當(dāng)?shù)貢r間6月7日，美國食品藥品監(jiān)督管理總局（FDA）官網(wǎng)發(fā)布聲明稱，批準(zhǔn)制藥公司渤健（Biogen）開發(fā)的Aduhelm（aducanumab，阿杜那單抗）治療阿爾茨海默病患者，這是自2003年以來首個獲批用于阿爾茨海默病的新型療法。

據(jù)彭博社報道，該公司及其日本合作方衛(wèi)材株式會社在一份公告中說，阿杜那單抗的年治療費用是5.6萬美元，據(jù)渤健首席執(zhí)行官馮納璽在周一的采訪中提到，這個定價是合理的，該公司承諾未來四年不會提高這款藥品的價格。

受上述消息影響，渤健股價一度暴漲近60％，最終收漲38.34％，報395.85美元/股，市值近600億美元。

阿爾茨海默病（AD）是老年期癡呆最常見的一種類型，患者思維、記憶和獨立性會因此受損，影響生活質(zhì)量以及死亡，正如FDA在聲明中所說“這是一種毀滅性疾病”。

從全球來看，據(jù)國際阿爾茨海默病協(xié)會(ADI)發(fā)布的《世界阿爾茨海默病2018年報告》顯示，目前全世界至少有5000萬的癡呆患者，到2050年預(yù)計將達(dá)到1.52億，其中約60%-70%為阿爾茨海默病患者。

阿爾茲海默病的治療難點在于其發(fā)病機(jī)制并未完全清晰。目前，比較公認(rèn)的機(jī)制是認(rèn)為β淀粉樣蛋白( amyloid-β，Aβ) 的生成和清除失衡是神經(jīng)元變性和癡呆發(fā)生的始動因素，異常水平的β-淀粉樣蛋白在大腦神經(jīng)元之間形成的斑塊具有神經(jīng)毒性，導(dǎo)致神經(jīng)元變性。

FDA在獲批聲明中介紹，研究人員在3482名患者的三項獨立研究中評估了阿杜那單抗的療效，接受治療的患者淀粉樣蛋白斑塊的劑量和時間依賴性顯著減少，而研究對照組中的患者淀粉樣蛋白斑塊沒有減少。FDA表示，Aduhelm與現(xiàn)有治療方法相比具有有意義的治療優(yōu)勢。

官網(wǎng)資料顯示，渤健是一家美國全球生物技術(shù)公司，總部位于美國馬薩諸塞州劍橋市，成立于1978年。圍繞阿爾茲海默癥藥品的研究，渤健也可謂一波三折。早在2007年11月，渤健就從Neurimmune獲得阿杜那單抗的研發(fā)許可，之后渤健和日本制藥公司衛(wèi)材在全球合作開發(fā)和商業(yè)化aducanumab。

2020年7月，渤健和衛(wèi)材就該藥向FDA提交上市許可申請；當(dāng)年8月，F(xiàn)DA表示將對藥物進(jìn)行快速審查；2020年11月，F(xiàn)DA召集的咨詢委員會將討論aducanumab的上市申請，并投票決定是否向FDA推薦批準(zhǔn)這款創(chuàng)新療法。

實際上，全球多家制藥公司在阿爾茲海默病治療藥物上都曾投入，但是針對β-淀粉樣蛋白的研究在臨床試驗環(huán)節(jié)就已經(jīng)出局，如2012年，輝瑞、強(qiáng)生等宣布停止阿爾茨海默癥藥物Bapinuezumab的研發(fā)；2018年6月，禮來宣布，其和阿斯利康公司正在停止口服β分泌酶裂解酶(BACE)抑制劑Lanabecestat治療阿爾茨海默病的全球3期臨床試驗。

在阿杜那單抗之前，已經(jīng)獲批的幾款藥物僅僅是緩解阿爾茲海默病的癥狀，包括多奈哌齊、卡巴拉汀、加蘭他敏、美金剛以及多奈哌齊+美金剛復(fù)方制劑。

《華爾街日報》稱，盡管數(shù)以百萬患者抱有希望，但aducanumab的影響力可能有限。自稱會開這款藥物的醫(yī)生們提醒說，該藥不會幫助到所有病患，尤其是較晚期的患者。醫(yī)療保險公司信諾保險估計，一些符合使用這款藥物資格的患者可能面臨每年1萬美元或更高的自費成本。報道還援引一些醫(yī)生的話稱，支持該藥物有效性的證據(jù)有限，他們建議不要批準(zhǔn)這款藥物。

美國非營利性機(jī)構(gòu)UsAgainstAlzheimer's聯(lián)合創(chuàng)始人兼主席George Vradenburg對此評價，經(jīng)過多年的失望和絕望，這次批準(zhǔn)為許多家庭帶來了新的希望，并為未來的投資和創(chuàng)新提供了契機(jī)。