2001年2月，在華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院從事細(xì)胞生物學(xué)博士后研究5年之際，朱云祥結(jié)束了自己的學(xué)習(xí)深造生涯，一腳踏入了工業(yè)界。 

尋找疾病的藥方，他的起點(diǎn)是全球較早成立的知名生物制藥公司、罕見病領(lǐng)域的先驅(qū)——美國健贊公司（Genzyme）。20年后，朱云祥在藥物研發(fā)和罕見病領(lǐng)域已是極為資深的前輩，他的職業(yè)生涯也迎來一段新的旅程，將和團(tuán)隊(duì)帶領(lǐng)一家中國本土企業(yè)在罕見病藥物研發(fā)領(lǐng)域開拓出國內(nèi)此前尚未走過的路，通過比肩全球的領(lǐng)先技術(shù)讓中國的罕見病患者獲得同步世界水平的治療。

實(shí)際上，相比于美國、歐洲等發(fā)達(dá)國家和地區(qū)，中國罕見病領(lǐng)域的多個(gè)關(guān)鍵環(huán)節(jié)在2015年以前都近乎空白，起步滯后三四十年。截至目前，對(duì)單一病種患者數(shù)量較少的罕見病來說，極為重要的支付保障在中國也尚未解決，罕見病藥物研發(fā)在國內(nèi)尚在起步階段。 

“罕見病領(lǐng)域的政策正在一個(gè)推進(jìn)的過程當(dāng)中，整體的生態(tài)系統(tǒng)還在建立之中。”近日，身在美國馬薩諸塞州的朱云祥遠(yuǎn)程接受了澎湃新聞（www.kxwhcb.com）記者的專訪。自2020年10月底被任命為北海康成制藥有限公司（下稱“北海康成”，1228.HK）全球研究副總裁后，朱云祥就在馬薩諸塞州劍橋市的北海康成美國總部辦公。

北海康成全球研究副總裁朱云祥。

北海康成是國內(nèi)罕見病藥物開發(fā)及商業(yè)化方面走在最前面的一家公司，該公司由中國罕見病聯(lián)盟副理事長薛群創(chuàng)立于2012年。值得一提的是，薛群和朱云祥有著頗為緊密的交集，在后者加入健贊的第二年，也就是2002年，薛群也加入了這家罕見病巨頭，工作直至2011年健贊被賽諾菲以201億美元收購。

在彼時(shí)的分岔路上，已積累了豐富管理經(jīng)驗(yàn)的薛群試圖在中國罕見病市場(chǎng)有所作為，朱云祥則繼續(xù)在賽諾菲健贊為開發(fā)罕見病療法而戰(zhàn)。多年之后，他們則再度選擇站到了同一艘戰(zhàn)船上。

“云祥在北海康成與麻省大學(xué)醫(yī)學(xué)院簽訂第二份罕見病基因治療研究協(xié)議后加入公司，印證了我們?cè)诒焙？党纱蛟旌币姴☆I(lǐng)域具有世界一流研發(fā)能力的決心，特別是在生物制品和基因治療方面。”宣布朱云祥的任命之際，薛群如此評(píng)價(jià)和寄予厚望，“他將在推動(dòng)我們立足中國，面向全球市場(chǎng)的發(fā)展戰(zhàn)略上發(fā)揮重要作用。” 

值得關(guān)注的是，不久前的2021年12月10日，北海康成已正式在香港聯(lián)合交易所有限公司主板上市。然而，上市僅僅是這家公司的重要節(jié)點(diǎn)之一。

2021年12月10日，北海康成已正式在香港聯(lián)合交易所有限公司主板上市。

如何將更多的罕見病藥物在中國市場(chǎng)商業(yè)化落地惠及更多患者？如何立足長遠(yuǎn)注入更多的自主創(chuàng)新“基因”？如何在中國的土壤下實(shí)現(xiàn)對(duì)罕見病藥物研發(fā)來說至關(guān)重要的良性循環(huán)？對(duì)于擺在面前的這些挑戰(zhàn)，薛群和朱云祥或許并不能從多年前在健贊長期工作的經(jīng)驗(yàn)里復(fù)制解決，他們?nèi)詫⒗^續(xù)探索。

