2020年1月，英國AI藥物研發公司Exscientia宣布由AI設計的第一個分子DSP-1181進入I期臨床試驗；今年4月，該公司再次宣布第一個由AI設計的免疫腫瘤分子EXS21546進入人體臨床試驗。人工智能對藥物研發的影響究竟有多大？這一賽道里已經涌入了越來越多的“玩家”，這些公司也將陸續給出各自的答案。

11月30日，人工智能藥物研發公司 Insilico Medicine（英矽智能）宣布，在ISM001-055的首次微劑量人體試驗中，已完成第一例健康志愿者的臨床給藥。ISM001-055是由英矽智能端到端人工智能藥物研發平臺Pharma.AI所發現的候選藥物，這是一種具有全球首創新藥潛力、針對全新靶點的全新小分子抑制劑。 

英矽智能稱，這是有史以來首個由人工智能發現的具有全新靶點和新分子結構的候選藥物。“由于結構新穎的分子更有可能成為有希望的新療法的來源，這使得此次英矽智能進入臨床的在研管線，或有望成為人工智能藥物發現史上的又一個重要里程碑。”

英矽智能成立于2014年，2019年6月在上海市浦東區注冊并落地。今年的6月22日，公司宣布完成2.55億美元C輪融資。英矽智能開發人工智能系統，利用深度生成模型、強化學習、變換模型和其他現代機器學習技術來生成具有特定屬性的新分子結構。英矽智能還開發了用于生成合成生物數據、目標識別和臨床試驗結果預測的軟件。 

據介紹，上述候選藥物正在被開發用于治療特發性肺纖維化（IPF）。特發性肺纖維化是一種導致肺功能進行性、不可逆轉下降的慢性肺部疾病。英矽智能此前曾展示，全球首例通過人工智能識別全新靶點、并設計生成全新臨床前候選化合物用于治療特發性肺纖維化的研發流程，僅歷時不到18個月，研發成本僅為260萬美元。通常情況下，一個藥物研發項目從確定靶點到提名臨床前候選化合物可能需要上億美元，且耗時也是以年來計算。

英矽智能此次介紹，在多項臨床前研究包括體內外生物學、藥代動力學和動物安全性研究中，ISM001-055均表現出巨大的開發潛力。該化合物顯著改善了肌成纖維細胞的形成，而控制肌成纖維細胞的形成有助于減緩纖維化的發展。同時，ISM001-055的全新靶點還與泛纖維化領域的其他適應癥具有潛在相關性。 

該公司認為，人工智能已滲透到醫藥研發的各個環節中。主要涉及靶點和早期藥物發現；小分子化合物的設計、生成和優化；臨床試驗設計；現有藥物的再利用。

實際上，人工智能在制藥領域的應用已成為一種“共識”。就在前不久的10月，由多家制藥巨頭包括阿斯利康、默克、輝瑞、梯瓦聯合推出的AI藥物研發實驗室AION Labs宣布正式啟動。而11月初，全球科技巨頭谷歌母公司Alphabet公司也宣布成立一家以人工智能來篩選藥物的公司Isomorphic。 

值得關注的是，目前，全球約有240家人工智能藥物發現公司，僅在過去的2020年，該領域的新創公司就吸引了19億美元的投資。它們主要聚集在北美以及歐洲地區，中國以及亞洲其他地區也是該領域增長較快的地區之一。