自2015年深化醫療改革以來，中國醫藥行業可以說經歷了“翻天覆地”的變化。過去3至5年中，中國在創新藥物的研制方面經歷了從仿制藥到開始真正做創新藥的轉變過程，逐漸邁入“黃金發展期”。

2020年，中國一共批準了14款創新藥，其中有10個國產1類新藥。與此同時，中國創新藥在license-in（編者注：授權引進）和license-out（授權他人）的交易量都實現快速增長。隨著企業研發能力提升，不少“立足中國，放眼世界”的中國創新藥企業正在出現，在一些前沿靶點領域，他們研發的新藥可以引領世界。

可以看到，中國的藥物研發從最早的以市場為導向逐漸回歸到以患者為導向，從全面仿制到全面創新。隨著國家機制體制改革，對科技創新和基礎研究領域的重視，以及人才培養引進體系的優化，中國醫藥行業正披荊斬棘，加速發展。

行業快速發展，從仿制藥向真正創新藥過渡

在2011年以前，鑒于當時新藥審批環境和市場需求，中國藥企的研發主要聚焦仿制藥，起初主要是不經一致性評價的低端仿制藥，2015年藥監改革開始以后，轉向需要經過一致性評價的高端仿制藥。仿制藥以低廉的價格，滿足了廣大患者的用藥需求，它的研發是必要的。

而在過去5-10年期間，中國對創新藥領域的投入大幅增加，其中，Me too類藥品的數量居多、增長最顯著。

相比原研藥，Me too類藥物的技術門檻、開發周期和成本都大幅降低，但可以達到相同的療效。不過，這類藥物研發企業近兩年來也面臨監管的挑戰——新藥必須具備市場區分度，重點在于滿足患者未被滿足的需求。

在更高創新層面的Me better/Best-in-class藥物研發方面，中國也取得了積極進展。國內研發的此類藥物，機制和適應癥上雖然不是首創，但確實在分子和其臨床應用上具有區分度，在有效性或者安全性上有部分優勢差異。這樣的藥物已經有一部分被海外的大藥企引進或收購。其研發核心也是基于對疾病的臨床需求，以及對已有藥物治療的理解基礎上，這樣才能明確哪些需求并未被滿足，有的放矢地在研發上做改變和優化。

不過，這類新藥數量相比Me too，仍非常有限。研發Me better需要與原研藥進行頭對頭患者對照組實驗，而不是對比歷史數據。因此，真正能研發出Me better藥物非常不易，數量也比較少。

此外，2015年以后，開發完全創新藥First-in-class的企業數量和項目數量都開始攀升。源頭創新得到業界特別的關注。需要強調的是，對源頭創新的關注，并不意味著它會取代非源頭創新。只要創新能真正源于對未被滿足的臨床需求的了解，能滿足需求，都是有價值的。

中國醫藥行業創新生態正在成形

中國醫藥行業從只有仿制藥到形成包括創新藥在內的多層次藥研格局的發展過程背后，是中國整體國力不斷提升、國際局勢陡變，以及國內科技創新生態環境的變化。

像Me too，Me better，First-in-class這些不同種類藥物的研發發展路徑，本質上源自需求的變化。不斷提升的經濟實力促進了人民群眾對身體健康的進一步追求，正如十四五和2035年遠景目標綱要中強調的，“增進民生福祉，不斷實現人民對美好生活的向往”，身體健康恰恰就是美好生活的基礎。

為了實現這樣的目標，包括藥物研發在內的科研工作就要具備足夠的前瞻性和自主性。今年5月份，在中國科學院第二十次院士大會、中國工程院第十五次院士大會和中國科學技術協會第十次全國代表大會上，習近平總書記特別強調，“堅持把科技自立自強作為國家發展的戰略支撐”，“面向世界科技前沿、面向經濟主戰場、面向國家重大需求、面向人民生命健康，深入實施科教興國戰略、人才強國戰略、創新驅動發展戰略”，“完善國家創新體系，加快建設科技強國，實現高水平科技自立自強”。應對國際形勢“百年未有之大變局”，科技創新和自主研發的重要性得到了中央的高度重視，為中國的醫藥行業形成鼓勵創新的生態環境起到了重要作用。

首先，國家鼓勵創新藥的政策、新藥注冊審評審批制度、醫保改革等政策環境的重要改變為創新藥發展提供了契機。

在原來的監管政策下，創新藥物研發很難通過監管政策審查。經過近幾年的改革，現在我國藥監政策基本和歐美接軌。中國的創新藥物可以進行全球同步的臨床研究。

與此同時，隨著醫療改革進一步推進，國家組織藥品集中采購和使用試點，壓縮了仿制藥逐利空間，讓制藥企業有動力去研發創新、有差異化的新藥，從另一個角度促進了大公司購買創新的小公司或是其他公司的在研產品，激勵了創新藥的研發動力。

其次是人才和創新能力的培養。過去一二十年，通過大力引進海外人才，持續加強對基礎設施和科研條件的建設，培養本土人才，中國已經具備了創新藥物研發的基礎。

再者是資本市場的改革。創新藥的研發有著投入大、周期長、風險高的特點。一款藥品從前期研發到臨床試驗再到審批上市通常需要超過10年的時間。藥企往往10到15年內無法實現盈利，但這個過程中所需要的投入卻越來越多。

