國產創新藥出海成功。

當地時間2月28日，傳奇生物科技股份有限公司（NASDAQ: LEGN，傳奇生物）在美國宣布，其自主研發的細胞治療產品西達基奧侖賽（英文商品名：CARVYKTI，簡稱Cilta-cel）獲得美國食品和藥品監督管理局（FDA）批準上市， 用于治療復發或難治性多發性骨髓瘤患者，這些患者既往接受過四種或四種以上的治療，包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體。

這是傳奇生物首款獲批上市的產品，是首款獲得FDA批準的國產CAR-T細胞療法，也是全球第二款獲批上市的 BCMA 靶向 CAR-T 療法。今年2月10日，信達生物PD-1腫瘤藥闖關FDA遇挫，而此次CAR-T療法獲批，成為中國創新藥出海注入了信心。

CAR-T療法主要是通過基因工程技術，人工改造腫瘤患者的T淋巴細胞，在體外大量培養后生成腫瘤特異性CAR-T細胞，再將其回輸入患者體內用以攻擊癌細胞，進而達到治療疾病的目標。與傳統的化療、放療、靶向等腫瘤治療方向相比，CAR-T療法讓腫瘤有了治愈的可能，更有說法稱其為“神藥”。

傳奇生物的CARVYKTI是一款具有兩種靶向B細胞成熟抗原（BCMA）單域抗體的嵌合抗原受體 (CAR) T細胞免疫療法，以一次性輸液的方式給藥，推薦劑量為每公斤體重0.5-1.0×10^6個CAR-T細胞。

此次CARVYKTI的獲批主要基于關鍵性臨床1b/2期 CARTITUDE-1研究結果。研究數據顯示，Cilta-cel在既往接受過四種或者以上治療（包括蛋白酶體抑制劑、免疫調節劑和抗CD38單克隆抗體）的復發或難治性多發性骨髓瘤患者中顯示出高達98%的總緩解率。

公開資料顯示，全球已經有7款CAR-T療法獲批，其中有兩款在中國獲批，包括復星凱特的阿基侖賽注射液和藥明巨諾的瑞基奧侖賽注射液，均于2021年獲批，因此2021年被稱為中國CAR-T療法商業化元年。傳奇生物的西達基奧侖賽在國內還處于臨床階段，于2020年8月在中國被納入“突破性治療藥物”。

華創證券研報資料

CAR-T療法價格不菲，兩款已經在國內獲批的產品價格均達到百萬元一針。業內有消息稱，傳奇生物的西達基奧侖賽價格超過46萬美元。對于上述消息，傳奇生物向澎湃新聞記者強調，目前價格還不會公布。

如何擴大CAR-T療法的可及性，此前傳奇生物在接受澎湃新聞記者采訪時表示，降低CAR-T產品的高昂定價問題可以從兩個方向著手，一是國產化替代，二是通用型CAR-T技術發展，減少病患的治療時間的同時，還可以減輕在患病過程中的痛苦。

傳奇生物成立于2014年，是一家集腫瘤免疫細胞療法研發、臨床、生產及商業化開發于一體的跨國生物制藥公司。此外，該公司還有多款在硏CAR-T療法，用于血液瘤、實體瘤及其它疑難疾病的治療。傳奇生物美股盤后大漲超12%。