近日，媒體報道了一起“毒販母親”案——國內數千罕見癲癇性腦病患兒瀕臨斷藥，急需從境外購買氯巴占的故事，其中多位患兒母親從境外代購氯巴占藥品被檢方認為構成“走私、運輸、販賣毒品罪”，因犯罪情節輕微不予起訴。對于具體案件的處理，本文不欲置喙，僅就本案投射出的有關藥品管理的一些問題略陳管見。

1. 為什么我國會出現氯巴占藥品短缺，為什么患者不能批量以代購和直郵的方式購買氯巴占？

這是出于我國現行藥品管理和藥品注冊法律制度的要求。為了保障藥品的安全、有效，進而保護和促進公眾健康，我國制定了《中華人民共和國藥品管理法》（以下簡稱《藥品管理法》）《中華人民共和國藥品管理法實施條例》（以下簡稱《藥品管理法實施條例》）《藥品注冊管理辦法》等法律、行政法規和部門規章，建立了一套嚴格的監督管理制度。

《藥品管理法》第2條第2款規定，藥品“是指用于預防、治療、診斷人的疾病，有目的地調節人的生理機能并規定有適應癥或者功能主治、用法和用量的物質”。據此定義，氯巴占屬于“藥品”。

該法第24、25條進而規定了藥品的注冊制度——藥品只有在獲得相關部門發放的“藥品注冊證書”之后，才能在市場上出售。具體而言，需由藥品注冊申請人依照法定程序和相關要求提出藥物臨床試驗、藥品上市許可等申請，再由國家藥品監督管理局組織審評，對藥品安全性、有效性和質量可控以及申請人的質量管理、風險防控和責任賠償等能力進行審查，對符合條件的發給藥品注冊證書。

上述注冊制度不僅適用于國產氯巴占，也適用于已經在國外注冊而打算進入我國市場的氯巴占等急需藥品。但目前并沒有國外企業向國家藥品監督管理局提出氯巴占片的藥品注冊上市申請。

此外，《藥品管理法》規定，對麻醉藥品、精神藥品等特殊藥品，適用國務院有關特殊管理辦法的規定。精神藥品指作用于中樞神經系統，使之興奮或抑制，連續使用能產生依賴性的藥品。根據國務院頒布的《麻醉藥品和精神藥品管理條例》，精神藥品又分為第一類精神藥品和第二類精神藥品。氯巴占具有一定的成癮性，屬于精神藥品——“國際藥物管制公約”將其列入《1971年精神藥物公約》進行管制；我國則將它歸入第二類精神藥品進行管理。

《藥品管理法》第66條規定，進口包括氯巴占在內的精神藥品，應當持有國家藥品監督管理局頒發的進口準許證，進口申請者申請進口準許證時，需符合國家藥品監督管理局2021年12月1日發布的《麻醉藥品和精神藥品進出口準許證申報資料要求》。

上述條文繁復，簡單說就是，氯巴占不僅是治療罕見癲癇性腦病的罕見病藥品，而且是受到嚴格管控的精神藥品。在我國現行的藥品管理制度框架下，海外代購氯巴占的確違反了《藥品管理法》《藥品管理法實施條例》《麻醉藥品和精神藥品管理條例》的規定，很難獲得法律的支持。罕見病藥品具有研發成本高、患病人群少、預期回報少的特點，藥企研發積極性不高，這可能也是有關境外企業未向我國國家藥品監督管理局提出氯巴占片藥品注冊上市申請的原因。

2.怎樣激活因臨床急需進口少量藥品的制度空間？

從海外代購和直郵氯巴占違法，但那些罹患罕見病的孩子又急需用藥，在“情理”與“法理”之間，我們或許可以以《藥品管理法》第65條為根據， 探求醫療機構因臨床急需進口少量藥品的制度空間。

