“干細胞與再生醫學、細胞免疫治療與體細胞治療、基因編輯與基因治療等，為人類疾病救治與健康促進帶來了革命性進步。對于這些生物醫學前沿熱點與高新技術，除了加大科技投入進行戰略布局之外，相關監管科學體系建設也要及時跟上，以保障新型治療手段及藥物應用與評價，推動我國相關產業有序發展和新業態形成。”3月10日，全國政協委員、中國工程院院士、南開大學校長曹雪濤接受科技日報記者專訪時呼吁。

在曹雪濤看來，細胞治療產業的快速發展勢必改變全球生物醫藥產業格局，是我國醫藥產業升級發展重大戰略機遇。對于奠定我國在未來全球醫學領域戰略地位，引領醫藥科技發展、保障我國國民健康至關重要。但因監管還處于起步階段，比較薄弱，“干細胞亂象”不僅嚴重危害了人民健康，更損害了我國生物醫學研究與應用國際形象。

據介紹，在干細胞及相關領域，我國近5年來科研經費投入總額超過10億元，并取得了一系列標志性成果，但干細胞及體細胞治療轉化應用均存在很大的瓶頸，我國至今還沒有細胞治療產品上市。

“雖然我國細胞治療某些領域的創新性基礎研究已與發達國家‘并跑’，甚至個別點上實現‘領跑’，但監管與審批準入已經成為產業發展的瓶頸，制約了臨床應用。”曹雪濤介紹，國內不少醫院、企業受利益驅使，所開展的細胞免疫療法有效性尚未得到應有的評估與驗證，就應用于臨床治療并收取費用，更有甚者，在沒有得到國家許可，甚至不備案的條件下，便將基因修飾的免疫細胞輸入了病人體內，這違背了通行的國際規則。

“真正的臨床試驗不僅不應該收取費用，還應該給受試者一定補償。這種無視生物醫學倫理與基因操作風險性的行為，是道德底線喪失和監管環節薄弱造成的。”曹雪濤說。

我國細胞治療領域應用技術與監管尚未成熟，但細胞治療市場化已經過熱，這讓曹雪濤非常憂心。他認為，進一步規范我國細胞治療監管政策非常迫切。相比歐美發達國家和日韓等近鄰，我國細胞治療政策缺乏相關頂層設計，監管主體不明，客觀上造成了我國細胞治療的亂象，同時，相關政策法規較少，對于細胞治療、基因治療研究過程中所涉及的法律法規說明和規定尚不詳細。

曹雪濤建議，應充分考慮細胞制品和基因修飾細胞制品的特殊性，按照國際規則，由國家食品藥品監督管理總局作為監管主體，成立專業化部門或審評小組，配備專業的人才，將產業化的細胞治療按照藥品進行監管；對于細胞治療臨床試驗，成立人員相對穩定的國家專家委員會，開通專門的綠色通道，優先審評，審查其有效性和安全性；保證細胞治療臨床試驗分期在三級醫院或者有資質的醫院開展并通過倫理審查，要明確臨床試驗的科學性和公益性，避免向受試者收取費用，并向受試者提供必要費用補償，待證明安全有效后，視其產業化前景再進一步按照藥品進行申報與監管。

（原題為《曹雪濤委員：細胞免疫治療和干細胞治療亟待規范》）