如何更快服務(wù)于罕見病人

健贊是全球第一家上市罕見病創(chuàng)新藥物公司。早在1991年，健贊的第一個(gè)重要產(chǎn)品Ceredase（阿糖苷酶）就被FDA批準(zhǔn)，用于治療戈謝病（Gaucher's disease），這也是第一代酶替代治療藥物。執(zhí)掌這家這家公司長達(dá)28年的Henri Termeer被譽(yù)為“罕見病教父”。

2017年5月，71歲的Henri Termeer在家中去世，麻省理工學(xué)院在發(fā)布的一篇新聞稿中評(píng)價(jià)其，“被廣泛認(rèn)為是波士頓生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)始人，他在20世紀(jì)80年代初加入了剛起步的健贊，當(dāng)時(shí)生物技術(shù)產(chǎn)業(yè)還處于起步階段……他將公司從一家只有不到20名員工的初創(chuàng)公司培育成為世界上最大的生物技術(shù)公司之一，在全球擁有12500多名員工。” 

薛群和朱云祥受Henri Termeer影響頗深。他開創(chuàng)了獨(dú)特的經(jīng)營模式，利用生物技術(shù)開發(fā)出用于治療罕見病的藥物，并讓政府和保險(xiǎn)公司為這些高定價(jià)的藥物買單。值得一提的是，北海康成的股票代碼是“1228. HK”，據(jù)介紹，該代碼中的“228”即代表國際罕見病日和Henri Termeer的生日，“1”則象征著公司力爭罕見病領(lǐng)域的先鋒和領(lǐng)軍地位。

而北海康成引入的7位基石投資者，包括RA Capital、Hudson Bay、Janus Investors、General Atlantic、藥明生物 （2269.HK）、瑞華資本以及私人投資者Belinda Termeer，這位私人投資者Belinda Termeer正是Henri Termeer的妻子。

一本關(guān)于罕見病領(lǐng)域傳奇Henri Termeer的書籍，譯者為中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)院院長張抒揚(yáng)教授。

對(duì)如今還在罕見病領(lǐng)域前進(jìn)的人來說，Henri Termeer或是“精神導(dǎo)師”之一，但健贊的模式在中國尚需等待“肥沃的土壤”。北海康成的公司官網(wǎng)介紹，截至2021年6月，該公司已經(jīng)打造了一個(gè)由13個(gè)具有巨大市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組成的全面和差異化的管線，針對(duì)部分最普遍的罕見疾病和罕見腫瘤適應(yīng)證，包括三個(gè)上市產(chǎn)品、三個(gè)處于臨床階段的候選藥物、兩個(gè)處于IND啟用階段、兩個(gè)處于臨床前階段，另外兩個(gè)基因治療項(xiàng)目已完成先導(dǎo)藥物選擇，另一個(gè)基因治療項(xiàng)目處于先導(dǎo)藥物甄拔階段。

梳理公司產(chǎn)品管線不難發(fā)現(xiàn)，和國內(nèi)其他生物創(chuàng)新公司起步時(shí)類似，北海康成前期基本靠授權(quán)引進(jìn)，這是中國大量臨床需求尚未滿足階段的一個(gè)重要的藥物開發(fā)策略。實(shí)際上，罕見病藥物方面的需求缺口更為突出。

此前的2018年5月，國家衛(wèi)健委、科技部、工信部、國家藥品監(jiān)督管理局、國家中醫(yī)藥管理局五部委聯(lián)合公布《第一批罕見病目錄》，121種疾病納入目錄。梳理這121種罕見病，其中74種在全球已有治療藥物上市，另有47種尚無有效治療藥物。而這74種有藥可治的罕見病全球已有162種藥品上市，但中國僅有83種藥品上市，可治療53種罕見病。