現行《藥品管理法》第65條規定，醫療機構因臨床急需進口少量藥品的，經國務院藥品監督管理部門或國務院授權的省、自治區、直轄市人民政府批準，可以進口，進口的藥品應當在指定醫療機構內用于特定醫療目的。在國內無企業生產氯巴占等臨床急需藥品的情況，這一規定或許為部分地區有條件使用境外已經上市藥品提供了相對便利、合法的路徑。

其實2019年《藥品管理法》修訂前，國務院曾在海南博鰲樂城國際醫療旅游先行區開展相應的制度嘗試，對先行區內醫療機構因臨床急需進口少量藥品的申請，由海南省人民政府實施審批。修訂后的《藥品管理法》第65條將這一嘗試法定化，相關批準主體也由“國務院藥品監督管理部門”擴大到“國務院藥品監督管理部門”或者“國務院授權的省、自治區、直轄市人民政府”。

據上述法條，因臨床急需進口少量藥品要符合五個條件：第一、進口的主體應當是醫療機構，而不是藥品生產經營企業；第二、該藥品應當是臨床急需，就氯巴占藥品而言，的確是國內供應無法保障，而治療癲癇性腦病患兒又確有急需的；第三、進口數量應該是少量，即滿足診療急需的量，而非大規模的進口；第四、藥品進口后，應當在指定范圍內使用，即在指定的醫療機構使用，僅用于特定醫療目的，不得隨意擴大范圍；第五、應當經過批準。

不過，現行《藥品管理法》第65條雖然規定了醫療機構因臨床急需進口少量藥品的申請和許可制度，但并未細化許可條件，未能說明何為“臨床急需”，何為“少量藥品”；未能厘定許可程序，未能說明醫療機構要為臨床急需進口少量藥品申請提交哪些材料；未能明確后續監管要求，未能說明醫療機構在后續藥品使用時，應出臺哪些文件，履行哪些義務。這也使得迄今為止，我國醫療機構因臨床急需進口少量罕見病用藥，只有為數不多的示例。例如，北京協和醫院為解決腎上腺皮質癌患者用藥需求和保障用藥安全，組織起草了《北京協和醫院臨時進口藥品（米托坦）臨床使用指南》《北京協和醫院臨時進口藥品（米托坦）管理辦法》《米托坦片患者用藥知情同意書》等十余項文件，歷時10個月，最終完成了罕見病藥品米托坦片一次性進口申請過程。

所以為了進一步激活第65條的授權，我們就有必要細化和完善相關的規定。比如在目前已啟動《藥品管理法實施條例》的修訂工作中，明確何為“臨床急需”、何為“少量藥品”，說明醫療機構需要具備何種資質條件、醫療機構應向監管部門提交哪些材料、監管部門審查哪些要點，以及醫療機構如何履行頒布指南、出臺管理辦法、履行知情同意義務、恪守倫理原則等等。在適當時候，也可由國家藥監局、國家衛健委共同制定出臺《臨床急需進口少量藥品管理辦法》，對臨床急需進口少量藥品的范圍、申請程序、申請條件、批準程序、使用范圍加以規定。

基于此，未來可以在更多省份和地區建立醫療健康產業先行示范區，由國務院授權特定省份批準所轄先行示范區的臨床急需進口少量藥品申請。有臨床急需用藥需求的患者，可以通過患者組織向特定醫療機構提出申請，以醫療機構為主體，發起臨床急需藥品的一次性進口申請，醫療機構組織患者填寫知情同意書等文件，報藥品監督管理部門批準，再報請海關放行。

就藥品監管部門而言，還應嚴格審查醫療機構提出的申請，對經批準進口的臨床急需進口少量藥品進行嚴格監管，依據《藥品管理法》第12條、第36條建立并實施藥品追溯制度，確保臨床急需進口少量藥品的可追溯。此外，根據《藥品管理法》第81條的規定，醫療機構應當經常考察本單位使用的臨床急需進口少量藥品的質量、療效和不良反應，發現疑似不良反應的，應當及時向藥品監督管理部門和衛生健康主管部門報告。

