白血病屬惡性腫瘤

白血病，是血液系統惡性腫瘤，過去老百姓俗稱“血癌”，其實在組織學歸類上，血液細胞不屬于上皮組織，故而白血病在腫瘤命名上屬于惡性腫瘤，而不屬于“癌”，它并不是“紅血“變成”白血”，而是血液里不正常的“白細胞”異常增多，屬于骨髓造血干細胞惡性克隆性增生而形成的惡性腫瘤。

白血病根據其細胞分化程度，可分為急性或慢性白血病；根據其細胞的主要類型，分為髓系或淋系；其危險因素主要有長期接觸化學物質、有毒物質等，電離輻射、遺傳易感性等；其癥狀和體征可能包括疲乏、體重減輕、發熱、面色蒼白、瘀斑、出血點、呼吸困難、眩暈、心悸、出血和反復感染。隨著科學技術的發展，對白血病的研究越來越深入，其治療方案也有了許多突破性的進展。

流行病學

白血病發病率較高，在兒童腫瘤中占首位

我國急性白血病比慢性白血病多見(約5.5:1)，其中急性髓系白血?。ˋML）最多——發病率1.62/10萬人，其次為急性淋巴細胞白血?。ˋLL）——0.69/10萬人，慢性髓系白血?。–ML）——0.39/10萬人，慢性淋巴細胞白血?。–LL）少見——0.05/10萬人。

男性發病率略高于女性(1.81:1)。成人急性白血病中以AML最多見。兒童中以ALL多見。CML隨年齡增長發病率逐漸升高，CLL在50歲以后發病才明顯增多。

《國家兒童腫瘤監測年報2020》顯示白血病仍是兒童患病人群最多的重大惡性疾病。由世界衛生組織國際癌癥研究機構（IARC）發布的2020年全球癌癥死亡病例統計中白血病排第10位（31萬），其中中國癌癥死亡病例中白血病排第9位（6萬）。

治療手段

白血病治療近年已獲重大突破

急性髓系白血?。ˋML）

AML包括多種類型，不同類型AML治療方法存在差異，但AML主要的治療方法有系統化療、放射治療、造血干細胞移植（allo-HSCT）、靶向治療。近年來針對AML突變基因，越來越多的靶向藥被開發，如FLT3抑制劑、IDH1/2抑制劑等，AML已進入個體化治療時代。另外，AML的一種特殊類型——急性早幼粒細胞白血病（APL），其臨床表現兇險，但近30年來由于全反式維甲酸和砷劑（民間稱之為砒霜）的規范化臨床應用，APL已成為基本不用進行allo-HSCT即可治愈的白血病。

急性淋巴細胞白血病（ALL）

ALL是兒童最常見的惡性腫瘤，治療方法主要有系統化療、allo-HSCT、放射治療、分子靶向藥物治療、細胞免疫治療。近年來，細胞免疫治療——嵌合型抗原受體 T（CAR-T）細胞治療非常引人注目，CAR-T細胞治療是目前除了放化療以外可選擇的殺傷腫瘤的方法，CAR-T19 應用最多，療效也較肯定。

慢性髓系白血?。–ML）

CML患者根據自身病情選擇合適的藥物治療，首選治療為一代酪氨酸激酶抑制劑（TKI），目前伊馬替尼、尼洛替尼及氟馬替尼均獲得中國食品藥品監督管理局（CFDA）批準用于慢性期患者一線治療。加速期、急變期患者參照自身情況經藥物治療后，可按需行allo-HSCT。

慢性淋巴細胞白血?。–LL）

CLL不同患者的病程進展、療效以及耐藥情況存在明顯的差異。年輕身體狀態良好的患者建議選擇一線含嘌呤類似物的化學免疫治療。其他患者的一線治療則使用以苯丁酸氮芥為基礎的化學免疫治療或支持治療等。由于CLL 主要為老年患者，僅少數適合allo-HSCT，近年來隨著小分子靶向藥物的使用，allo-HSCT的地位和使用時機也有所變化。

患者預后取決于其年齡和白血病的類型

以美國為例：

AML：亞洲國家最常見的白血病類型，20歲及以上的患者5年生存率約為24%，20歲以下的患者5年生存率為67％。

ALL：兒童中最常見的白血病類型，20歲及以上的患者5年生存率約為35％，20歲以下的患者5年生存率為89％。

CML：亞洲國家最常見的慢性白血病類型，五年生存率為69%。

CLL：西方國家最常見的白血病類型，在亞洲人中很罕見，五年生存率為85%。

據《柳葉刀》雜志2018年發布的中國2003-15年癌癥生存率的變化調查顯示， 2012 到 2015 年，中國白血病男性患者的五年相對生存率僅為 24.4 %，女性群體為 26.8%，較美國存在較大差距。

治療費用

白血病治療費用差異化較大，但總體經濟負擔仍較高

2010-2017年我國白血病患者次均費用分析顯示，2017 年我國白血病患者次均住院總費用為 20392. 6 元。2010-2017年白血病次均總費用持續增長，年均增長速度為4.1% 。從費用構成來看，藥費占比最高，以東部地區為例，2017年次均費用中，總費用23519.4元，藥費9896.1元，化驗費4485.7元，其次為治療費，耗材費，檢查費等。

                     △2010-2017年全國白血病次均住院費用情況表（元）

中國貧困白血病兒童生存狀況調查報告顯示，大部分家庭為孩子治療白血病所投入的費用在 10 萬元至 30 萬元之間，其中，已經完成造血干細胞移植手術的患兒醫藥費更高，平均在58.32萬 元。71.68% 的家庭醫藥費支出超過 30 萬元。

                                              △治療費用花費狀況

                         △完成造血干細胞手術患兒醫藥費支出情況

綜合來看，白血病治療費用總體較高，差異化也較大，雖然醫療保險覆蓋率比較大，但是報銷比例有限，考慮自費藥、醫保起付線、封頂線、不在醫保定點醫院治療、異地治療、部分白血病類型不在大病救助之內等因素，報銷比例還會更低， 患者個人所負擔的醫藥費用對患病家庭來說仍然是巨大的經濟負擔。

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