百濟神州

“做這一類頭對頭試驗，不光得有勇氣，真的要有過硬的藥物才敢做這個事情?！痹?月29日下午舉辦的百濟神州（NASQ：BGNE；06160.HK）ALPINE頭對頭研究中期分析數據線上媒體分享會上，百濟神州高級副總裁、全球研發負責人汪來表達了上述觀點。

汪來所說的“頭對頭試驗”是非安慰劑對照的試驗，是將臨床上已經使用的治療藥物或治療方法作為對照進行的臨床試驗，可看作是兩種藥物在有效性和安全性上的直接單挑。

近日，百濟神州宣布旗下BTK抑制劑澤布替尼對比伊布替尼用于治療成年復發或難治性（R/R）慢性淋巴細胞白血病或小淋巴細胞淋巴瘤患者的ALPINE 3期臨床試驗在中期分析中獲得積極結果。

澤布替尼和伊布替尼都屬于腫瘤藥中的BTK抑制劑，澤布替尼是首個國產BTK抑制劑，2019年11月在美國獲批，是首個出海的本土抗癌新藥，而伊布替尼則由全球知名藥企強生和艾伯維合作，是全球首個BTK抑制劑，2013年已經在美國獲批，2020年更是創下全球銷售額94.42億美元的成績。

澤布替尼頭對頭伊布替尼的ALPINE研究于2018年底啟動。汪來回憶：“當時我們覺得手上有一個‘同類最佳’的藥物，而對同類最佳的藥物最好的驗證方法，就是做頭對頭的試驗”，這個決定對于當時的百濟神州來說，需要很大的勇氣，一個直接風險是，極有可能過程花費巨大，最終卻面臨失敗。

汪來介紹，做頭對頭試驗需要買對方的藥，伊布替尼當時在美國對慢性淋巴細胞白血病的治療費用大約在12萬美元/年，且300名使用伊布替尼的患者需要用藥幾年，買藥的費用加上臨床本身的費用十分巨大。

“做這一類頭對頭試驗，不光得有勇氣，真的要有過硬的藥物才敢做這個事情?！蓖魜碚J為，未來也會有越來越多的藥企敢于做這種頭對頭的挑戰，但是目前來看，依然存在很多困難。

PD-1抑制劑替雷利珠單抗是百濟神州旗下的另一款重磅創新藥，對于未來是否有考慮做類似的頭對頭試驗，汪來表示，目前，替雷利珠單抗還沒有開展頭對頭試驗，但的確已經展開了一個對照研究，對照組是另一款PD-1抑制劑帕博利珠單抗（K藥），“這個試驗設計并不是完全意義上的替雷利珠單抗頭對頭對照K藥，但是會產生這個數據，進行兩個PD-1之間的比較?！?/p>

澤布替尼所在的BTK抑制劑也稱得上是賽道擁擠，從公開資料來看，目前全球有5款BTK抑制劑上市，中國已上市的有3款，包括艾伯維和強生的伊布替尼、百濟神州的澤布替尼和諾誠健華的奧布替尼，其中前兩個均已被納入國家醫保目錄。此外，恒瑞醫藥、迪哲醫藥、導明醫藥等也有BTK抑制劑的研發布局。

回看百濟神州的另外一個已商業化的產品PD-1抑制劑替雷利珠單抗，競爭更大。產品處在擁擠的賽道是巧合，還是公司的某種考量？汪來向澎湃新聞記者表示，百濟神州成立之初，公司選擇靶點是在臨床上已經有概念驗證數據、臨床上有認證的一些靶點，其中在BTK和PD-1的靶點數據上，更早先做出來的藥物存在一定的不足，也看到做出更優的藥物，也就是best-in-class（同類最優）藥物的機會。

汪來還提到：“現在百濟神州的管線中已經有越來越多同類最優產品，也有first-in-class（首創藥）潛力的產品，未來百濟神州更多的聚焦點會放在能夠有首創藥機會的領域和藥物的開發上?！?/p>