“鑒于國內(nèi)罕見病患者缺藥的問題，國家近年來在加快上市審評(píng)審批方面推出了比較有利的政策，大大縮短了藥物在國內(nèi)推廣的時(shí)間。”朱云祥表示，北海康成意識(shí)到罕見病人的高度需求，所以最初引進(jìn)的臨床階段的產(chǎn)品主要為了更快服務(wù)于罕見病人，“當(dāng)然也可以很快地幫助我們建立產(chǎn)品線，特別是臨床階段或者是已經(jīng)在上市階段的產(chǎn)品。”

此前的2017年10月，中共中央辦公廳、國務(wù)院辦公廳印發(fā)了《關(guān)于深化審評(píng)審批制度改革鼓勵(lì)藥品醫(yī)療器械創(chuàng)新的意見》，該意見明確指出，罕見病治療藥品醫(yī)療器械注冊(cè)申請(qǐng)人可提出減免臨床試驗(yàn)的申請(qǐng)。對(duì)境外已批準(zhǔn)上市的罕見病治療藥品醫(yī)療器械，可附帶條件批準(zhǔn)上市，企業(yè)應(yīng)制定風(fēng)險(xiǎn)管控計(jì)劃，按要求開展研究。

為落實(shí)上述意見，2018年5月，國家藥品監(jiān)督管理局、國家衛(wèi)生健康委員會(huì)發(fā)布《關(guān)于優(yōu)化藥品注冊(cè)審評(píng)審批有關(guān)事宜的公告》。該公告指出，對(duì)于境外已上市的防治嚴(yán)重危及生命且尚無有效治療手段疾病以及罕見病藥品，進(jìn)口藥品注冊(cè)申請(qǐng)人經(jīng)研究認(rèn)為不存在人種差異的，可以提交境外取得的臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)直接申報(bào)藥品上市注冊(cè)申請(qǐng)。

以北海康成在中國成功實(shí)現(xiàn)商業(yè)化的第一個(gè)罕見病藥物海芮思（Hunterase?）（艾度硫酸酯酶β注射液）為例，2019年1月，北海康成獲得韓國綠十字公司（GC Pharma）海芮思的大中華地區(qū)獨(dú)占許可協(xié)議。彼時(shí)，薛群表示，“Hunterase是北海康成計(jì)劃在中國商業(yè)化的第一個(gè)罕見病藥物。北海康成致力于為中國罕見病患者開發(fā)和商業(yè)化亟需的特效罕用藥。中國最近的藥政法規(guī)改革可以使患者更快地獲得急需的治療藥物，這令我們深受鼓舞。”

海芮思用于治療黏多糖貯積癥Ⅱ型（MPS II）。黏多糖貯積癥是一組復(fù)雜的、進(jìn)行性多系統(tǒng)受累的溶酶體病，是由于降解糖胺聚糖（亦稱酸性黏多糖，GAGs）酶缺乏所致。其中，黏多糖貯積癥Ⅱ型為X連鎖隱形遺傳，國內(nèi)現(xiàn)有數(shù)據(jù)顯示Ⅱ型患者約占一半，發(fā)病者多為男性。目前，該疾病尚不能治愈，酶替代療法（ERT）為標(biāo)準(zhǔn)療法。

從韓國綠十字公司引進(jìn)后的2019年7月，北海康成即向國家藥品監(jiān)督管理局遞交了新藥上市申請(qǐng)并獲得正式受理，且獲得國家藥品監(jiān)督管理局的優(yōu)先審評(píng)資格。2020年9月，北海康成宣布，海芮思獲得國家藥品監(jiān)督管理局上市批準(zhǔn)。這是國內(nèi)首個(gè)且唯一的全球新一代治療黏多糖貯積癥Ⅱ型的酶替代療法。

