中國醫(yī)學(xué)專家研究發(fā)現(xiàn)，通過創(chuàng)新劑型的高效遞送，有望實現(xiàn)砒霜(三氧化二砷)現(xiàn)代化的新突破。上述研究以論文方式近日發(fā)表于國際頂級雜志Nature子刊Nature Nanotechnology上。南方醫(yī)科大學(xué)珠江醫(yī)院血液內(nèi)科主任李玉華為論文共同通訊作者之一。她近日在接受采訪時表示，接下來，專家們將推動三氧化二砷治療白血病走向臨床，并實現(xiàn)臨床轉(zhuǎn)化和應(yīng)用，讓砒霜成為治療白血病的靶向藥物。

目前，化療仍然為白血病治療的重要手段，主要臨床用藥包括抗代謝類、烷化劑、生物堿類、抗生素類、激素類以及由中國學(xué)者提出的三氧化二砷。

據(jù)李玉華介紹，三氧化二砷在臨床應(yīng)用已有近50年的歷史，是治療急性早幼粒細(xì)胞白血病最常見的一線藥物。針對各種類型白血病，臨床已建立了不同的標(biāo)準(zhǔn)化療方案，由于化療藥物的脫靶效應(yīng)和毒副作用不可避免地會出現(xiàn)諸多化療并發(fā)癥。因此，亟待開發(fā)新治療策略來進(jìn)一步提高其臨床療效的同時降低毒副作用。

經(jīng)過11年的探索研究，10月26日，南方醫(yī)科大學(xué)珠江醫(yī)院、中國科學(xué)院過程工程所生化工程國家重點實驗室、北京大學(xué)等專家們的研究成果《以鐵蛋白為基礎(chǔ)的砷劑靶向遞送劑型對多種類型白血病具有強效抗白血病治療作用》發(fā)表于Nature Nanotechnology上。

李玉華表示，南方醫(yī)科大學(xué)珠江醫(yī)院長期致力于白血病的靶向藥物治療及免疫治療，中國科學(xué)院過程工程所生化工程國家重點實驗室長期致力于生物醫(yī)藥納米靶向制劑的研發(fā)，雙方在前期的工作中證實CD71(轉(zhuǎn)鐵蛋白受體1)在多種類型的白血病細(xì)胞中均穩(wěn)定高表達(dá)，進(jìn)一步研究發(fā)現(xiàn)其可作為白血病細(xì)胞通用靶點。鐵蛋白可被CD71識別，是具有轉(zhuǎn)化潛力的天然靶向載體材料。

為了提升三氧化二砷治療效果并擴(kuò)展適應(yīng)癥，上述雙方優(yōu)勢互補、學(xué)科交叉，提出了利用CD71配體鐵蛋白作為藥物載體的創(chuàng)新策略，針對三氧化二砷實現(xiàn)了靶向遞送，提高了三氧化二砷治療白血病的療效，進(jìn)一步降低其毒副作用，并拓展了白血病的使用類型。該項研究有望推動三氧化二砷治療白血病的臨床轉(zhuǎn)化和應(yīng)用，實現(xiàn)中藥現(xiàn)代化。

研究團(tuán)隊表示，上述成果屬于臨床前研究，實際臨床療效仍有待進(jìn)一步驗證。鑒于Fn為人體內(nèi)源組分并且三氧化二砷為已批準(zhǔn)用藥，該制劑具有較好臨床轉(zhuǎn)化潛力。

李玉華稱，接下來，專家們將著手做臨床前的研究，包括安全性的實驗、工藝優(yōu)化等，推動三氧化二砷治療白血病走向臨床，并且最終實現(xiàn)臨床轉(zhuǎn)化和應(yīng)用，開發(fā)安全高效的抗白血病的現(xiàn)代中藥。