品牌的二氟尼柳均已斷貨。

對(duì)此，人民日?qǐng)?bào)健康客戶端記者致電鄭州泰豐制藥有限公司，對(duì)方工作人員表示，“由于原材料短缺，基本上所有生產(chǎn)二氟尼柳藥企都已經(jīng)停產(chǎn)了，我們更是很久之前就已經(jīng)停產(chǎn)了，大概今年6月份能夠恢復(fù)供應(yīng)。”

山東羅欣藥業(yè)工作人員告訴人民日?qǐng)?bào)健康客戶端記者，“由于原材料短缺，一年前我們就已經(jīng)不生產(chǎn)二氟尼柳了，具體恢復(fù)時(shí)間還不知道。”

在買不到二尼氟柳的一百多天里，曉晨一家人始終生活在病情惡化的恐懼中。而她所在的患者群里，二百多個(gè)家庭同樣也面對(duì)著買不到藥的困境。“現(xiàn)在我們最大的希望是二氟尼柳能盡快恢復(fù)生產(chǎn)，很多病友已經(jīng)在打聽國外代購二氟尼柳，但如果二氟尼柳這種很普通的基本用藥，我們都要去代購的話，治療的經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)將會(huì)非常大。”張娟說。

專家呼吁：各地醫(yī)保盡快落地，積極引入國外新藥

“目前，藥物治療是轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變最主要的治療方法。”孟令超介紹，目前治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變的藥物主要有三類，一是二氟尼柳，二是氯苯唑酸藥物，三是國外基因治療藥物。而在臨床上，比較常用的是輝瑞公司生產(chǎn)的氯苯唑酸，這類藥物有兩種劑型：20毫克維達(dá)全和61毫克維萬心，目前維萬心已經(jīng)進(jìn)入醫(yī)保。而二氟尼柳這款藥物應(yīng)用得最早也最便宜，但效果不十分理想，很多患者使用之后，疾病仍會(huì)出現(xiàn)明顯進(jìn)展。

據(jù)悉，目前我國已上市用于治療ATTR的藥物，僅有輝瑞的兩款產(chǎn)品：氯苯唑酸葡胺軟膠囊和氯苯唑酸軟膠囊(維達(dá)全/維萬心)，分別于2020年2月、9月獲得NMPA批準(zhǔn)上市，用于治療轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)(ATTR-PN)I期癥狀的成人患者和治療成人野生型或遺傳型轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性心肌病（ATTR-CM），在此之前，我國在該領(lǐng)域均采取對(duì)癥治療，無有效治療藥物。

然而，維萬心在2021年底進(jìn)入醫(yī)保后，并沒有給一些患者帶來實(shí)在的福利。“2022年3月到6月，我終于用上維萬心，但服用后副作用太大，一直嘔吐，此外，職工醫(yī)保報(bào)銷之后，維萬心還是4500元多一盒，對(duì)于普通家庭來說依然價(jià)格高昂，所以三個(gè)月之后，我又換成二氟尼柳，但沒想到現(xiàn)在停產(chǎn)了。”張娟說。

“維萬心目前已經(jīng)進(jìn)入罕見病醫(yī)保目錄，北京、上海等大城市患者可以進(jìn)行醫(yī)保用藥，但其實(shí)很多省市還沒有落地，即使第二年進(jìn)入當(dāng)?shù)蒯t(yī)保目錄，也不能報(bào)銷，甚至有個(gè)別地區(qū)需要住院才能醫(yī)保使用這個(gè)藥物。另外，另一款藥維達(dá)全目前沒有進(jìn)入醫(yī)保，一盒大概5萬元，價(jià)格比較貴，很多人都接受不了。”孟令超說。

孟令超表示，目前來講維萬心是國內(nèi)針對(duì)ATTR最有效的治療藥物，臨床上還是積極建議患者用藥，同時(shí)也呼吁各省市盡快推進(jìn)維萬心醫(yī)保報(bào)銷落地，切實(shí)減輕患者負(fù)擔(dān)。

此外，孟令超也積極呼吁盡快引入國外基因治療藥物，“畢竟這種病的病情進(jìn)展快，即使是一些年輕患者，也僅有大概6～12年的時(shí)間，很快會(huì)危及生命，不管是哪一種基因治療藥物，如果有很好的替代治療方式，可以先引入中國，讓患者有更多的用藥選擇。”孟令超說。

（原標(biāo)題：《二氟尼柳停產(chǎn)！ATTR患者面臨用藥困境》）