“公司當(dāng)時(shí)引進(jìn)的時(shí)候也是免臨床試驗(yàn)的，藥審中心直接批了，所以當(dāng)時(shí)推進(jìn)得很快。”朱云祥提到，“盡管目前患者使用海芮思的時(shí)間并不長，生存益處等方面還難以明確判斷，但這樣的療法此前在臨床上已經(jīng)被證明對(duì)患者的療效是非常肯定的。”早在2006年7月，美國FDA批準(zhǔn)了罕見病巨頭夏爾公司（后被武田制藥收購）生產(chǎn)的艾杜硫酸酯注射劑（Elaprase）上市，這是全球首個(gè)用于治療黏多糖貯積癥的藥物。 

2020年9月，北海康成宣布，海芮思獲得國家藥品監(jiān)督管理局上市批準(zhǔn)。

值得一提的是，藥明生物除了是北海康成的基石投資者，這家制藥行業(yè)研發(fā)外包服務(wù)（CDMO）的龍頭還與后者長期進(jìn)行著深度合作。北海康成現(xiàn)有的產(chǎn)品管線中，有多個(gè)從藥明生物授權(quán)引進(jìn)。此前的2018年10月，雙方共同宣布深化戰(zhàn)略合作關(guān)系，合力推動(dòng)罕見病藥物的開發(fā)進(jìn)程。

談到這些引進(jìn)管線，朱云祥表示，例如針對(duì)溶酶體貯積癥的這些療法，“全球罕見病領(lǐng)域的先驅(qū)開發(fā)了最早成功的產(chǎn)品，所以這些是成熟的靶點(diǎn)，但是國際上獲批的產(chǎn)品價(jià)格非常昂貴，中國市場(chǎng)難以承受。”他推測(cè)，公司當(dāng)時(shí)的想法應(yīng)該是，假如在國內(nèi)生產(chǎn)推廣，那么生產(chǎn)成本和價(jià)格上面是否會(huì)有一些優(yōu)勢(shì)？

自主創(chuàng)新突破

創(chuàng)立近10年，且已完成了上市，在國內(nèi)罕見病領(lǐng)域走在最前的北海康成，繞不開自主創(chuàng)新的路徑。

“實(shí)際上我的加入，就是公司希望在自主創(chuàng)新方面有所突破。”值得一提的是，朱云祥及其團(tuán)隊(duì)的一項(xiàng)重要成績是發(fā)明了第二代酶替代療法阿葡糖苷酶（avalglucosidase alfa）。2021年8月，F(xiàn)DA已批準(zhǔn)賽諾菲這款藥物用于治療1歲及以上的晚發(fā)型龐貝病患者。 

朱云祥談到，一家藥物開發(fā)公司，無論從長期產(chǎn)品管線的建立，抑或是長期成長來看，肯定需要有自主創(chuàng)新方面的投入和產(chǎn)出。此外，“北海康成的目標(biāo)是立足中國、專注于罕見疾病的全球領(lǐng)先生物制藥公司。” 

其透露，現(xiàn)階段，北海康成在自主創(chuàng)新方面的發(fā)力主要專注于有全球權(quán)益的基因治療。從管線布局方面來看，北海康成基因治療聚焦的疾病領(lǐng)域系神經(jīng)肌肉疾病和溶酶體疾病（法布雷病、龐貝氏病）。 

鑒于80%的罕見病為遺傳性疾病，近年來新技術(shù)驅(qū)動(dòng)下的基因治療高潮讓科學(xué)界、產(chǎn)業(yè)界和患者看到了新的希望。