3.如何通過加快審評審批程序等方式鼓勵臨床急需罕見病藥品研發？

2019年版的《藥品管理法》已經體現了鼓勵藥物創新的精神，并規定了鼓勵包括臨床急需藥品創新在內的若干舉措。2020年由國家市場監督管理總局頒布的《藥品注冊管理辦法》也明確了藥品加快上市注冊制度，引入了突破性治療藥物、附條件批準、優先審評審批及特別審批程序。

具體至本案，《藥品管理法》第16條第1款已規定，國家支持以臨床價值為導向、對人的疾病具有明確或特殊療效的藥物創新，鼓勵具有新的治療機理、治療嚴重危及生命的疾病或者罕見病、對人體具有多靶向系統性調節干預功能等的新藥研制，推動藥品技術進步。這一規定已為氯巴占等臨床急需罕見病藥品的研發與申報提供依據。此外，《藥品管理法》第16條第3款規定，國家采取有效措施，鼓勵兒童用藥品的研制和創新，對兒童用藥品予以優先審評審批。2017年發布的《第二批鼓勵研發申報兒童藥品建議清單》其實納入了氯巴占。截止目前，已有8家企業按照有關規定獲準研制氯巴占，監管部門和審評機構應對此兒童藥予以優先審評審批。

除制度依據外，就氯巴占等急需罕見病藥品短缺現象，其實可通過加快對相應上市許可申請的審評審批來予以應對，具體舉措包括：

第一、納入優先審評審批程序。

《藥品管理法》第96條規定，國家對臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的新藥予以優先審評審批。據《藥品注冊管理辦法》第68條，對于臨床急需的短缺藥品、防治重大傳染病和罕見病等疾病的創新藥和改良型新藥，當藥品具有明顯臨床價值時，當提起藥品上市許可申請時，可以申請適用優先審評審批程序。根據《藥品注冊管理辦法》第70條的規定，對納入優先審評審批程序的藥品上市許可申請，審評時限為130日；當藥品為臨床急需的境外已上市境內未上市的罕見病藥品時，審評時限則進一步壓縮為70日。據此，如對氯巴占等臨床急需罕見病藥品適用優先審評審批程序，就可大大壓縮審批時間，加快審批流程。

第二、改進藥品審評審批程序。

《藥品管理法》第27條規定，國務院藥品監督管理部門應當完善藥品審評審批工作制度，加強能力建設，建立健全溝通交流、專家咨詢等機制，優化審評審批流程，提高審評審批效率。這是行政法上效能原則的體現，也是行政程序法律制度的創新，特別是通過行政程序的簡化，通過引入溝通交流，形成行政相對人與行政機關的合意，減少審評過程的不必要彎路；專家咨詢機制的建立，則有助于優化和增加新藥審評資源，提高新藥審評質量。對于氯巴占等臨床急需罕見病藥物而言，在藥品研制和注冊過程中，藥品監督管理部門及其專業技術機構應提供必要的政策和技術支持，進行技術指導，開展溝通交流，優先配置資源，縮短審評時限。

第三、拓展性臨床試驗的引入。

《藥品管理法》第23條就拓展使用臨床試驗藥物加以規定，指出對正在開展臨床試驗的用于治療嚴重危及生命且尚無有效治療手段的疾病的藥物，經醫學觀察可能獲益，并且符合倫理原則的，經審查、知情同意后，可以在開展臨床試驗的機構內用于其他病情相同的患者。這是從保護和促進患者健康目標出發，允許在符合管理要求的情況下，將未上市藥品用于患有嚴重威脅生命疾病且無替代治療手段的患者，這是從保護危重患者利益出發的靈活制度設計。

目前國內已有2家企業提交臨床試驗申請并獲得臨床批件。也就是說，在藥品臨床試驗機構開展氯巴占等罕見病藥物臨床試驗時，經過法定程序后，在符合倫理原則和知情同意要求的情況下，可以在開展臨床試驗的機構內，拓展用于其他病情相同的罕見病患者。