過去，非盈利企業上市融資基本上只有美國納斯達克一條路徑，資本退出機制的限制讓很多投資人望而卻步，中國創新藥物研制企業的持續發展普遍面臨資金的難題。如今，香港證券交易所和上海證券交易所科創板改革，允許未盈利的生物科技企業上市融資，使創新藥企業擁有更多元的融資渠道。資本鏈條打通給中國創新藥發展提供了空間。

通過醫療、醫保供應鏈、資本市場等一系列的改革，創新藥物的研發投入能夠得到資本的支撐，促進中國在過去幾年開始出現真正的源頭創新的藥物研發。

擴大人才體量 突破創新瓶頸

中國創新藥行業發展態勢積極，醫藥創新能力顯著提高，但同時瓶頸和挑戰并存，尤其是整體人才體量有待加強。

人才的培養需要長期、持續的投入和積累。經過過去10到15年的積累，高校和各大科研院所已經積累了相當多人才，中國生物醫藥領域的基礎研發已經居于國際前列。加上近年來，國家大力推進各種人才計劃，教育和培養了大批專業人才，各個基礎研究領域均有頂尖人才，具備了源頭創新的條件，但體量上仍然不足。

中國現在缺少具備科研成果轉化能力的工業界人才。由于中國創新藥物研制和科技成果轉化才剛剛起步，雖然積攢了一些經驗，但相關企業數量較少，經過相關培養的人才非常缺乏。近幾年很多轉化人才是從海外公司招聘歸國，但數量也很有限。只有具備將科技成果轉化為產品能力的人才，才能真正去做創新藥物的落地。

國家層面上，今年9月底召開的中央人才會議體現了國家對人才，尤其是科研人才的重視，習近平總書記在會上提出的“堅持面向世界科技前沿、面向人民生命健康，深入實施新時代人才強國戰略，全方位培養、引進、用好人才”，可謂擲地有聲。我們有理由相信政府將落地一系列人才相關的配套政策，助力高校和工業界的人才教育、延攬和留存。

資源分配的創新可以推動藥物的創新

創新藥物研發所需的頂尖人才、資本投入、政策引導和監督，本質上都是對各類資源的合理分配和協調，需要自上而下的機制體制改革和全社會的共同支持。

目前中國在政策監管的國際接軌和資本投入上都取得了一定成就，包括藥監局在藥品監管科學方面不斷出臺新政策，跟包括清華大學在內的學術機構共同做監管科學的研究都是非常值得稱贊的舉措。

當然，在政策方面我們還有可以進步的空間。我們在完成了政策監管上的國際接軌之后，是不是還可以更進一步，向國際領先邁進？通過相關機制體制改革，不斷探索、試錯、推陳出新，最終發展一套合理整合運用資源，幫助行業進一步發展的體系。

創新藥物研發的核心是要投入資本去開發。藥物源頭創新需要長期而持續的投入，以支持科研創新人才和能力培養以及產業的良性發展。

如何更好地監管和引導資本在創新藥領域的長線投資，給予人才成長的空間、避免某個領域過度扎堆逐利的熱錢，提高投資機構對投資創新風險的接受度等方面都需要進一步摸索，找到更加可持續、平衡的方案。

例如，抗腫瘤類創新藥研發受熱捧，甚至出現一些靶點扎堆嚴重的現象，源于逐利的資本嗅到了商業機遇。然而，還有很多“被忽視的疾病”領域，因為缺少了資本的關注，創新極其滯后。

以全球健康領域疾病的藥物研發為例。很多相關疾病多發于貧困落后地區，經濟效益較低，受到的關注較少，但同時又嚴重危害著人們的健康，比如瘧疾、結核病等。這些疾病雖有治療藥物，卻因為商業投資回報低致使研發資金不足，藥物研發進展緩慢，大多數藥物存在抗藥性高、價格偏高，或者有一定的副作用等問題。

政府的支持、向善的資本和公眾意識的提高，正在為這些“被忽視的疾病”的創新藥物研發提供了另一種可能。

近來，國家提出，在高質量發展中促進共同富裕，構建初次分配、再分配和三次分配的協調配套的基礎性制度安排，鼓勵富裕群體通過慈善的方式回饋社會。這樣，更多的社會資源可以得到重新分配，投入到一些提升人們生活質量和促進社會發展的關鍵領域，例如醫療衛生。

可喜的是，政府和資本已經在嘗試為醫療衛生領域的“第三次分配”提供創新范本。例如，由比爾及梅琳達·蓋茨基金會、清華大學和北京市政府聯合創辦的全球健康藥物研發中心（GHDDI）這樣一家非營利創新藥物研發機構，專注于全球健康疾病、尤其是“被忽視的疾病”的新藥早期研發。

基于政府和社會資本合作（Public Private Partnership，簡稱“PPP”）的運營模式，類似于GHDDI這樣的機構，可以無縫銜接二次與三次分配，并充分利用三次分配的資源，以創新藥物攻克痼疾、拯救生命、改善健康，長遠推動醫療衛生領域分配公平的建立。

隨著機制體制、資本市場和育才引才體系的不斷創新與改革，對于具備高度不確定性的科學研究，尤其是創新藥物研發領域是重中之重。目前不斷向好的趨勢讓更多人相信，中國的創新藥研發將在更加科學、更有力度的政策支持，更為持續耐心、更加多樣化的資本投入和不斷成熟的人才團隊的加持下，穩步邁進，大有可為。我們也呼吁更多的社會資本和有為之士投身于這一事業，為中國，為全球更多人的健康，共同助力創新，共建人類衛生健康共同體。

（作者系清華大學藥學院院長、全球健康藥物研發中心主任）