一名全球知名藥企的高管此前在接受澎湃新聞（www.kxwhcb.com）記者采訪時(shí)表示，孤兒藥是檢測(cè)治療疾病高端機(jī)制的一條捷徑。“首先，它治療的是罕見病的病人，這類病人之前沒有治療手段。而常見疾病往往不是由于單個(gè)基因突變導(dǎo)致，因此很難用基因治療、反義寡核苷酸(ASO)或RNA干擾(RNAi)這樣的小核酸藥物，以及細(xì)胞療法這樣最新的技術(shù)和手段去治療。”值得關(guān)注的是，尤其在國外已經(jīng)驗(yàn)證相對(duì)成熟的病種上，國內(nèi)近年來創(chuàng)立的生物技術(shù)公司也在以這些疾病為治療對(duì)象從頭開始打磨和證明自己的技術(shù)平臺(tái)。

北海康成選擇的也是“明星策略”，即以腺相關(guān)病毒（AAV）為載體的基因治療。朱云祥表示，單純從基因治療遞送平臺(tái)AAV載體來看，“我們也是在‘兩條腿’走路，這樣可以降低風(fēng)險(xiǎn)。”

目前公司披露的3項(xiàng)基因治療管線中，CAN201、CAN202系利用從臨床階段的基因公司LogicBio Therapeutics 獲得許可的AAV sL65衣殼載體開發(fā)的兩種基因治療產(chǎn)品，分別用于治療法布雷病和龐貝病。3項(xiàng)中有一項(xiàng)未詳細(xì)披露，系與馬薩諸塞大學(xué)醫(yī)學(xué)院合作項(xiàng)目，適應(yīng)證為神經(jīng)肌肉疾病。

從北海康成官網(wǎng)披露的消息來看，就在朱云祥加入之前，2020年6月，北海康成宣布已與馬薩諸塞大學(xué)（又稱“麻省大學(xué)”）醫(yī)學(xué)院霍雷基因治療中心共同啟動(dòng)了罕見遺傳性疾病的基因療法研究，該研究項(xiàng)目由全球基因治療領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)者之一、華人科學(xué)家高光坪教授指導(dǎo)。高光坪及其團(tuán)隊(duì)從事基因治療20余年，對(duì)發(fā)現(xiàn)和開發(fā)新一代基于不同血清型腺相關(guān)病毒（AAV）的高效低毒基因遞送載體平臺(tái)技術(shù)做出了重大貢獻(xiàn)。其曾入選國際頂級(jí)學(xué)術(shù)期刊《自然-生物技術(shù)》（Nature Biotechnology）2017年度20位在生物技術(shù)領(lǐng)域的“頂尖轉(zhuǎn)化學(xué)者”。 

馬薩諸塞大學(xué)醫(yī)學(xué)院終身講席教授高光坪。

北海康成彼時(shí)還宣布，高光坪和另一位工業(yè)界資深生產(chǎn)領(lǐng)域?qū)＜摇rammer Bio前創(chuàng)始人Mark Bamforth，加入公司戰(zhàn)略委員會(huì)。Bamforth曾在英國及美國的健贊工作逾20年。

隨后的2020年9月，北海康成又宣布與馬薩諸塞大學(xué)簽署了第二項(xiàng)罕見病基因療法研究協(xié)定，擴(kuò)大在基因療法領(lǐng)域的合作，專注于新型定制腺相關(guān)病毒（AAV）載體的開發(fā)。該AAV載體平臺(tái)有望在治療神經(jīng)肌肉疾病方面獲得廣泛應(yīng)用。

過去的一年里，北海康成在基因治療領(lǐng)域繼續(xù)布局。2021年10月，該公司與羅切斯特大學(xué)Douglas Anderson博士創(chuàng)建的臨床前生物技術(shù)公司Scriptr Global簽訂研究合作和許可協(xié)議，合作研發(fā)抗肌萎縮蛋白病的基因治療產(chǎn)品。北海康成將擁有Scriptr Global的全球獨(dú)家授權(quán)，通過使用后者的Stitchr?平臺(tái)（一種專有的核酶介導(dǎo)的RNA組裝技術(shù)）進(jìn)行開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化針對(duì)抗肌萎縮蛋白病的基因治療候選產(chǎn)品。 

