澎湃新聞（www.kxwhcb.com）記者從國(guó)內(nèi)基因編輯領(lǐng)域先鋒博雅輯因（EdiGene, Inc.）獲悉，1月18日，該公司宣布中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心已經(jīng)批準(zhǔn)其針對(duì)輸血依賴型β地中海貧血的CRISPR/Cas9基因編輯療法產(chǎn)品ET-01的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。

這是國(guó)內(nèi)首個(gè)獲國(guó)家藥監(jiān)局批準(zhǔn)開(kāi)展臨床試驗(yàn)的基因編輯療法產(chǎn)品和造血干細(xì)胞產(chǎn)品。

博雅輯因成立于2015年，總部位于北京，在廣州以及美國(guó)劍橋設(shè)有分公司。官網(wǎng)介紹，博雅輯因是一家致力于通過(guò)國(guó)際前沿的基因組編輯技術(shù)，為多種遺傳疾病和癌癥加速藥物研究以及開(kāi)發(fā)創(chuàng)新療法的生物醫(yī)藥企業(yè)。

澎湃新聞?dòng)浾叽饲皥?bào)道，2020年10月27日，博雅輯因宣布中國(guó)國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心正式受理其針對(duì)ET-01的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)。

ET-01，即CRISPR/Cas9基因修飾BCL11A紅系增強(qiáng)子的自體CD34+造血干祖細(xì)胞注射液，是處于研究階段的、用于治療輸血依賴型β地中海貧血的產(chǎn)品。ET-01原液通過(guò)采集患者自體動(dòng)員外周血單個(gè)核細(xì)胞，富集CD34+細(xì)胞群后用CRISPR/Cas9系統(tǒng)編輯BCL11A基因的紅系增強(qiáng)子制成。

“我們非常高興ET-01臨床試驗(yàn)申請(qǐng)獲得了國(guó)家藥監(jiān)局的許可，I期臨床試驗(yàn)會(huì)盡快開(kāi)展。”博雅輯因首席執(zhí)行官魏東博士表示，“這也標(biāo)志著公司的發(fā)展正式進(jìn)入了臨床階段。我們將繼續(xù)致力于高質(zhì)量轉(zhuǎn)化基因編輯技術(shù)，持續(xù)推進(jìn)公司其他產(chǎn)品管線的研發(fā)進(jìn)程，為中國(guó)乃至全球的患者帶來(lái)更多新的治療選擇。”

此前的2018年，博雅輯因在廣州南沙區(qū)建立了cGMP標(biāo)準(zhǔn)的基因編輯臨床轉(zhuǎn)化應(yīng)用基地，并于2019年在第61屆美國(guó)血液學(xué)年會(huì)(ASH)上發(fā)布了ET-01規(guī)模化生產(chǎn)及臨床前安全性和有效性實(shí)驗(yàn)數(shù)據(jù)。

地中海貧血是指一組由珠蛋白基因缺失或點(diǎn)突變致使珠蛋白肽鏈合成被部分或完全抑制的遺傳性溶血性貧血疾病。臨床上，最常見(jiàn)的為α地中海貧血和β地中海貧血，由組成正常成年人的血紅蛋白(HbA,α2β2)的兩種多肽鏈（α或β）之一減少導(dǎo)致。

據(jù)2015年《中國(guó)地中海貧血藍(lán)皮書(shū)》，中國(guó)地中海貧血病基因攜帶者高達(dá)3000萬(wàn)人，中重型地中海貧血病患者達(dá)30萬(wàn)人。β地貧患兒出生后病情進(jìn)行性加重，除貧血癥狀外，易并發(fā)脾腫大、發(fā)育落后及免疫力低下導(dǎo)致的多器官功能受損50%重型地貧患者5歲之前夭折，如不進(jìn)行有效治療，很少能活過(guò)20歲。

值得注意的是，自2013年以來(lái)，基因編輯領(lǐng)域持續(xù)火熱。埃馬紐埃爾·卡彭蒂耶（Emmanuelle Charpentier）和詹妮弗·杜德納（Jennifer A. Doudna）兩位CRISPR基因編輯系統(tǒng)的開(kāi)發(fā)者也最終摘得2020年的諾貝爾化學(xué)獎(jiǎng)。而在地中海貧血治療方面，生物醫(yī)藥企業(yè)CRISPR Therapeutics和美國(guó)制藥企業(yè)福泰制藥(Vertex Pharmaceuticals)、基因編輯技術(shù)ZFN的持有者Sangamo Therapeutics公司和賽諾菲子公司Bioverativ均有相關(guān)基因編輯療法處于臨床階段。

博雅輯因科學(xué)創(chuàng)始人為北京大學(xué)生命科學(xué)學(xué)院教授魏文勝。魏文勝于1991年獲得北京大學(xué)生物化學(xué)學(xué)士學(xué)位，1999年獲得密西根州立大學(xué)遺傳學(xué)博士學(xué)位，之后赴斯坦福大學(xué)醫(yī)學(xué)院從事博士后研究，師從美國(guó)科學(xué)院院士Stanley Cohen教授。魏文勝還擔(dān)任北京大學(xué)生物醫(yī)學(xué)前沿創(chuàng)新中心（BIOPIC）、北京未來(lái)基因診斷高精尖創(chuàng)新中心（ICG）及北大-清華生命科學(xué)聯(lián)合中心（CLS）研究員以及北京大學(xué)基因組編輯研究中心主任等多項(xiàng)職務(wù)。

另外，在此前的2020年10月13日，博雅輯因宣布了完成4.5億元人民幣的B輪融資。這是國(guó)內(nèi)基因編輯療法研發(fā)企業(yè)中截至目前最大金額融資，也是首個(gè)B輪融資。2018年8月至今，博雅輯因在過(guò)去2年多時(shí)間里總?cè)谫Y金額達(dá)7億元人民幣。