4.怎樣推動罕見病相關立法？

再回到本文開頭提到的“氯巴占代購案”，涉案的患兒母親表示，“希望能有一個吃藥的合法途徑”。對這一訴求，立法同樣應該予以回應。

我國近期發布的《中國罕見病定義研究報告2021》首次提出了“中國罕見病2021年版定義”，即將新生兒發病率小于萬分之一、患病率小于萬分之一或患病人數小于14萬的疾病列入罕見病。

在我國實踐中，罕見病發病率低、癥狀嚴重，而且具有治療方法和治療藥物不可替代的特點，相關藥物因為研發難度大、研發成本高昂、市場容量小、投資回報率低，企業往往不愿將其作為研發重點，甚至放棄研發，因此罕見病藥物常被稱為“孤兒藥”（orphan drug）。如此一來，造成了醫藥衛生資源提供和機會的不平等，使罕見病患者群體處于一種相對劣勢的地位。

美國、歐盟、日本等國家和地區都有專門的罕見病立法，包括了對罕見病藥品研制、生產、上市、定價、數據保護、籌資等在內的一系列激勵政策。我國也應借鑒此國際經驗，適時制定《罕見病法》，通過立法對罕見病診治、罕見病藥品審評審批、罕見病費用籌資等內容加以規定，更好地實現對罕見病患者合法權益的平等保護。

在立法條件尚不成熟的情況下，國務院可以考慮制定和頒布《罕見病管理條例》，以行政法規的方式，制定《罕見病管理條例》。《罕見病管理條例》可包括如下內容：（一）明確立法目的為保障罕見病患者權益，保障罕見病治療的可及性與可負擔性；（二）界定各級政府以及衛生、財政、醫療保障、藥品監督管理、價格、財稅、科技部門在罕見病防止中的職責；（三）對罕見病、罕見病患者、罕見病產品、罕見病藥物給出定義，明確罕見病的認定標準和認定程序；（四）規定罕見病藥物和醫療器械的注冊審評程序；（五）為罕見病藥物研發和生產提供激勵，如為獲得認定的罕見病用藥提供適當期限的市場排他性期間保護，通過重大新藥創制、科學基金等為罕見病用藥研發項目提供資助，為罕見病用藥研發提供稅收方面的減免；（六）完善醫療保險、醫療救助等渠道，保障罕見病用藥的可及性；（七）建立罕見病診斷與治療臨床路徑；（八）為罕見病患者組織、罕見病患者參與罕見病政策形成設定程序機制。

就近期而言，不妨先以國務院文件或國務院辦公廳文件的形式，就罕見病防治和管理做出系統規定，這有助于打破部門叢林，來系統回應罕見病患者的需求，促進罕見病患者權益保障，進而推動我國社會政策的法治化、規范化水平。

我國憲法第33條第2款規定，中華人民共和國公民在法律面前一律平等；第3款規定，國家尊重和保障人權。《基本醫療衛生與健康促進法》第4條第1款規定，國家和社會尊重、保護公民的健康權。從法理維度出發，“社會正義”是一種實質平等的表現，不應因健康狀況、疾病嚴重程度等先天、后天差異，讓罕見病患者在獲得健康資源、獲得醫療服務和藥品保障的范圍和水平等方面產生“事實上的不平等”。于情于法，那些罹患罕見病的孩子都應有一個吃藥的合法途徑。

猶記去年國家醫保局談判代表的靈魂砍價，她說：“每一個小群體都不應該被放棄。”最后，70萬一針的天價藥以33000元的價格進入醫保，今年1月1日就有20多名罕見病患兒接受了注射。我們看到，還有其他的小群體在煎熬，在等待。他們也是中國的孩子，他們也相信，在水泥地上能夠澆灌出百合。

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作者宋華琳，系南開大學醫藥衛生法研究中心主任，南開大學法學院教授，國家社會科學基金重大項目“突發重大公共衛生事件防控的法治體系研究”首席專家。法治中國，不在宏大的敘事，而在細節的雕琢。在“法治的細節”中，讓我們超越結果而明晰法治的脈絡。本專欄由法律法學界專業人士為您特供。