2021年11月，北海康成又與華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)院達(dá)成一項(xiàng)為期兩年的研究贊助協(xié)議，用于罕見神經(jīng)肌肉疾病——杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）的基因治療研究。該項(xiàng)目將在肌肉疾病基因治療領(lǐng)域的國際知名科學(xué)家Jeffery Chamberlain博士指導(dǎo)下進(jìn)行。其實(shí)驗(yàn)室一直致力于研究肌營養(yǎng)不良的機(jī)制，特別是抗肌營養(yǎng)不良蛋白的結(jié)構(gòu)和基因治療方法，并率先發(fā)現(xiàn)可用于肌肉的系統(tǒng)性基因遞送的腺相關(guān)病毒（AAV）載體。

“我們內(nèi)部也在開發(fā)一個(gè)組織特異性的AAV遞送平臺(tái)。”朱云祥介紹，這一平臺(tái)和其他通過定向進(jìn)化的AAV遞送平臺(tái)不一樣，“這是通過工程化設(shè)計(jì)的AAV,它就像導(dǎo)彈一樣，你把它的全球定位系統(tǒng)編程以后它可以打到不同的目標(biāo)里邊去，我們也可以通過簡單的操作，把它靶向到肝臟、肌肉、腎臟、中樞神經(jīng)等不同組織部位。”

朱云祥進(jìn)一步談到，新一代AAV遞送平臺(tái)下的基因治療產(chǎn)品才有可能成為真正的治療產(chǎn)品。 

“現(xiàn)有的AAV遞送基因治療，通過靜脈注射以后實(shí)際上大都進(jìn)入了肝臟，而難以進(jìn)入到其他組織，所以就需要用很高的劑量，例如在針對(duì)肌肉疾病時(shí)，即使很高的劑量效果可能也不好，且引起肝臟、腎臟損傷，存在安全性方面的一些挑戰(zhàn)。”此外，高劑量對(duì)企業(yè)來說，無疑也增加了成本，“從生產(chǎn)角度、商業(yè)推廣角度來說也都增加了難度。”

朱云祥希望，在領(lǐng)域內(nèi)先驅(qū)幾十年的經(jīng)驗(yàn)之下，科學(xué)界和業(yè)界能開發(fā)出安全性、治療效果和成本優(yōu)勢(shì)都能兼具的基因治療產(chǎn)品。“AAV基因治療、細(xì)胞改造過的基因療法，或者是干細(xì)胞療法等，都有一次性治愈的可能，這些代表了遺傳性疾病未來的最佳治療。” 

國內(nèi)罕見病整體生態(tài)體系在建立之中

談到技術(shù)開發(fā)和產(chǎn)品管線，這位在藥物研發(fā)領(lǐng)域近20年的“老兵”滔滔不絕。在談到國內(nèi)罕見病藥物研發(fā)創(chuàng)新和未來商業(yè)化的挑戰(zhàn)時(shí)，他謙虛地稱需要“打些草稿”才能回答。

朱云祥首先肯定的是，國內(nèi)罕見病的政策正在一個(gè)推進(jìn)的過程當(dāng)中，他相信這對(duì)做藥來說是一個(gè)利好。尤其在2021年年末，中國的高值罕見病藥物保障實(shí)現(xiàn)了零的突破，治療脊髓性肌萎縮癥的諾西那生鈉注射液和法布雷用藥阿加糖酶α注射用濃溶液被納入國家醫(yī)保目錄。盡管此舉的可持續(xù)性和對(duì)國內(nèi)藥物開發(fā)公司的創(chuàng)新影響仍有待觀察，但至少現(xiàn)階段對(duì)患者來說是福音。

“我想政策會(huì)越來越人性化，因?yàn)轭愃啤畟}廩實(shí)而知禮節(jié)’，國富民強(qiáng)之后，人民的福利也會(huì)提高。”朱云祥談到，就像在對(duì)罕見病的規(guī)范管理與研發(fā)激勵(lì)較為成熟的美國，其政策推動(dòng)始于上世紀(jì)80年代，“我們國家也會(huì)逐漸進(jìn)行政策推進(jìn)。” 

