由香港科技大學(xué)（簡稱“科大”）領(lǐng)導(dǎo)的國際研究團(tuán)隊(duì)近日成功研發(fā)出一種新型全腦基因編輯技術(shù)，在小鼠模型中證明可改善阿爾茨海默病的病理癥狀，有潛力發(fā)展成阿爾茨海默病的新型長效治療手段。

基因編輯對治療家族性阿爾茨海默病這類由遺傳基因突變引發(fā)的疾病展現(xiàn)出巨大潛力，但基因編輯技術(shù)的臨床發(fā)展和應(yīng)用還存在一些障礙，如目前仍缺乏有效、高效、非侵入式的運(yùn)送工具，將基因編輯工具運(yùn)送到大腦。

這一新型基因編輯技術(shù)由科大副校長葉玉如領(lǐng)導(dǎo)的團(tuán)隊(duì)研發(fā)。它使用新型運(yùn)送工具，可跨越血腦屏障，通過單次、無創(chuàng)的靜脈注射，將優(yōu)化的基因編輯工具運(yùn)送到整個大腦，實(shí)現(xiàn)高效的全腦基因編輯。

研究發(fā)現(xiàn)，這一技術(shù)能有效破壞阿爾茨海默病轉(zhuǎn)基因小鼠模型中的家族性阿爾茨海默病基因突變，并在全腦范圍改善阿爾茨海默病的病理癥狀。

研究還發(fā)現(xiàn)，阿爾茨海默病轉(zhuǎn)基因小鼠在接受這一技術(shù)治療6個月后，其大腦中被認(rèn)為引發(fā)阿爾茨海默病神經(jīng)退行病變的淀粉樣蛋白斑塊，仍保持較低水平。證明這一技術(shù)的單次治療可維持長期療效，而小鼠接受治療后并沒出現(xiàn)明顯副作用。