總體而言，現(xiàn)階段國內(nèi)罕見病的整體的生態(tài)系統(tǒng)尚在建立之中。朱云祥談到，從診療前端的醫(yī)生來看，“他們對(duì)罕見病的認(rèn)識(shí)度和專業(yè)度也需要進(jìn)一步提高，尤其在縣級(jí)醫(yī)療機(jī)構(gòu)中，廣大的人群第一步可能在這樣的醫(yī)院就診。”他認(rèn)為，“教育”的過程還需要更多的時(shí)間。

而從早期的藥物開發(fā)來看，國內(nèi)人才的缺乏仍然是一個(gè)關(guān)鍵問題。“要么是在國外受過教育和研發(fā)訓(xùn)練的人回到國內(nèi)，要么是從自己內(nèi)部培養(yǎng)，人才的培養(yǎng)也需要一個(gè)過程。”而對(duì)罕見病領(lǐng)域來說，“國內(nèi)早期人才的儲(chǔ)備可能更加欠缺，因?yàn)樽龅娜水吘购苌伲芏嗳巳チ四[瘤、免疫、代謝疾病等更為熱門的領(lǐng)域。”

朱云祥還著重強(qiáng)調(diào)了一點(diǎn)，即創(chuàng)新的持續(xù)性。正如國際上罕見病領(lǐng)域的諸多大額并購，他談到，“一般來說，小公司專注于創(chuàng)新，大公司擅長后期開發(fā)，大的制藥公司并購小的創(chuàng)新公司實(shí)際上可以形成一個(gè)良性循環(huán)。”他進(jìn)一步解釋道，小公司大部分都是通過投資者投資，并購讓這批投資者獲利很多，獲利后又會(huì)重新投入到新的制藥公司，產(chǎn)生新的藥物，所以形成一個(gè)良性循環(huán)，“我覺得對(duì)整個(gè)罕見病的創(chuàng)新生態(tài)環(huán)境是一個(gè)促進(jìn)作用，而最終獲益的會(huì)是病人。”

朱云祥提到，毫無疑問，目前國內(nèi)的政策正在鼓勵(lì)本土的生物技術(shù)公司可以自己研發(fā)產(chǎn)品來服務(wù)國內(nèi)的罕見病。同時(shí)，整體的生態(tài)系統(tǒng)仍亟待完善。

例如，美國孤兒藥產(chǎn)品研發(fā)和生產(chǎn)享有一系列的激勵(lì)機(jī)制。孤兒藥臨床研究費(fèi)用享受50%稅的免稅優(yōu)惠，并且具有延長免稅時(shí)限的資格；藥品獲得孤兒藥認(rèn)定后，享受稅收減免，減免金額上限為該藥品相關(guān)臨床試驗(yàn)費(fèi)用的50%；免除孤兒藥產(chǎn)品的申請(qǐng)人應(yīng)繳納的FDA審評(píng)費(fèi)用；開辟孤兒藥審批“綠色通道”；藥物獲準(zhǔn)后享有7年市場(chǎng)獨(dú)占期等。

此外，在罕見病藥物支付端，美國、歐洲、日本、俄羅斯等國家和地區(qū)均提出了相應(yīng)的解決方案。

“我們必須認(rèn)識(shí)到，罕見病藥價(jià)比常見病要高，這是一個(gè)事實(shí)，沒辦法忽視它。”朱云祥認(rèn)為，最終最好的方式是大家能夠找到一個(gè)平衡點(diǎn)，然后建立一個(gè)良性的生態(tài)系統(tǒng)。

“現(xiàn)在國家推出的政策都是在朝這個(gè)方面做努力，所以前景肯定是好的。”他最后如是表示。